I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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NewsI vescovi istituiscono un nuovo organismo per ricevere le denunce di abusi

I vescovi istituiscono un nuovo organismo per ricevere le denunce di abusi

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Il presidente della Conferenza episcopale portoghese discute con l’Equipe di coordinamento nazionale delle Commissioni diocesane per la tutela dei minori l’istituzione di un nuovo organismo per ricevere le denunce di abusi.

Dopo la pubblicazione, un mese fa, del rapporto finale della Commissione indipendente (IC) per lo studio degli abusi sessuali sui minori nella Chiesa cattolica in Portogallo, la Conferenza episcopale portoghese (CEP) intende istituire un nuovo organismo indipendente incaricato di ascoltare e accompagnare le vittime e raccogliere ulteriori segnalazioni.

La decisione è stata l’esito della recente Assemblea Straordinaria dei Vescovi convocata per esaminare il rapporto, ed è stata discussa la scorsa settimana dal Presidente della CEP, Mons. José Ornelas Carvalho di Leiria-Fátima, con l’Equipe di Coordinamento Nazionale delle Commissioni Diocesane per la Tutela dei Minori .

Un organo operativo indipendente

In un’intervista all’Agenzia episcopale portoghese Ecclesia, Mons. Ornelas ha spiegato che il nuovo organismo sarà indipendente dalla Cep per essere più “credibile”.

“Abbiamo l’esperienza di istituire la Commissione indipendente e sappiamo molto chiaramente cosa vogliamo: deve essere un gruppo credibile per le vittime, e quindi avere una capacità autonoma di presentare progetti e seguire le vittime”.

Ha inoltre spiegato che sarà diverso dalla Commissione indipendente (IC) istituita dai vescovi nel 2021 per esaminare gli abusi negli ultimi decenni, in quanto sarà di natura più “operativa”.

13/02/2023

Il rapporto finale della Commissione indipendente per lo studio degli abusi sessuali sui bambini nella Chiesa cattolica in Portogallo, rilascia testimonianze convalidate relative a casi di abuso…

Il Rapporto delle Commissioni Indipendenti sugli abusi

La Commissione indipendente, i cui risultati sono stati presentati il ​​13 febbraio, ha convalidato 512 esperienze di persone che hanno affermato di essere state vittime di abusi da parte di sacerdoti o altri funzionari della Chiesa tra il 1950 e il 2022, su un totale di 564 pervenute. Il suo presidente, lo psichiatra infantile Pedro Strecht, ha descritto le cifre come la punta dell’iceberg, indicando un totale stimato di oltre 4.800 vittime.

Secondo l’IC, un totale di 25 casi sono stati passati ai pubblici ministeri. Molti altri sono caduti fuori dallo statuto delle limitazioni.

Tra le raccomandazioni formulate dal rapporto c’era che, nei casi di presunti abusi sessuali su minori, la disposizione esistente per le vittime di poter sporgere denuncia penale fino all’età di 25 anni, anche se si applica il termine di prescrizione, dovrebbe essere portata a 30 .

Un punto di partenza molto importante

Durante l’incontro della scorsa settimana a Lisbona con il Coordinamento nazionale, Mons. Ornelas ha sottolineato che la relazione finale dell’IC è un punto di partenza “importantissimo” dal quale la CEP vuole ora passare a un livello più operativo.

“Il Coordinamento nazionale con le Commissioni diocesane, assume un nuovo ruolo. L’azione stessa della squadra e delle Commissioni va ripensata alla luce della realtà che ora conosciamo meglio”.

Secondo mons. Ornelas, il passo compiuto dai vescovi portoghesi nel 2021 ha segnato una svolta negli “atteggiamenti del passato” su questo tema, e non si “torna indietro”. “Costruiremo una Chiesa migliore e un mondo migliore”, ha sottolineato.

Trasparenza

Da parte sua, in un altro intervista all’agenzia Ecclesia ea Rádio Renascençail presidente del Coordinamento nazionale, José Souto Moura, ha insistito sulla necessità che le istituzioni della Chiesa agiscano in modo trasparente “senza ambiguità” nel rispondere alle denunce di abusi, al fine di acquisire credibilità e fiducia presso le vittime.

A tal fine l’ex procuratore generale ha sottolineato l’importanza dell’“uniformità, senza disparità di comportamento” tra le varie diocesi. “Una cosa che può aiutare è dire alle vittime che non si lamenteranno con nessuno del clero, cioè della Chiesa istituzionale”, ha aggiunto.

Identificati 68 sacerdoti

Finora, 14 diocesi portoghesi hanno rivelato informazioni sugli elenchi con i nomi menzionati nelle testimonianze raccolte da CI, in cui sono state identificate 68 persone.

Di questi, 22 sacerdoti sono già deceduti, 11 non ricoprono più alcun incarico, tre sono stati assolti nei processi civili e/o canonici. Otto rimangono non identificati.

Cinque sacerdoti sono stati allontanati, in via cautelare; uno era già in questa situazione, e altri cinque casi erano già stati sottoposti a procedimenti civili e canonici.

Le diocesi di Lisbona e Porto hanno riferito che le liste individuavano rispettivamente cinque e sette sacerdoti attivi, in attesa di maggiori informazioni per decidere su eventuali misure cautelari da applicare.

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