I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le nuove linee di riso per l’Africa offrono protezione dai virus

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Il cosiddetto Rice Yellow Mottle Virus (in breve: RYMV) è responsabile di elevate perdite di raccolto in Africa, in particolare tra i piccoli agricoltori. Un gruppo di ricerca dell’Università Heinrich Heine di Düsseldorf (HHU) e dell’Istituto nazionale francese di ricerca per lo sviluppo sostenibile (IRD) ha ora prodotto linee di riso resistenti alla malattia mediante l’editing del genoma. Le varietà di riso, il cui sviluppo viene descritto dal team Giornale delle biotecnologie vegetalirappresentano un passo preliminare verso la possibilità di generare varietà d’élite resistenti adattate localmente per i produttori alimentari su piccola scala in Africa.

RYMV è un virus a RNA diffuso dagli scarafaggi e tramite il contatto diretto foglia a foglia. In Africa, dove la maggior parte dei produttori coltiva appezzamenti di terreno di appena un ettaro, tra il dieci e il cento per cento dei raccolti di riso vengono regolarmente persi a causa di questo virus. Ciò lo rende un problema mortale per gli agricoltori più poveri.

Non esiste una protezione efficace contro il virus. “L’unica vera protezione è sviluppare varietà di riso che possiedano un gene di resistenza contro RYMV, che renderebbe la pianta invulnerabile”, afferma il dottor Yugander Arra, autore principale dello studio ora pubblicato su Giornale delle biotecnologie vegetali. Un gruppo di ricerca dell’Istituto di fisiologia molecolare dell’HHU (guidato dal professor Dr Wolf B. Frommer) e dell’Institut de recherche pour le développement (IRD) di Montpellier, in Francia, ha sviluppato linee di riso così resistenti.

Attualmente sono noti tre geni di resistenza; mutazioni in uno solo dei geni, chiamati RYMV1, 2 E 3, sono sufficienti per ottenere resistenza. La forma resistente rymv2 si verifica nel riso africano a scarsa resa (Oryza glaberrima) varietà. RYMV2conosciuto anche come CPR5.1, codifica per un’importante proteina dai pori del nucleo cellulare. Nella pianta modello Arabidopsis thalianala perdita dell’unica copia genetica di CPR5 si traduce in un ampio spettro di resistenza non solo ai virus, ma anche a batteri e funghi. Tuttavia, la crescita è fortemente limitata, le piante presentano lesioni spontanee e producono scarse rese. Quindi era importante verificare se rymv2 la resistenza potrebbe essere trasferita ad altre varietà di riso senza conseguenze negative.

In Africa, altre varietà di riso ad alto rendimento basate sulle specie asiatiche Oryza indica vengono utilizzati principalmente e questi non hanno il gene della resistenza. L’inserimento del gene in questione non è tuttavia un approccio particolarmente promettente poiché i discendenti di tali ibridi “interspecie” sono altamente sterili e quindi non possono riprodursi e trasmettere facilmente la resistenza.

Utilizzando il metodo di modifica del genoma CRISPR/Cas, il gruppo di ricerca ha ora dimostrato che le mutazioni del RYMV2 In una varietà di riso asiatica può essere prodotto un gene che la rende resistente al virus in modo simile alla forma africana. Nella fase successiva, l’obiettivo è quello di modificare allo stesso modo le varietà africane d’élite rilevanti per poi renderle disponibili ai piccoli produttori africani. Aiutare questi agricoltori è l’obiettivo del consorzio di ricerca internazionale “Healthy Crops”, guidato da HHU.

Background: le piante hanno meccanismi ereditari utili per la sopravvivenza nei primi giorni dell’evoluzione, ma che ora hanno maggiori probabilità di essere dannosi. Il mais ne è un buon esempio: un gene fa sì che i chicchi vengano abortiti quando prevalgono condizioni di siccità al momento della fecondazione. Questa caratteristica causata dal gene era positiva per gli antenati selvatici perenni delle odierne piante di mais, ma ha un effetto dannoso sulla resa delle piante annuali ora utilizzate in agricoltura.

La situazione è simile per il riso qui esaminato. Professor Frommer: “Questa caratteristica di resistenza è attribuibile alla perdita di una funzione genetica che non è essenziale. Se disattiviamo completamente il gene, le piante si comportano normalmente. Tuttavia, a causa della perdita della funzione genetica, sono resistenti al virus.”

La dottoressa Eliza Loo, leader del gruppo Healthy Crops, aggiunge: “Si tratta per così dire di un archetipo, che è stato utile per i suoi antenati, ma che ora porta a devastanti perdite di raccolto in periodi di siccità. Sembrerebbe opportuno disattivare questo gene e non ha effetti collaterali evidenti.”

Sorprendentemente, nessuno dei due spegne ciò che è strettamente correlato CPR5.2 gene né i due geni RYMV2 E CPR5.2 – almeno in condizioni di serra – porta a menomazioni. È anche interessante notare che la perdita di CPR5.2 non porta a RYMV resistenza. Tutto indica che la modifica del file RYMV2 Il gene rappresenta un approccio promettente per combattere la malattia del riso in Africa.

La ricerca si è svolta nell’ambito del Cluster of Excellence for Plant Research CEPLAS ed è stata finanziata nell’ambito della cattedra Alexander von Humboldt del Prof. Frommer.



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