I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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La Germania sta ostacolando la carta d’identità delle persone con disabilità grave nell’UE?

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Berlino [ENA] L’UE vuole introdurre un permesso europeo uniforme per i disabili e il parcheggio e l’attuale permesso europeo di parcheggio per le persone con disabilità deve essere rafforzato. Il Consiglio federale sta attualmente bloccando questo progetto con una decisione che dovrà ora essere discussa.

Da tempo è richiesta la carta d’identità europea per disabili gravi, cioè una carta d’identità uniforme europea che certifichi una disabilità grave. Molti anni fa l’UE ha poi avviato un progetto pilota, che ora è stato completato. Il prossimo passo previsto è l’introduzione della tessera europea per disabili gravi. La proposta della Commissione è attualmente all’esame del Parlamento europeo e del Consiglio. Se la proposta verrà adottata, gli Stati membri avranno 18 mesi per recepire le disposizioni della direttiva nel diritto nazionale.

La procedura è attualmente bloccata dalla Germania perché il Consiglio federale tedesco ha aperto una procedura per “aprire la procedura sull’applicazione dei principi di sussidiarietà e proporzionalità”. Nella sua decisione del 20 ottobre 2023 il Consiglio federale ha affermato che la carta d’identità europea per disabili gravi e un permesso di parcheggio uniforme a livello europeo sono benvenuti, ma una delle richieste al governo federale è il nome della carta d’identità europea per disabili gravi carta.

“L’introduzione di un nuovo documento identificativo offre l’opportunità di scegliere un nome con una connotazione positiva che vada oltre i termini storicamente elaborati e che si concentri sulla partecipazione e sull’inclusione. La “carta europea di partecipazione” o la “carta europea di inclusione” potrebbero rappresentare alternative adeguate”, si legge nella decisione del Consiglio federale. Tuttavia, ci sono anche aspetti critici da leggere nella decisione.

Il Consiglio federale considera ovviamente problematica anche la regolamentazione prevista in materia di mobilità, ovvero quella che consentirà alle persone con una carta UE per invalidi gravi di utilizzare i trasporti pubblici locali e chiede “l’ambito di condizioni speciali sulla base delle disposizioni legali in materia di ​​i servizi di trasporto passeggeri devono essere rimossi dal campo di applicazione”. cancellare.

Nella sua decisione il Consiglio federale ha spiegato il pericolo di una «discriminazione nazionale». Ciò significa che i criteri dei singoli stati dell’UE per il riconoscimento della tessera di un invalido grave vengono interpretati in modo diverso. Ciò significa che il termine e la definizione di quando una persona è considerata “disabile” sono definiti da ciascuno Stato dell’UE. Con la carta UE per disabili gravi può significare che qualcuno nel paese di vacanza può ricevere prestazioni tramite la carta UE per disabili gravi nel paese di residenza, anche se nel paese di residenza non esistono i criteri per il riconoscimento della disabilità grave .

La decisione del Consiglio federale fa inoltre riferimento a ulteriori oneri a livello dei Länder e dei Comuni nonché ad ulteriori sforzi di attuazione. Anche se non è presentata chiaramente, la decisione sembra un impegno per un permesso comunitario per disabili gravi e un permesso di parcheggio, ma segue poi una lunga suddivisione dei punti che dovrebbero essere contrari.

Ora dipende da come reagiranno i ministeri federali, ma dalla decisione del Consiglio federale è emerso chiaramente che uno dei fattori principali sono i soldi e la necessità di personale aggiuntivo. Punti che ovviamente vengono spesso visti come un ostacolo ai progetti sociali o all’attuazione e al rafforzamento dei diritti delle persone disabili. La Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità non è una novità e soprattutto i governi guidati dall’Unione hanno avuto una grande opportunità di creare ulteriori basi giuridiche per poter attuare in modo coerente la Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità.

Il fatto che il termine “disabilità grave” sia interpretato in modo diverso mostra chiaramente anche che abbiamo sviluppi sociali diversi in Europa e che un accordo chiaro su quando esiste una limitazione ha meno a che fare con i sentimenti dell’individuo, ma si basa su parametri diversi. solitamente definiti da coloro che non hanno limiti essi stessi, ma credono di poterli valutare.

Esistono ulteriori differenziazioni nella validità della carta UE per disabili gravi, poiché è destinata solo a soggiorni brevi in ​​un altro paese dell’UE, che a loro volta vengono definiti come 3 mesi. Tuttavia, questo limite temporale contraddice altre norme. In Spagna, ad esempio, sono possibili vacanze brevi fino a 179 giorni. Dichiarazione di B90 / Katrin Langensiepen: https://bit.ly/EU-Schwerbehindertenkarten

Originalmente pubblicato su The European Times.

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