I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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EuropePetteri Orpo: “Serve un’Europa resiliente, competitiva e sicura”

Petteri Orpo: “Serve un’Europa resiliente, competitiva e sicura”

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Rivolgendosi agli eurodeputati, il primo ministro finlandese ha sottolineato che l’economia forte, la sicurezza, la transizione pulita e il sostegno continuo all’Ucraina sono le priorità chiave dell’UE.

Nel suo discorso “Questa è l’Europa” al Parlamento europeo, il Primo Ministro finlandese Petteri Orpo si è concentrato su tre fattori chiave per i prossimi anni. In primo luogo, la competitività strategica, che è importante poiché la produttività dell’Europa è in ritardo rispetto a quella dei principali concorrenti. Per prosperare in un panorama globale, l’Europa ha bisogno di un mercato interno pienamente funzionante, di investimenti nell’innovazione e nelle competenze e di un utilizzo più efficace del proprio bilancio, ha affermato Orpo. L’UE deve anche concludere nuovi accordi commerciali, ha affermato.

In secondo luogo, il sig. Orpo ha sottolineato l’importanza della sicurezza. Ciò include il potenziamento dell’industria della difesa in modo che l’UE e la NATO possano completarsi a vicenda, nonché la difesa dei confini esterni dell’UE dagli attacchi ibridi russi. La vitalità economica delle regioni frontaliere è cruciale anche dal punto di vista della sicurezza, ha affermato Orpo.

In terzo luogo, il Primo Ministro ha indicato la transizione pulita come un’altra priorità fondamentale. Per affrontare il cambiamento climatico ed eliminare gradualmente i combustibili fossili creando al contempo posti di lavoro, la transizione deve sfruttare la bioeconomia e l’economia circolare. Orpo ha sostenuto che gli obiettivi climatici dovrebbero essere raggiunti con più innovazione, non solo con più regolamentazione.

Infine, Orpo ha sottolineato che sostenere l’Ucraina è una necessità strategica per l’Europa. Sebbene la Russia sia passata ad un’economia di guerra, non è invincibile e le sue capacità militari sono limitate. Orpo ha incoraggiato gli europei a unire le proprie risorse per sostenere l’Ucraina accelerando immediatamente la produzione di munizioni, stanziando finanziamenti aggiuntivi al Fondo europeo per la pace ed estendendo le capacità della Banca europea per gli investimenti (BEI) oltre i progetti a duplice uso.

Le reazioni degli eurodeputati

Nei loro interventi dopo il discorso del primo ministro Orpo, diversi eurodeputati hanno elogiato la leadership della Finlandia nella politica climatica e digitale, nonché in materia di uguaglianza di genere. Hanno inoltre accolto con favore l’adesione del paese alla NATO e hanno invitato l’UE ad affrontare le sfide legate alla diplomazia esterna e alla difesa.

Altri hanno criticato la scelta del governo finlandese di centrodestra di formare una coalizione con l’estrema destra interna, sottolineando i pericoli che ciò potrebbe comportare per l’Europa. Alcuni deputati hanno anche criticato il primo ministro finlandese per le politiche che, secondo loro, minano il mercato del lavoro finlandese e la protezione sociale e dei lavoratori.

Puoi guarda il dibattito qui.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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