I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Pensa locale, afferma il nuovo rapporto della FAO, indicando l’Europa e l’Asia centrale “senza fame e in buona salute”.

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

IL Rapporto 2022 sulla panoramica regionale della sicurezza alimentare e della nutrizione in Europa e in Asia centrale è uno sforzo congiunto dell’Organizzazione per l’alimentazione e l’agricoltura (FAO); Fondo per lo sviluppo agricolo, IFAD; il Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia (UNICEF); il Programma di sviluppo delle Nazioni Unite (UNDP); la Commissione economica per l’Europa delle Nazioni Unite (UNECE); il Programma Alimentare Mondiale (WFP); l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS); e l’Organizzazione meteorologica mondiale (OMM).

Ancora di salvezza locale

La pubblicazione indica l’agricoltura locale come un’ancora di salvezza per i paesi, cercando di prevenire l’aumento dell’insicurezza alimentare e della malnutrizione.

“Speriamo che questo rapporto fornisca preziose conoscenze e prove e contribuisce a identificare opzioni per un dialogo informato e un’azione concertata di tutti i partner come noi lavorare insieme per accelerare il progresso verso l’obiettivo di un’Europa e dell’Asia centrale sane e libere dalla fame”, recita la prefazione.

Capire il paesaggio

Nonostante COVID 19 e la guerra in Ucraina, la regione è ancora in condizioni migliori rispetto ad altre parti del mondo sulla base dei dati del rapporto, ma i paesi devono rimanere sulla buona strada per evitare ulteriori inconvenienti, afferma il rapporto.

Si prevede che la denutrizione sia cresciuta fino al 9,9% nel 2020 in tutto il mondo e da allora sia peggiorata, ma per gli oltre 50 paesi in Europa e l’Asia centrale, quella cifra ha è rimasto al di sotto del 2,5%..

Anche le disuguaglianze storiche, i diversi livelli di sviluppo e le restrizioni di bilancio sono fondamentali per determinare in che modo i paesi possono sostenere diete sane.

‘Triplice sfida’

Il rapporto indica che le politiche alimentari e agricole devono essere adattate per rispondere a quella che il rapporto definisce una “triplice sfida” di un cambiamento continuo sistemi agroalimentari che possono rendere le diete sane più accessibili, garantendo migliori mezzi di sussistenza agli agricoltori e migliorando la sostenibilità ambientale.

Tra i fattori che possono migliorare i sistemi e le diete vi sono incentivi a beneficio individuale degli agricoltori e mirano a migliorare i servizi generali, in particolare la ricerca e lo sviluppo agricolo, la formazione continua, azioni di controllo dei parassiti e delle malattie, sistemi pubblici di controllo della sicurezza alimentare, agricoltura intelligente per il clima e tecnologie e pratiche efficienti in termini di emissioni.

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