I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il Global Refugee Forum si conclude con impegni coraggiosi e soluzioni per gli sfollati

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Intervenendo alla chiusura del Forum Globale sui Rifugiati, il Segretario Generale ha affermato che la protezione e l’aiuto per le persone più vulnerabili è “un obbligo condiviso da tutta l’umanità”.

Ha parlato dopo tre giorni di intensa attività volta a trovare soluzioni e costruire partenariati, che hanno visto l’impegno di molteplici stakeholder che hanno il potenziale per generare “una brillante esplosione di luce” per i milioni di sfollati in tutto il mondo.

Guterres ha sottolineato che le risorse per sostenere i rifugiati sono “sottoposte a un’enorme pressione”, soprattutto nel Sud del mondo, che sopporta una quota sproporzionata del fardello.

Notò che lo era stato un anno di “intense divisioni politiche, conflitti e catastrofe climatica” che ha spinto un numero record di persone alla fuga.

“Dal Sahel all’Afghanistan, alla Siria e allo Yemen – alla RDC, al Myanmar e alla Somalia – fino alla totale devastazione a cui stiamo assistendo a Gaza”, ha sottolineato che “gli incubi umanitari” hanno creato e aggravato lo sfollamento di 114 milioni di persone durante l’anno. , 36 milioni dei quali sono rifugiati.

Speranze e sogni

Guterres ha chiesto di non dimenticare che le statistiche rappresentano persone reali con speranze e sogni legittimi: donne e uomini con competenze e idee, bambini con progetti e ambizioni.

Si tratta di persone, ha sottolineato, che hanno gli stessi diritti alla sicurezza, al cibo, all’acqua, alla casa e alla dignità.

E poiché i rifugiati meritano ogni possibilità per un futuro migliore, la protezione e il sostegno non dovrebbero essere una lotteria o un peso sproporzionato che ricade su pochi paesi e comunità in base alla geografia.

“È un obbligo condiviso da tutta l’umanità”, ha dichiarato nel suo intervento.

Guterres ha elogiato gli impegni assunti dalle parti interessate, affermandolo essi “danno vita alla grande promessa del Global Compact sui Rifugiati”. non solo per sostenere i rifugiati, ma anche per allentare la pressione sui paesi ospitanti e affrontare le questioni sistemiche che in primo luogo inducono le persone a fuggire”.

Il Global Refugee Forum conclude i suoi lavori al Palexpo di Ginevra.

Il Global Refugee Forum conclude i suoi lavori al Palexpo di Ginevra.

Impegni per il bene comune

Tra gli impegni principali assunti figurano gli impegni a reinsediamento E sponsorizzazione della comunità.

stati ha deciso di reinsediare un milione di rifugiati entro il 2030, sostenuto da un nuovo fondo di sponsorizzazione globale. Questo fondo mira ad assistere altri tre milioni di rifugiati nell’accesso ai paesi terzi attraverso innovativi programmi di sponsorizzazione comunitaria.

Partecipazione dei rifugiati è stato al centro dell’attenzione, con più di 100 organizzazioni impegnate a promuovere un impegno significativo includendo i rifugiati nei consigli di amministrazione e coinvolgendoli nelle decisioni che hanno un impatto diretto sulle loro vite.

Questa mossa è vista come un passo cruciale verso il riconoscimento e lo sfruttamento delle preziose prospettive e dei contributi degli sfollati.

Tutele in linea

Le principali aziende tecnologiche, tra cui Google e Meta, hanno unito le forze per produrre a Protezione digitale impegno. Questo impegno implica dedicare maggiori risorse per comprendere, affrontare e prevenire la disinformazione e l’incitamento all’odio rivolti alle comunità di sfollati e apolidi.

La collaborazione mira a rafforzare le risposte umanitarie e garantire la sicurezza e il benessere delle persone colpite.

Stati in prima linea costruzione della pace Gli sforzi, tra cui Colombia, Egitto e Norvegia, sostenuti dal Dipartimento per gli affari politici e di costruzione della pace delle Nazioni Unite, si sono impegnati a impegnarsi con i paesi di origine. L’obiettivo è affrontare le cause profonde degli sfollamenti e facilitare ritorni sicuri promuovendo la pace e lo sviluppo economico.

Affrontare un aumento allarmante del rischio di tratta oltre a considerare alternative alla detenzione dei minori Siobhán Mullally, relatore speciale delle Nazioni Unite – o esperto indipendente di diritti – sulla tratta di persone, ha annunciato un impegno sostenuto dal UNHCR.

Mira a rafforzare i meccanismi di protezione, mitigando il rischio che rifugiati e migranti siano vittime della tratta. Allo stesso tempo, c’è stato l’impegno a trovare alternative per porre fine alla detenzione dei bambini rifugiati, richiedenti asilo e migranti.

Partita ‘coraggio e resilienza’ dei rifugiati

“Unendoci ai bisogni dei rifugiati in questo Forum, state tutti fornendo una brillante esplosione di luce in quello che è stato un anno buio e preoccupante”, il Segretario generale delle Nazioni Unite ha riassunto il lavoro del Forum, incoraggiando i partecipanti a “continuare a coniugare il coraggio e la resilienza di ogni rifugiato con il nostro fermo impegno per aiutarli a ricostruire le loro vite in sicurezza e dignità”.



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