I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’ONU sottolinea l’impegno a sostenere le comunità colpite dai terremoti tra Siria e Turchia

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UNDP L’amministratore Achim Steiner era tra i funzionari di tutto il sistema delle Nazioni Unite che hanno partecipato a una conferenza internazionale dei donatori per sostenere i due paesi, tenutasi lunedì a Bruxelles.

Le Nazioni Unite sono “impegnate a intensificare e dispiegare le nostre risorse nelle sfere dello sviluppo e umanitarie per sostenere; e consegnare per le comunità in Türkiye e in Siria “, ha affermato.

Esigenze sconcertanti

Il doppio terremoto ha colpito il 6 febbraio, provocando lo sfollamento di circa 3,3 milioni di persone a Türkiye e distruggendo circa 650.000 condomini e case.

Oltre mezzo milione di persone sono ora senzatetto nella vicina Siria, dove i bisogni erano già al livello più alto in 12 anni di guerra, con circa il 70% della popolazione – 15,3 milioni di persone – che necessitava di assistenza umanitaria.

Il signor Steiner ha sottolineato che l’accesso ai servizi di base e ai mezzi di sussistenza è un must per una ripresa più sostenibile per evitare l’approfondimento della vulnerabilità.

Finanziare la risposta

“Ciò significa fornire assistenza di emergenza per consentire alle persone di sopravvivere giorno per giorno, sempre la priorità numero uno”, ha affermato.

“Comporta anche contribuire con i fondi di cui avranno bisogno per iniziare a tornare alla normalità, per ricominciare a lavorare e per ricominciare a ricostruire le comunità che giacciono in rovina intorno a loro”.

Le Nazioni Unite continuano a schierare squadre di emergenza e operazioni di soccorso in entrambi i paesi. Tuttavia, un appello da 1 miliardo di dollari per Türkiye è finanziato per meno del 17%, ha detto, mentre un appello lampo da 398 milioni di dollari per la Siria ha finora ricevuto quasi 290 milioni di dollari.

Leadership e generosità

Steiner ha affermato che le Nazioni Unite contano sulla leadership, la solidarietà e la generosità dei donatori internazionali per contribuire a generare finanziamenti significativi per iniziative di recupero, che includono la rimozione dei detriti, il ripristino dei redditi e dei mezzi di sussistenza e la riabilitazione delle infrastrutture critiche.

“In questo tragico momento per il popolo di Türkiye e della Siria, il vostro sostegno aiuterà ad accendere le candele che illumineranno una via d’uscita da questa oscurità, e queste candele non possono tremolare; devono illuminare la strada verso la ripresa”, ha detto.

Crisi su crisi

Per i siriani, il terremoto è stato “simile all’effetto di COVID 19 infettando un corpo malato indebolito da 12 anni di crisi”, ha detto alla conferenza il coordinatore umanitario delle Nazioni Unite nel paese, El-Mostafa Benlamlih.

Oltre ai 500.000 siriani ora sfollati, altre migliaia hanno perso l’accesso ai servizi di base e ai mezzi di sussistenza, ha riferito. Inoltre, i rifugi, i campi e gli insediamenti informali sono sovraffollati, la violenza e gli abusi sono in aumento e la minaccia del colera è incombente.

“Migliaia di uomini, donne, bambini, orfani e persone vulnerabili hanno bisogno di riparo, cibo, medicine, coperte, servizi igienici, acqua, elettricità, fognature, istruzione, servizi sanitari e protezione”, ha affermato. “Soprattutto, hanno bisogno di dignità, lavoro e opzioni legittime nella vita. Se lasciati senza opzioni, le persone cercheranno alternative altrove.

Benlamlih ha messo in guardia dal “business as usual”, poiché l’assistenza deve far uscire i siriani dalla povertà, ridurre le vulnerabilità e interrompere il ciclo di dipendenza dagli aiuti.

“Milioni di uomini, donne e bambini in Siria hanno bisogno del nostro sostegno”, ha affermato. “Concentriamoci sulle persone, non sulla politica. Abbiamo bisogno del tuo sostegno, abbiamo bisogno di fondi e abbiamo bisogno di accesso.

Notizie ONU / Shirin Yaseen

Bambini del campo di Al-Hamam, che è un centro di accoglienza per gli sfollati che ospita circa 75 famiglie a Jenderes, governatorato di Aleppo

Aggiornamento aiuti

Nel frattempo, le Nazioni Unite hanno riferito che nelle aree controllate dal governo in Siria, i partner umanitari hanno fornito assistenza a 324.000 persone a febbraio e 170.000 persone finora questo mese, principalmente nei governatorati più colpiti di Aleppo, Hama e Lattakia.

Ogni giorno, dal 9 febbraio, una media di 22 camion che trasportavano aiuti forniti da sette agenzie delle Nazioni Unite sono passati da Türkiye alla Siria nord-occidentale, utilizzando i tre valichi di frontiera disponibili.

“I nostri colleghi umanitari avvertono della mancanza di risorse per ricostituire le scorte di emergenza, con il principale piano di risposta umanitaria per la Siria finanziato solo per il 5,7%”, ha affermato il vice portavoce delle Nazioni Unite Farhan Haq, parlando durante il quotidiano briefing con i media presso la sede delle Nazioni Unite a New York .

I partner degli aiuti riferiscono che le loro scorte di risposta alle emergenze sono state esaurite, mettendo a rischio le operazioni a meno che non vengano resi disponibili finanziamenti urgenti, ha affermato.

Ha aggiunto che anche il sistema sanitario siriano, già sopraffatto prima del terremoto, rischia di crollare in alcune aree, privando le persone bisognose di servizi medici salvavita.

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