I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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CultureIl Papa rende omaggio alle donne nella Giornata internazionale della donna

Il Papa rende omaggio alle donne nella Giornata internazionale della donna

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In una toccante dichiarazione, avvenuta in occasione della celebrazione della Giornata internazionale della donna questo venerdì 8 marzo, il Papa ha elogiato il ruolo fondamentale svolto dalle donne nel mondo, sottolineando la loro capacità di “rendere il mondo più bello” attraverso la loro protezione e vitalità.

Nel corso del suo messaggio, il leader della Chiesa cattolica ha sottolineato l’importanza del contributo femminile non solo nell’ambito familiare e lavorativo, ma anche nel loro ruolo essenziale nella sostenibilità e nella cura del pianeta. “Le donne rendono il mondo più bello, lo proteggono e lo mantengono in vita”, ha detto. Queste parole risuonano come un riconoscimento della forza, della tenerezza e della saggezza che caratterizzano le donne e di come queste qualità contribuiscano in modo significativo al miglioramento del nostro ambiente.

Questo tributo arriva in un momento cruciale, in cui la lotta per l’uguaglianza di genere e il riconoscimento dei diritti delle donne continua ad essere in cima all’agenda globale. Nel sottolineare la bellezza che le donne portano al mondo, il Papa richiama implicitamente anche la necessità di proteggere e valorizzare il loro contributo a tutti gli aspetti della società.

La dichiarazione del Papa non solo celebra le qualità uniche che le donne apportano all’umanità, ma serve anche a ricordare le sfide che le donne ancora devono affrontare in molte parti del mondo. L’uguaglianza di genere, l’accesso all’istruzione, la protezione dalla violenza e dalla discriminazione e la pari partecipazione al processo decisionale sono ambiti in cui sono ancora necessari progressi significativi.

Nel celebrare la Giornata internazionale della donna, il messaggio di Papa Francesco evidenzia il contributo indispensabile delle donne alla creazione di un mondo più giusto, equo e sostenibile. Il suo appello a riconoscere e celebrare la bellezza e la vitalità che le donne portano nel mondo è un passo positivo verso la promozione di una società che valorizzi l’uguaglianza e il rispetto per tutti i suoi membri.

Questo riconoscimento delle donne da parte del Papa rafforza l’importanza di continuare a lavorare per un mondo in cui il contributo di tutti sia valutato allo stesso modo e in cui le donne possano vivere libere dalla discriminazione e dalla violenza. La celebrazione della Giornata internazionale della donna funge da promemoria annuale dei risultati ottenuti e delle sfide rimanenti nella lotta per l’uguaglianza di genere, riecheggiando le parole del Papa nella ricerca di un mondo che riconosca e celebri la bellezza e la vitalità che le donne apportano alla nostra esistenza collettiva .

Originalmente pubblicato su The European Times.

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