I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le orche morse da squali nel Pacifico nordorientale potrebbero costituire una nuova popolazione di orche assassine

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I ricercatori dell’UBC ritengono che un gruppo di orche assassine osservato mentre cacciavano mammiferi marini tra cui capodogli e tartarughe marine, nell’oceano aperto al largo della California e dell’Oregon, potrebbe costituire una nuova popolazione.

Sulla base delle prove disponibili, i ricercatori ipotizzano in un nuovo studio pubblicato nel Mammiferi acquatici che le 49 orche potrebbero appartenere a una sottopopolazione di orche transitorie o a una popolazione oceanica unica trovata nelle acque al largo della costa della California e dell’Oregon.

“L’oceano aperto è l’habitat più grande del nostro pianeta e le osservazioni delle orche in alto mare sono rare”, ha affermato il primo autore Josh McInnes, uno studente di master presso l’UBC Institute for the Oceans and Fisheries (IOF). , stiamo iniziando ad avere un’idea dei movimenti delle orche assassine nell’oceano aperto e di come la loro ecologia e comportamento differiscono dalle popolazioni che abitano le aree costiere.”

Tre ecotipi di orca vivono lungo le coste della California e dell’Oregon: “residenti”, “transitori” e “offshore”.

Le orche sconosciute sono state avvistate in precedenza, ma il nuovo studio contiene una serie di prove raccolte da nove incontri con 49 animali dal 1997 al 2021, sufficienti per formare un’ipotesi solida, hanno detto i ricercatori.

“È piuttosto unico trovare una nuova popolazione. Ci vuole molto tempo per raccogliere foto e osservazioni per riconoscere che c’è qualcosa di diverso in queste orche assassine”, ha detto il coautore Dr. Andrew Trites, professore IOF.

Non è stato possibile abbinare le 49 orche assassine ad alcun animale conosciuto attraverso foto o descrizioni. “In uno dei primi incontri che i ricercatori hanno avuto con un branco di queste orche oceaniche, sono stati osservati mentre affrontavano un branco di nove capodogli femmine adulte, per poi scappare con uno. È la prima volta che è stato segnalato che le orche assassine attaccano capodogli sulla costa occidentale”, ha detto McInnes. “Altri incontri includono un attacco a un capodoglio pigmeo, la predazione di un elefante marino settentrionale e del delfino di Risso, e quella che sembrava essere una pausa post-pasto dopo aver mangiato una tartaruga liuto.”

Le cicatrici degli squali forniscono un indizio vitale

Un indizio chiave sul presunto habitat della nuova popolazione risiede nelle cicatrici dei morsi di squalo tagliatore osservate su quasi tutte le orche. Questo squalo parassita vive in oceano aperto, il che significa che la nuova popolazione abita principalmente acque profonde, lontane dalla terraferma.

Le orche presentano anche differenze fisiche rispetto ai tre principali ecotipi, comprese le pinne dorsali e le toppe sulla sella: le macchie grigie o bianche vicino alla pinna. “Mentre le dimensioni e la forma delle pinne dorsali e delle toppe della sella sono simili agli ecotipi transitori e offshore, la forma delle loro pinne variava, da appuntite come quelle transitorie a arrotondate come le orche offshore”, ha detto McInnes. “Anche i modelli delle toppe della loro sella differivano, con alcuni che avevano toppe della sella grandi e uniformemente grigie e altri che avevano toppe della sella strette e lisce simili a quelle viste nelle orche nelle regioni tropicali.”

Oltre alle indagini di valutazione degli stock di mammiferi marini, pescatori e passeggeri di una spedizione di birdwatching in mare aperto e di un tour di osservazione delle balene hanno anche fornito osservazioni di orche assassine non identificate, ha affermato il dottor Trites. Individuare la nuova popolazione è diventato una sorta di hobby tra i pescatori, alcuni dei quali hanno acquistato macchine fotografiche per i loro viaggi appositamente per immortalare un incontro, hanno detto i ricercatori.

I ricercatori sperano di documentare più avvistamenti e raccogliere più informazioni, compresi dati acustici sui richiami delle orche e informazioni genetiche da campioni di DNA per indagare ulteriormente su come queste orche possano differire, o meno, dalle popolazioni già documentate.



Da un’altra testata giornalistica. news de www.sciencedaily.com

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