I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteDroni Reaper MQ-9 a Gaza: qual è il loro scopo?

Droni Reaper MQ-9 a Gaza: qual è il loro scopo?

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Funzionari statunitensi divulgato quel multiplo degli Stati Uniti Mietitore MQ-9 i droni hanno volteggiato sopra Gaza durante militare israeliano azioni nel tentativo di aiutare nella ricerca di ostaggi, tra cui dieci persone, secondo quanto riferito, di nazionalità statunitense. Qual è lo scopo di questi voli?

Un veicolo aereo senza pilota MQ-9 Reaper - foto illustrativa.

Un veicolo aereo senza pilota MQ-9 Reaper – foto illustrativa. Credito immagine: Leslie Pratt / US Air Force

I droni MQ-9 sono prevalentemente di proprietà dell’aeronautica americana e del suo produttore, General Atomics.

Il veicolo aereo senza pilota General Atomics MQ-9 Reaper è in grado di restare ad altezze di circa 50.000 piedi per oltre 27 ore, conducendo sorveglianza utilizzando telecamere, sensori e radar avanzati. Con un’apertura alare di 20,12 metri, è dotato di un motore Honeywell, può trasportare fino a 1.769 kg di carburante e raggiunge una velocità massima di 240 nodi (444 km/h).

In servizio per l’aeronautica americana negli ultimi 16 anni, il Reaper può essere armato con armi, compresi missili aria-terra.

I droni MQ-9 sono stati acquistati anche dal Dipartimento per la Sicurezza Nazionale degli Stati Uniti, dalla NASA, dalla Royal Air Force del Regno Unito, dall’Aeronautica Militare italiana, dall’Aeronautica francese e dall’Aeronautica spagnola.

MQ-9 Reaper è una macchina altamente capace, che vola dal 2001.

L’MQ-9 Reaper è un velivolo altamente capace, in volo dal 2001. Può però essere migliorato per renderlo ancora più letale. Credito immagine: foto dell’aeronautica americana / sergente. Brian Ferguson tramite Wikimedia

Cosa fanno i droni Reaper MQ-9 a Gaza?

I funzionari affermano che i voli dei droni nell’area erano disarmati e utilizzavano sensori di bordo per cercare ostaggi. Questi droni sono dotati di telecamere avanzate, alcune in grado di rilevare il calore o di funzionare in condizioni di scarsa illuminazione.

Secondo i rapporti, almeno sei di questi velivoli senza pilota sono stati schierati, con le loro rotte prevalentemente concentrate nel sud di Gaza. I mietitori in genere restavano sospesi sulla regione per circa tre ore ad un’altitudine di circa 25.000 piedi.

I droni sono in genere più convenienti rispetto agli aerei con equipaggio di capacità simili e comportano meno rischi per gli operatori poiché non richiedono un pilota. A differenza di molti aerei convenzionali, i droni possono restare per lunghi periodi, raccogliendo informazioni. Il costo stimato per far volare un drone MQ-9 Reaper è di circa 3.500 dollari per ora di volo, rispetto ai circa 8.000 dollari per ora di volo necessari per la gestione di un drone MQ-9 Reaper. F-16secondo la General Atomics.

MQ-9 Reaper, foto illustrativa.  Credito immagine: esercito americano

MQ-9 Reaper, foto illustrativa. Credito immagine: esercito americano

Il drone MQ-9 Reaper è noto principalmente per la sua capacità di trasportare e schierare armi, ma ha anche diverse capacità disarmate destinate ad applicazioni militari e legate alla sicurezza:

  • È dotato di telecamere e sensori avanzati, che lo rendono in grado di raccogliere immagini ad alta risoluzione e raccogliere vari tipi di intelligence.
  • Grazie alle sue capacità di sorveglianza, l’MQ-9 Reaper può essere utilizzato in operazioni di ricerca e salvataggio per localizzare e identificare individui su vari terreni e situazioni.
  • Droni come l’MQ-9 Reaper forniscono un occhio nel cielo per osservare e identificare potenziali minacce alla sicurezza.
  • Le capacità di sorveglianza del drone possono essere utilizzate per ispezionare e monitorare infrastrutture critiche come condutture, linee elettriche e altre strutture remote.

Secondo l’aeronautica americana, un set comprendente quattro aerei MQ-9 con sensori, una stazione di controllo a terra e un collegamento satellitare ammonta a circa 56,5 milioni di dollari.

La General Atomics afferma che l’MQ-9 ha dimostrato competenza nelle capacità delle armi aria-aria durante i test dell’Air Force. Può anche essere dotato di un “Self Protect Pod”, progettato per rilevare minacce e implementare contromisure contro le armi terra-aria.

Scritto da Vytautas Valinskas



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