I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I deputati chiedono che l’UE promuova l’industria della tecnologia pulita e combatta il traffico di esseri umani

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In un dibattito con i presidenti Michel e von der Leyen, i deputati hanno esaminato i risultati del vertice UE del 9 febbraio e delineato le loro aspettative per il Consiglio europeo del 23-24 marzo.

Il presidente del Consiglio europeo Charles Michel ha riconosciuto l’urgente necessità dell’Ucraina di maggiori armi e munizioni e ha confermato che i leader dell’UE lavoreranno su una proposta dell’alto rappresentante Borrell per offrire assistenza a Kiev. Ha affermato che l’UE sostiene la formula di pace del presidente Zelenskyy, ma ha ammesso che il Cremlino non ha dato alcuna indicazione di essere interessato a una riduzione dell’escalation.

Il presidente Michel ha citato le numerose misure a breve termine adottate dall’UE per far fronte alle crisi degli ultimi anni, ma ha sottolineato che queste non dovrebbero pregiudicare la strategia economica a lungo termine dell’Unione per una transizione verde e digitale. A suo avviso, l’UE dovrebbe concentrarsi sulla messa a disposizione delle imprese degli investimenti, incoraggiando l’innovazione e sostenendo il commercio equo. Riferendosi ai rapporti con gli attori globali, ha affermato che “non c’è equidistanza tra Stati Uniti e Cina”. Tuttavia, ha insistito, “la Cina è una realtà, un attore chiave” con cui l’UE deve impegnarsi a livello globale.

Sulla politica migratoria, Michel ha chiesto “razionalità”. L’UE dovrebbe “fare di più e meglio” in collaborazione con i paesi terzi per combattere la tratta di esseri umani e dovrebbero esserci canali di migrazione legali e sicuri verso l’Europa, perché “non possiamo lasciare che i criminali decidano chi viene nell’UE”, ha affermato.

La presidente della Commissione Ursula von der Leyen ha riferito del suo incontro con il presidente degli Stati Uniti Joe Biden, affermando che esiste “una sorprendente simmetria tra l’Inflation Reduction Act (IRA) degli Stati Uniti e il Green Deal europeo”, poiché entrambi mirano a combattere il cambiamento climatico e a stimolare gli investimenti e crescita. “Ci stiamo muovendo nella stessa direzione”, ha affermato, aggiungendo che sono state trovate soluzioni per alcune aree di preoccupazione relative all’IRA e sono state avviate discussioni, ad esempio, sulle materie prime e sugli incentivi per l’industria delle tecnologie pulite.

“La corsa per vedere chi sarà dominante nelle tecnologie net-zero è iniziata”, ha affermato la presidente von der Leyen, sottolineando che l’Europa deve coltivare la sua industria. Ha annunciato che giovedì la Commissione presenterà le sue proposte per una legge sull’industria a zero emissioni e una legge sulle materie prime critiche, entrambe cruciali per la competitività e l’indipendenza dell’Europa. La presidente von der Leyen ha inoltre sottolineato la necessità di raggiungere l’obiettivo di spendere il 3% del PIL in ricerca e sviluppo, ridurre la burocrazia e garantire che le leggi dell’UE non sovraccarichino le imprese.

I deputati hanno sottolineato l’urgente necessità per l’UE di migliorare la propria competitività e hanno sollecitato misure per garantire condizioni eque per i produttori dell’UE, alla luce delle attuali misure protezionistiche da parte degli Stati Uniti. Hanno sottolineato la necessità di maggiori investimenti, hanno accolto con favore i passi verso una strategia dell’UE per le materie prime, hanno chiesto maggiore ambizione nella riduzione della burocrazia, hanno chiesto di potenziare i mercati dei capitali europei e un rinnovato vigore nella diplomazia commerciale dell’UE, per raggiungere nuovi accordi di libero scambio con il Stati Uniti e altre democrazie.

Molti relatori si sono concentrati sull’importanza di dare impulso all’innovazione, nel settore della tecnologia pulita e oltre, affinché l’UE diventi un campione di “alto valore” piuttosto che “a basso costo”. Alcuni hanno sottolineato che il Green Deal dell’UE dovrebbe essere anche la strategia per la competitività del blocco, osservando che l’equità sociale e l’equa retribuzione dei lavoratori sono fondamentali per questo.

Alcuni deputati hanno criticato la Commissione per aver ceduto alle pressioni delle grandi compagnie energetiche a scapito dei prezzi al consumo, mentre altri hanno messo in guardia contro lo spostamento della dipendenza energetica dell’UE dalla Russia alla Cina

Infine, i deputati hanno invitato il Consiglio ad affrontare il problema europeo comune della migrazione, garantendo che tutti gli Stati membri prendano la loro giusta quota di migranti e richiedenti asilo e combattendo l’attività illegale alle frontiere dell’UE che porta a tragedie umane.

Puoi guardare il dibattito completo Qui.

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