I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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18 milioni hanno bisogno di sostegno mentre la guerra entra nel secondo anno

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“Dall’inizio della guerra su vasta scala noi, insieme ai nostri partner umanitari in Ucraina, abbiamo fatto ogni sforzo per intensificare le operazioni per fornire supporto salvavita a coloro che ne hanno più bisogno”, ha dichiarato il portavoce delle Nazioni Unite Stéphane Dujarric detto giornalisti a New York.

L’anno scorso, migliaia di convogli hanno consegnato rifornimenti vitali a persone in tutte le regioni del paese, ha affermato, e gli umanitari hanno raggiunto quasi 16 milioni con aiuti, tra cui acqua, medicinali, apparecchi di riscaldamento e altre forniture, oltre al supporto per le riparazioni domestiche.

Circa sei milioni di persone hanno ricevuto assistenza in denaro per un totale di 1,2 miliardi di dollari – il più grande programma di questo tipo nella storia, ha aggiunto.

Mentre la guerra entra nel secondo anno, le Nazioni Unite e i partner chiedono quasi 4 miliardi di dollari per sostenere più di 11 milioni di persone. L’appello è finanziato per poco più del 14 per cento, ha affermato Dujarric.

Giovani vite perdute

Le agenzie delle Nazioni Unite hanno fatto il punto sulla morte, la distruzione, la devastazione e lo sfollamento che si sono verificati in Ucraina negli ultimi 12 mesi.

Quasi 500 bambini sono stati uccisi e quasi 1.000 feriti, hanno detto venerdì a Ginevra gli umanitari delle Nazioni Unite.

Oltre a quel terribile tributo umano, il Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia (UNICEF) ha affermato che più di 800 strutture sanitarie sono state danneggiate o distrutte dai bombardamenti.

© UNICEF/Diego Ibarra Sanchez

Un’adolescente ucraina si trova tra le macerie della sua scuola distrutta a Zhytomyr.

Istruzione sotto tiro

I combattimenti hanno anche interrotto l’accesso all’istruzione e migliaia di scuole materne e secondarie sono state danneggiate.

In totale, 7,8 milioni di bambini sono stati colpiti e più di cinque milioni non hanno accesso all’istruzione in Ucraina, ha avvertito l’UNICEF.

L’eredità tossica incombe

La guerra avrà un’eredità tossica per le generazioni a venire, il Programma delle Nazioni Unite per l’ambiente (UNEP) ha detto all’inizio della settimana, segnalazione su un monitoraggio preliminare del conflitto condotto lo scorso anno insieme ai partner.

Mentre l’UNEP verificherà l’intera gamma e la gravità, l’agenzia ha osservato che “sono già stati identificati migliaia di possibili incidenti di inquinamento dell’aria, dell’acqua e del suolo e il degrado degli ecosistemi, compresi i rischi per i paesi vicini”.

L’UNEP sta supportando il governo ucraino nel monitoraggio dell’impatto ambientale da remoto e si sta preparando a intraprendere valutazioni dell’impatto sul campo, un compito che si prevede sarà colossale, a causa della portata e della diffusione geografica degli incidenti segnalati.

“La mappatura e lo screening iniziale dei rischi ambientali servono solo a confermare che la guerra è letteralmente tossica”, ha affermato il direttore esecutivo dell’UNEP Inger Andersen.

“L’Ucraina avrà quindi bisogno di un enorme sostegno internazionale per valutare, mitigare e riparare i danni in tutto il paese e alleviare i rischi per l’intera regione”, ha aggiunto.

Aria e acque inquinate

I dati hanno mostrato che il conflitto ha provocato danni in molte regioni del Paese, con incidenti in centrali e impianti nucleari; infrastrutture energetiche, comprese le cisterne per lo stoccaggio del petrolio, le raffinerie di petrolio e le piattaforme di perforazione; e altri luoghi, nonché condutture di distribuzione, miniere, siti industriali e impianti di trasformazione agricola.

Il risultato sono stati molteplici incidenti di inquinamento atmosferico e contaminazione potenzialmente grave delle acque sotterranee e superficiali, ha affermato l’UNEP.

Danni significativi si sono verificati anche a infrastrutture idriche come stazioni di pompaggio, impianti di depurazione e impianti fognari.

Sfide di pulizia

L’UNEP ha aggiunto che sostanze pericolose sono state rilasciate anche da esplosioni in impianti di stoccaggio agroindustriali, compresi fertilizzanti e impianti di acido nitrico.

I danni si estendono anche alle aree urbane, dove potrebbe portare la bonifica delle abitazioni distrutte detriti mescolati con sostanze chimiche pericolosein particolare l’amianto.

Inoltre, le immagini satellitari hanno anche rivelato un aumento significativo degli incendi in varie riserve naturali, aree protette e foreste.

Inoltre, l’inquinamento dovuto all’uso di armi e i grandi volumi di rifiuti militari creano anche una grande sfida di pulizia, ha affermato l’agenzia delle Nazioni Unite.

Evitare il disastro nucleare

Il conflitto ha anche segnato la prima volta nella storia che una guerra viene combattuta tra le strutture di un importante programma di energia nucleare.

L’Agenzia Internazionale per l’Energia Atomica (AIEA) ha pubblicato un rapporto questa settimana evidenziando le sue attività per ridurre la probabilità di un incidente nucleare durante i combattimenti.

L’AIEA ha lavorato per implementare una zona di protezione e sicurezza nucleare presso la centrale nucleare di Zaporizhzhya, la più grande in Europaoccupata dalle forze russe sin dalle prime settimane di guerra.

L’impianto è stato ripetutamente preso di mira, suscitando timori di un disastro nucleare.

Il direttore generale dell’AIEA Rafael Mariano Grossi notato che molte delle altre quattro centrali elettriche del paese sono state sottoposte a bombardamenti diretti.

L’agenzia ha delineato sette pilastri indispensabili per garantire la sicurezza nucleare in tempo di guerra, e “ognuno di loro” è stato compromesso durante la guerra.

Grossi ha assicurato al popolo ucraino e alla comunità internazionale che lui e l’AIEA “faranno tutto il possibile nell’ambito del nostro mandato per assisterli e scongiurare il pericolo di un incidente nucleare che potrebbe causare ancora più sofferenze laddove ce ne sono già troppe. ”

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