I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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È ancora possibile raggiungere il traguardo dell’1,5°C, combinando equità e protezione globale del clima

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Il riscaldamento globale può ancora essere limitato a 1,5°C entro il 2100, garantendo nel contempo che i poveri non siano colpiti più duramente dalle politiche climatiche e dagli impatti climatici. Ciò si ottiene introducendo immediatamente un’ampia tariffazione del carbonio insieme a politiche redistributive che utilizzano i proventi della tariffazione del carbonio e ulteriori misure per ridurre il consumo di energia, accelerare le transizioni tecnologiche e trasformare il settore fondiario. I risultati di molteplici modelli di valutazione integrata (IAM) mostrano che una combinazione di misure orientate al produttore e al consumatore può lavorare insieme per ridurre rapidamente le emissioni. I risultati completi sui percorsi di 1,5°C in linea con l’Accordo di Parigi sono sintetizzati in un rapporto del progetto europeo NAVIGATE. Il nuovo rapporto presentato alla COP28 fornisce un piano per raggiungere una trasformazione rapida, equa ed efficiente verso emissioni nette zero.

“Solo la combinazione di politiche orientate al produttore e al consumatore può realizzare il pieno potenziale di riduzione delle emissioni in tutti i settori”, afferma Elmar Kriegler dell’Istituto di Potsdam per la ricerca sull’impatto climatico (PIK), coordinatore del progetto NAVIGATE. “La loro attuazione combinata e immediata può accelerare sostanzialmente l’azione per il clima e colmare il divario verso un percorso che limiti il ​​riscaldamento a 1,5°C entro il 2100”. I risultati di NAVIGATE mostrano anche che le politiche redistributive attenuano l’impatto sulle famiglie povere consentendo loro di raccogliere i benefici degli impatti climatici evitati a lungo termine. Ciò dimostra che una transizione globale a zero emissioni nette fatta bene non solo salvaguarda il clima, ma protegge anche dal peggioramento della disuguaglianza globale.

Il rapporto NAVIGATE spiega in dettaglio come tali transizioni si svolgono nei settori dell’energia, dei trasporti, dell’industria, dell’edilizia e dell’agricoltura. Ad esempio, il modello di rapida transizione industriale si basa su una rapida decarbonizzazione della produzione di energia elettrica, una forte elettrificazione, un’introduzione accelerata di combustibili puliti, una maggiore circolarità nelle industrie ad alta intensità di carbonio come l’industria siderurgica e l’implementazione di sistemi di cattura e stoccaggio del carbonio che riducono il carbonio. emissioni del 55-90% fino al 2050. Allo stesso tempo, la disuguaglianza di reddito viene costantemente ridotta nei percorsi di mitigazione di 1,5°-2°C rispetto al caso di cambiamento climatico ininterrotto, a causa di una combinazione di politiche redistributive e del mancato aumento delle emissioni. disuguaglianza derivante dai danni climatici.

“Basato sulla prossima generazione di modelli di valutazione integrati, questo rapporto mostra che una rapida trasformazione dell’approvvigionamento energetico e della produzione industriale è fondamentale per raggiungere la neutralità delle emissioni”, afferma l’autrice Jessica Strefler del PIK. “Tuttavia, una trasformazione tempestiva del consumo energetico riduce le emissioni soprattutto nel breve termine, e la minore domanda di energia riduce la pressione sulla trasformazione. Misure avanzate di utilizzo del territorio, comprese misure tecniche, nonché cambiamenti nella dieta e riduzione degli sprechi alimentari, sono cruciali per ridurre l’effetto serra”. emissioni di gas diversi dalla CO2consentendo così l’azzeramento delle emissioni nette e un picco inferiore della temperatura media globale ben al di sotto dei 2°C.”

Il progetto NAVIGATE, finanziato dall’UE, mirava a sviluppare la prossima generazione di IAM avanzati che descrivano meglio il cambiamento trasformazionale e i vincitori e i vinti della transizione. Gli IAM supportano l’elaborazione delle politiche climatiche combinando energia, economia, terra, acqua e clima in un quadro di modellizzazione coerente per analizzare i percorsi globali di mitigazione del cambiamento climatico. NAVIGATE ha migliorato in maniera decisiva le capacità degli IAM e ha aumentato l’usabilità e la trasparenza dei risultati IAM. Il progetto è stato coordinato da PIK e condotto da 16 istituti di ricerca europei e due istituti brasiliani e cinesi.

Ulteriori informazioni: https://www.navigate-h2020.eu/navigate-sensitive-report-published/



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