I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Notizie dal mondo in breve: condannati gli attacchi aerei della Nigeria, sostegno ai migranti e rifugiati venezuelani, armi in Myanmar

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OHCHR ha rilasciato una dichiarazione in cui deplora l’ultimo sciopero – il quarto dal 2017 – che ha avuto luogo martedì nello stato di Kaduna, nel nord, e ha causato la morte di almeno 80 civili e il ferimento di oltre 60.

“Mentre notiamo che le autorità hanno definito accidentali le morti civili, li invitiamo a intraprendere tutte le misure fattibili in futuro per garantire che i civili e le infrastrutture civili siano protetti in linea con gli obblighi di diritto internazionale della Nigeria”, ha affermato il portavoce Seif Magango.

Esaminare le SOP

L’OHCHR ha esortato le autorità a rivedere le regole di ingaggio e le procedure operative standard per garantire che tali incidenti non si ripetano.

L’ufficio per i diritti umani è stato “particolarmente allarmato dalle notizie secondo cui lo sciopero era basato sul ‘modello di attività’ di coloro che erano presenti sulla scena che è stato erroneamente analizzato e interpretato male”, ha detto, aggiungendo che “ci sono serie preoccupazioni sul fatto che i cosiddetti Gli scioperi “modello di vita” rispettano sufficientemente il diritto internazionale”.

La dichiarazione chiedeva alle autorità nigeriane di indagare su tutte le presunte violazioni del diritto internazionale, compresi morti e feriti derivanti dagli attacchi aerei.

I responsabili devono essere chiamati a risponderne, mentre le vittime e le loro famiglie dovrebbero ricevere “risarcimenti adeguati”.

Un membro dello staff dell'OIM registra i migranti venezuelani in un centro di accoglienza temporanea a Pacaraima, nel nord del Brasile.

Un membro dello staff dell’OIM registra i migranti venezuelani in un centro di accoglienza temporanea a Pacaraima, nel nord del Brasile.

Sostegno ai migranti e ai rifugiati dal Venezuela

Almeno $ 1,59 miliardi sarà necessario l’anno prossimo per assistere tre milioni di rifugiati e migranti provenienti dal Venezuela e dalle comunità di 17 paesi dell’America Latina e dei Caraibi che li ospitano, hanno annunciato mercoledì due agenzie delle Nazioni Unite, in un appello a nome dei partner umanitari.

Il finanziamento sosterrà l’accesso alle procedure di asilo, le attività di regolarizzazione dei migranti e l’integrazione socioeconomica “in modo che i rifugiati, i migranti e le comunità ospitanti possano raggiungere stabilità e un futuro migliore”.

Lo affermano l’agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati, l’UNHCR, e l’Organizzazione internazionale per le migrazioni (OIM) che co-dirigono la piattaforma di coordinamento interagenzia regionale per i rifugiati e i migranti provenienti dal Venezuela (R4V).

Permangono esigenze urgenti

L’anno scorso, i partner hanno fornito assistenza umanitaria e protezione e implementato programmi di integrazione socioeconomica per oltre due milioni di persone, tra venezuelani e membri delle comunità ospitanti.

Tuttavia, una valutazione R4V ha rilevato che quattro milioni di rifugiati e migranti “hanno ancora urgenti bisogni umanitari, di protezione e di integrazione” e uno su tre non ha uno status regolare o la documentazione necessaria per accedere a posti di lavoro dignitosi, servizi sanitari, alloggi o istruzione.

Più di 7,7 milioni di venezuelani hanno lasciato la propria patria e la maggioranza – oltre 6,5 milioni – risiede in America Latina e nei Caraibi.

I governi e le comunità di tutta la regione continuano a fornire loro opportunità di stabilirsi e ricostruire la propria vita, e oltre il 60% ha regolarizzato il proprio status.

Limitare il flusso di armi alla giunta birmana, esorta un esperto delle Nazioni Unite

È necessaria un’azione urgente per salvare vite umane nel contesto dell’intensificarsi del conflitto in Myanmar, ha affermato il relatore speciale delle Nazioni Unite sulla situazione dei diritti umani nel paese disse il mercoledì.

Tom Andrews ha chiesto alla comunità internazionale di adottare misure immediate per fermare il flusso di armi che, a suo dire, il governo militare del Myanmar sta utilizzando per commettere probabili crimini di guerra e crimini contro l’umanità.

“A differenza di altri conflitti in cui si richiedono sempre più armi, gli Stati membri delle Nazioni Unite possono fare una differenza fondamentale in Myanmar bloccando il flusso di armi verso una giunta militare che sta rispondendo alle crescenti perdite di territorio e truppe con attacchi indiscriminati ai villaggi, ” Egli ha detto.

‘No tempo da perdere’

Sottolineando che “non c’è tempo da perdere”, ha affermato che nelle ultime settimane più di un quarto di milione di persone sono state sfollate in tutto il Paese.

“Questi sviluppi dovrebbero mettere a tacere ogni idea che l’esercito possa agire come forza stabilizzatrice o unificante”, ha affermato, aggiungendo che “i suoi attacchi implacabili e le dilaganti violazioni dei diritti umani stanno unificando il Paese nell’opposizione”.

Andrews ha affermato che è necessario adottare misure adesso per aiutare a far atterrare i jet della giunta e gli elicotteri da combattimento che stanno attaccando villaggi, scuole, ospedali e campi per sfollati, e il blocco dell’accesso al carburante è un passo fondamentale.

I relatori speciali sono nominati dalle Nazioni Unite Consiglio per i diritti umani monitorare specifiche situazioni nazionali o questioni tematiche.

Non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono alcun compenso per il loro lavoro.



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