I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gaza: l’assalto da terra di Rafah aumenterebbe il rischio di atrocità

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Lo ha detto ai giornalisti il ​​portavoce di Volker Türk a Ginevra, Jeremy Laurence una situazione già catastrofica potrebbe “scivolare sempre più nell’abisso” nei prossimi giorni se le forze israeliane si muoveranno nella città al confine meridionale, portando avanti la minaccia di invasione, a meno che i militanti di Hamas non consegnino gli ostaggi rimanenti entro l’inizio del Ramadan.

Il mese sacro per i musulmani di tutto il mondo inizia questo fine settimana, un “periodo destinato a onorare la pace e la tolleranza”, ha affermato Laurence.

Gli abitanti di Gaza, che non hanno nessun altro posto dove rifugiarsi, vivono in “condizioni subumane deplorevoli” a Rafah, ha aggiunto: “Qualsiasi attacco di terra a Rafah comporterebbe una massiccia perdita di vite umane e aumenterebbe il rischio di ulteriori atrocità.

“Non deve essere permesso che ciò accada. Temiamo anche che ulteriori restrizioni israeliane all’accesso dei palestinesi a Gerusalemme Est e alla Moschea di Al Aqsa durante il Ramadan potrebbero infiammare ulteriormente le tensioni”.

Il responsabile dei diritti umani delle Nazioni Unite ha ripetuto che “ci deve essere una fine immediata a questo conflitto e che le uccisioni e le distruzioni devono finire”.

Liberare gli ostaggi senza condizioni

Gli ostaggi sequestrati da Hamas e da altri militanti durante gli attacchi terroristici del 7 ottobre hanno sopportato 150 giorni di sofferenze e tormenti, ha aggiunto Türk, chiedendo il loro rilascio e il loro ritorno incondizionati.

Nel continuare la sua offensiva, Israele, in quanto potenza occupante, “deve – lo ripetiamo – rispettare pienamente i suoi obblighi ai sensi del diritto internazionale umanitario di fornire alla popolazione civile di Gaza, sempre più disperata, il necessario cibo e forniture mediche, o, se non è in grado di per fare ciò, garantire che la popolazione abbia accesso ad un’assistenza umanitaria salvavita commisurata ai suoi bisogni”, ha sottolineato Laurence.

Inoltre, i valichi di frontiera e i corridoi devono essere completamente aperti e devono essere adottate misure per garantire la circolazione libera e sicura dei convogli di aiuti destinati ai civili, ovunque si trovino.

L’espansione degli insediamenti viola il diritto internazionale

Anche il signor Türk venerdì deplorato L’ultima decisione di Israele di dare il via libera alla costruzione di altre 3.476 case nella Cisgiordania occupata, affermando che “la drastica accelerazione nella costruzione degli insediamenti è esacerbando modelli di oppressione di lunga dataviolenza e discriminazione contro i palestinesi”

“I rapporti di questa settimana secondo cui Israele intende costruire altre 3.476 case di coloni a Maale Adumim, Efrat e Kedar vanno contro il diritto internazionale”, ha aggiunto.

In una relazione al Consiglio per i diritti umaniTürk ha affermato che la creazione e la continua espansione degli insediamenti equivale al trasferimento da parte di Israele della propria popolazione civile nei territori che occupa: un crimine di guerra secondo il diritto internazionale.

Il rapporto, che copre il periodo dal 1° novembre 2022 al 31 ottobre dello scorso anno, specifica che sono state avanzate circa 24.300 unità abitative all’interno degli insediamenti israeliani esistenti in Cisgiordania, il numero più alto mai registrato dall’inizio del monitoraggio nel 2017. Ciò includeva circa 9.670 unità a Gerusalemme est.

Il rapporto rileva che le politiche del governo di Benjamin Netanyahu appaiono allineati, ad un livello senza precedenti, con gli obiettivi del movimento dei coloni israeliani espandere il controllo a lungo termine sulla Cisgiordania, compresa Gerusalemme Est, e integrare costantemente questo territorio occupato nello Stato di Israele.

“Essi sono inoltre contrari alle opinioni espresse da un’ampia gamma di Stati durante le udienze di appena due settimane fa presso la Corte internazionale di giustizia (ICJ)”, ha affermato l’Alto Commissario, riferendosi alle udienze organizzate dal Sud Africa per esaminare le conseguenze legali delle politiche e delle pratiche israeliane nei territori palestinesi occupati.

Oltre 600 attacchi di coloni

La Cisgiordania è già in crisi“, ha detto il signor Türk. Tuttavia, la violenza dei coloni e le violazioni legate agli insediamenti hanno raggiunto nuovi livelli scioccanti e rischiano di eliminare ogni possibilità pratica di creare uno Stato palestinese vitale”.

Gli ultimi dati delle Nazioni Unite mostrano che, dal 7 ottobre, ce ne sono stati 603 attacchi di coloni contro i palestinesi. Un totale di 1.222 palestinesi provenienti da 19 comunità di pastori sono stati sfollati come diretta conseguenza della violenza dei coloni.

Dal 7 ottobre, ufficio per i diritti delle Nazioni Unite OHCHR ha documentato nove palestinesi uccisi dai coloni che usavano armi da fuoco. Altri 396 sono stati uccisi dalle forze di sicurezza israeliane e due uccisi dalle forze di sicurezza israeliane o dai coloni.

Dal 7 ottobre, 592 persone, tra cui 282 bambini, sono state sfollate in Cisgiordaniacompresa Gerusalemme Est, dopo che le loro case sono state demolite a causa della mancanza di permessi di costruzione rilasciati da Israele, che sono quasi impossibili da ottenere, ha affermato l’OHCHR.

Aumentano le vittime di Gaza

Secondo l’ultimo aggiornamento della situazione dell’ufficio affari umanitari delle Nazioni Unite (OCHA) tra giovedì pomeriggio e venerdì mattina, 78 palestinesi furono uccisi, e 104 palestinesi sono rimasti feriti – secondo i dati del Ministero della Sanità di Gaza. Ciò porta il numero totale delle vittime a Gaza a almeno 30.878, con 72.402 palestinesi feriti.

L’Organizzazione Mondiale della Sanità (CHI) ha affermato che circa 8.000 pazienti necessitano di essere evacuati da Gaza per motivi sanitari, compresi circa 6.000 casi legati a traumi.

Altro in arrivo su questa storia in via di sviluppo…



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