I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Concerto al Parlamento Europeo: Omar Harfouch suona la sua nuova composizione per la pace nel mondo

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Evento questo martedì sera alla Commissione Europea a Bruxelles. Omar Harfouch, che ha fatto notizia nelle ultime settimane dopo l’acquisizione della rivista Entrevue, ha dimostrato di avere diverse frecce al suo arco. Presidente onorario dell’Organizzazione per il dialogo e la diversità, l’uomo d’affari, anche pianista-compositore, ha suonato il suo nuovissimo brano musicale, composto appositamente per un appello alla pace nel mondo. Un pezzo si intitola anche “Salva una vita, salvi l’umanità”, su una famosa frase citata nella Torah e nel Sacro Corano.

Il concerto si è svolto nell’aula magna della Commissione europea nel corso di una serata musicale organizzata alla vigilia del vertice europeo, che riunisce tutti i leader europei, compreso il presidente francese Emmanuel Macron, per prendere decisioni cruciali sul futuro dell’Ucraina e sulla situazione nel Medio Oriente.

Durante la sua esibizione, Omar Harfouch ha letto la Surah Al-Ma’idah 32: “L’Onnipotente dice: e chi salva una vita, è come se avesse salvato tutta l’umanità”, davanti a funzionari e decisori europei, tutti sotto il patrocinio del commissario europeo Oliviér Várhelyi.

Durante la lettura di questa sura, il pubblico ha avuto un’espressione sorpresa mentre ascoltavano il Santo Corano, che per la prima volta è stato letto all’interno dell’edificio della Commissione Europea. Molto coinvolto nella sua lotta per la pace, Omar Harfouch ha chiesto ai leader politici di promettergli una cosa: che ciascuno di loro avrebbe salvato una vita dopo aver ascoltato la sua musica, composta per l’occasione.

La nuova opera musicale del compositore era composta da due parti che simboleggiano le divisioni del mondo di oggi: la prima racconta di una vita piena e felice, piena di amore e tolleranza. Il secondo descrive una vita di tristezza, distruzione, paura, perdita di sicurezza e speranza. Ciò pone una domanda cruciale: in quale mondo vogliamo vivere: nel primo o nel secondo?

Fin dalla fine della prima parte, suonata al pianoforte con l’orchestra, il pubblico ha applaudito calorosamente i musicisti. Alla fine della seconda parte il pubblico era in piedi e alcune persone tra il pubblico non sono riuscite a trattenere qualche lacrima.

Il successo fu tale che Omar Harfouch e la sua orchestra furono subito invitati dagli ambasciatori presenti in sala ad eseguire questa composizione in tutte le città europee. Da notare che durante questo concerto Omar Harfouch era accompagnato dalla sua violinista ufficiale, l’ucraina Anna Bondarenko, e da un’orchestra di quindici musicisti di diverse nazionalità: francese, belga, siriano, ucraino e macedone.

È stata anche la prima volta che un concerto di musica classica si è svolto in un edificio ufficiale della Commissione europea a Bruxelles.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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