I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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NewsAbbracciare la filosofia africana di uMunthu per rafforzare l'educazione contro la corruzione

Abbracciare la filosofia africana di uMunthu per rafforzare l’educazione contro la corruzione

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

Studenti in Malawi durante una delle consultazioni. Foto: UNDP.

Lilongwe, Malawi, 20-24 febbraio 2023 In chichewa, una delle lingue indigene del Malawi, c’è un vecchio detto: “Kali kokha nkanyama; ali awiri ndi anthu”. Tradotto in “Nessun uomo è un’isola”, deriva dalla filosofia indigena africana di uMunthu e riflette l’idea che nessuna singola persona esiste come individuo isolato, ma piuttosto come membro della loro comunità più ampia.

I valori di etica, integrità, altruismo ed empatia che rafforzano uMunthu sono anche quei valori chiave che ispirano e plasmano il lavoro dell’Ufficio delle Nazioni Unite contro la Droga e il Crimine (UNODC) intorno all’istruzione primaria. Attraverso la sua metodologia per costruire una cultura di rifiuto della corruzione tra i giovani di tutto il mondo, l’iniziativa Global Resource for Anti-Corruption Education and Youth Empowerment dell’UNODC, o ADORNARElavora direttamente all’intersezione tra l’Obiettivo di sviluppo sostenibile (SDG) 4 (istruzione di qualità) e l’SDG16 (costruire la pace, la giustizia e istituzioni forti), per promuovere l’Agenda 2030 per lo sviluppo sostenibile.

L’UNODC crede fermamente nel cambiamento progressivo che le filosofie indigene come uMunthu possono apportare se correttamente integrate nei sistemi educativi formali, promuovendo allo stesso tempo il panafricanismo e società libere dalla corruzione.

Per portare avanti questo obiettivo, GRACE, l’Anti-Corruption Bureau of Malawi (ACB), il Malawi Ministry of Education e il Malawi Institute of Education (MIE), in collaborazione con UNDP Malawi, hanno lavorato per sostenere lo sviluppo di materiale educativo primario basato su questa importante filosofia africana.

L’obiettivo è quello di creare un ‘manuale di riferimento’, cioè un manuale programmato con programmi di lezioni e attività su etica, integrità e corruzione che gli insegnanti possano svolgere nella scuola primaria. Incarnando i valori, gli atteggiamenti e i comportamenti di uMunthu, la convinzione è che insieme sia possibile costruire comunità giuste in cui la corruzione sia alla fine respinta.

In vista della messa a punto di questo importante strumento per gli insegnanti e dell’inizio dei corsi di formazione nel Paese, i rappresentanti delle istituzioni partner e delle due entità delle Nazioni Unite hanno tenuto discussioni in tutto il Malawi. Durante i dialoghi, sono state raccolte le prospettive di studenti, insegnanti, genitori, leader tradizionali e religiosi e della società civile sul modo migliore per affrontare questo compito e garantire che il contenuto sia specifico del contesto e appropriato all’età.

“L’esperienza di consultazione è stata così arricchente e ha cambiato l’intera percezione del concetto di fonte”, ha osservato Catherine Nkhoma, Principal Public Education Officer presso l’Anti-Corruption Bureau del Malawi ed ex insegnante lei stessa. “Dopo le consultazioni, ci siamo resi conto che il materiale che sviluppiamo deve parlare ai bambini!”

Per un periodo di dieci giorni, sono stati consultati oltre 180 membri della comunità, insegnanti di scuola elementare e alunni di Blantyre, Lilongwe, Machinga e Rumphi.

“Cambieremo il Malawi. Con questo, abbiamo un obiettivo da raggiungere!” ha detto un insegnante entusiasta che è stato consultato alla Henry Henderson Primary School di Blantyre dopo aver letto la prima unità del manuale.

Attualmente, tutto il feedback raccolto è in fase di aggregazione e sarà incluso nel sourcebook finale, che sarà utilizzato come base per sviluppare una metodologia didattica e avviare la formazione degli insegnanti in tutto il paese.

Il cambiamento comportamentale è un processo a lungo termine, ma i giovani meritano un’opportunità per progettare un futuro migliore. Come ha commentato la signora Nkhoma, “Anche se sappiamo che la corruzione è un problema difficile e trasversale, dobbiamo iniziare da qualche parte”.

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