I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Vincitori nazionali del Premio Europeo Carlo Magno della Gioventù 2023

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I giovani di età compresa tra 16 e 30 anni che lavorano a progetti dell’UE possono candidarsi per il Premio europeo Carlo Magno della gioventù.

Il Parlamento europeo e la Fondazione internazionale del Premio Carlo Magno di Aquisgrana assegnano ogni anno il Premio Carlo Magno per i giovani a progetti di giovani con una forte dimensione europea.

Dal 2008, 5.000 progetti hanno concorso per il premio.

Il premio

I tre progetti vincitori saranno scelti tra 26 progetti nominati dalle giurie nazionali dei paesi dell’UE. Il primo premio è di € 7.500, il secondo premio di € 5.000 e il terzo premio di € 2.500.

I rappresentanti di tutti i 27 progetti vincitori nazionali saranno invitati alla cerimonia di premiazione ad Aquisgrana, in Germania.

Scopri il vincitori nazionali del Premio Carlo Magno della Gioventù 2023.

Le regole

I progetti devono soddisfare i seguenti criteri per essere ammessi:

  • Promuovere europeo e comprensione internazionale
  • Promuovere lo sviluppo di un senso condiviso di identità e integrazione europea
  • Servire da modello per i giovani che vivono in Europa
  • Offri esempi pratici di europei che vivono insieme come un’unica comunità


Leggi di più su Sito web del Premio Carlo Magno della Gioventù

Calendario

  • 2 febbraio 2023: scadenza domande
  • Marzo 2023: selezione dei vincitori nazionali
  • 12 maggio: annuncio dei vincitori europei e cerimonia di premiazione ad Aquisgrana

Premio Carlo Magno giovani 2022

Nel 2022 il primo premio è andato a Orquestra Sem Fronteiras [Orchestra Without Borders] dal Portogallo. L’iniziativa promuove la cooperazione transfrontaliera tra Portogallo e Spagna attraverso la musica di giovani talenti che vivono in entrambi i paesi con l’obiettivo di mitigare le disuguaglianze sociali e culturali.

Leggi di più in il nostro articolo sui vincitori del 2022.

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