I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Notizie dal mondo in breve: violazioni dei diritti in Iran, cresce il caos ad Haiti, riforma carceraria di fronte alla minaccia pandemica

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La relazione al Consiglio per i diritti umani dette violazioni e crimini di diritto internazionale commessi nel corso delle proteste scatenate dal morte di Jina Mahsa Amini nel settembre 2022 includono uccisioni e omicidi extragiudiziali e illegali, uso non necessario e sproporzionato della forza, privazione arbitraria della libertà, tortura, stupro, sparizioni forzate e persecuzione di genere.

“Questi atti fanno parte di un attacco diffuso e sistematico diretto contro la popolazione civile iraniana, in particolare contro donne, ragazze, ragazzi e uomini, che hanno chiesto libertà, uguaglianza, dignità e responsabilità”, ha affermato Sara Hossain, presidente del Fact- Trovare la missione.

“Chiediamo al governo di fermare immediatamente la repressione di coloro che hanno preso parte a proteste pacifiche, in particolare donne e ragazze”.

Morte illegale

Le proteste in Iran sono state innescate dalla morte della signora Amini per mano della cosiddetta polizia morale. È stata arrestata per presunta inosservanza delle leggi iraniane sull’hijab obbligatorio.

La missione ha scoperto che la violenza fisica durante la custodia ha portato alla sua morte illegale e che il governo ha attivamente offuscato la verità e ha negato la giustizia.

Cifre credibili lo suggeriscono ben 551 manifestanti sono stati uccisi dalle forze di sicurezza, tra cui almeno 49 donne e 68 bambini. La maggior parte dei decessi è stata causata dalle armi da fuoco, compresi i fucili d’assalto.

La missione ha riscontrato che le forze di sicurezza hanno utilizzato la forza in modo non necessario e sproporzionato, provocando l’uccisione illegale e il ferimento dei manifestanti. Hanno confermato che una serie di lesioni estese agli occhi dei manifestanti aveva causato l’accecamento di decine di donne, uomini e bambini, marchiandoli a vita.

Gli esperti nominati dal Consiglio per i diritti umani delle Nazioni Unite hanno anche trovato prove di esecuzioni extragiudiziali.

La preoccupazione cresce mentre il caos continua ad Haiti

Le Nazioni Unite rimangono profondamente preoccupate per il rapido deterioramento della situazione della sicurezza a causa della continua violenza delle bande e degli scontri con la polizia in alcune parti della capitale Port-au-Prince, ha detto venerdì il portavoce delle Nazioni Unite.

Stéphane Dujarric ha affermato che la polizia nazionale haitiana è stata in grado di respingere attacchi coordinati di bande contro infrastrutture chiave, compreso l’aeroporto nazionale.

“Siamo tuttavia molto preoccupati per le notizie di bande che hanno fatto breccia e saccheggiato il porto di Port-au-Prince”, dove le operazioni sono ferme da giorni.

Il capo delle Nazioni Unite António Guterres ha ribadito il suo appello al governo e a tutte le parti interessate nazionali affinché concordino misure immediate per far avanzare il processo politico che porterà alle elezioni.

Forza internazionale

Ha inoltre ribadito la necessità di un’azione internazionale urgente, compreso un sostegno finanziario immediato per la missione Multinational Security Support (MSS), che è disperatamente necessaria per affrontare l’insicurezza ad Haiti.

Dujarric ha affermato che il capo di gabinetto delle Nazioni Unite è stato invitato a partecipare a un incontro organizzato dall’organismo regionale CARICOM lunedì a Kingston, in Giamaica, con l’obiettivo di rafforzare il sostegno “per il ripristino delle istituzioni democratiche ad Haiti nel più breve tempo possibile”.

In una dichiarazione rilasciata venerdì, il Country Team delle Nazioni Unite ha affermato che la protezione e i servizi contro la violenza di genere sono stati ridotti o sospesi per motivi di sicurezza e di accesso. Hanno riferito che se la violenza continuasse nell’area della capitale a 3.000 donne incinte potrebbe essere negato l’accesso all’assistenza sanitaria essenziale.

Giovedì il Programma alimentare mondiale (PAM) e i suoi partner sono riusciti a consegnare cibo a oltre 7.000 persone.

Esperti di tortura delle Nazioni Unite lanciano appelli affinché le carceri siano a prova di pandemia

Venerdì un esperto indipendente delle Nazioni Unite invitato gli Stati rivedere le pratiche e le politiche di gestione delle carceri per garantire il rispetto degli standard sui diritti umani, mentre i paesi sono alle prese con la necessità di adattarsi alle sfide ambientali e alla minaccia incombente di future pandemie.

Troppe persone sono imprigionate, per troppo tempo, in strutture gravemente sovraffollate. Il legame tra povertà e incarcerazione è chiaro: le persone provenienti da comunità svantaggiate o emarginate hanno molte più probabilità di essere incarcerate rispetto ad altri gruppi socioeconomici”, ha affermato Alice Jill Edwards, relatrice speciale delle Nazioni Unite sulla tortura.

In un’ampia portata rapporto al Consiglio per i diritti umani, la signora Edwards ha esaminato le sfide persistenti nella gestione delle carceri, nonché le questioni emergenti che richiedono una pianificazione strategica come il cambiamento climatico e le future pandemie sanitarie.

Sotto pressione

“Le sfide significative che le carceri devono affrontare si riscontrano in qualche forma in quasi tutti i paesi”, ha affermato l’esperto. “Le carceri sono sotto la pressione di troppe richieste, risorse insufficienti e personale inadeguato, e di conseguenza le condizioni sono spesso pericolose e disumane”.

L’esperto nominato dal Consiglio per i diritti umani delle Nazioni Unite ha scoperto che molti prigionieri scontano lunghe condanne in condizioni deplorevoli, con accesso limitato all’istruzione o alle competenze professionali.

“Il diffuso abbandono delle carceri e dei detenuti nei paesi di tutto il mondo ha un impatto sociale significativo, esacerbando la povertà e la probabilità di recidività e, in ultima analisi, non riuscendo a mantenere la sicurezza pubblica”, ha affermato.

I relatori speciali e altri esperti indipendenti in materia di diritti non fanno parte del personale delle Nazioni Unite, non ricevono uno stipendio per il loro lavoro e sono indipendenti da qualsiasi governo o organizzazione.



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