I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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“Attualmente non è sicuro tornare” in Bielorussia, sente il Consiglio per i diritti umani

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Concentrandosi sugli sviluppi nel 2023, il rapporto si basa su risultati precedenti all’indomani delle grandi proteste pubbliche scoppiate nel 2020 a seguito di un contestato voto presidenziale.

Nonostante la mancanza di cooperazione da parte delle autorità bielorusse, l’ufficio delle Nazioni Unite per i diritti umani (OHCHR), le prove raccolte dimostrano che la portata e la tipologia delle violazioni sono continuate.

“L’Ufficio ha riscontrato che l’effetto cumulativo delle violazioni della libertà di espressione, associazione e riunione dal 1° maggio 2020 ha chiuso lo spazio civico indipendente e hanno di fatto privato le persone in Bielorussia della capacità di esercitare tali diritti“, ha affermato Christian Salazar Volkmann, direttore delle operazioni sul campo e della cooperazione tecnica presso l’OHCHR, informando il gruppo Consiglio per i diritti umani.

Bloccata l’opposizione

Lo ha notato nessun partito di opposizione potrebbe nemmeno registrarsi per le elezioni parlamentari tenutesi il mese scorso, sollevando preoccupazioni mentre la Bielorussia si avvicina alle nuove elezioni presidenziali del prossimo anno.

Le leggi adottate o modificate dal 2021 hanno portato all’oppressione e alla punizione delle voci dell’opposizione, mentre diversi eminenti difensori dei diritti umani, giornalisti e sindacalisti hanno ricevuto lunghe pene detentive.

Migliaia sono stati arrestati arbitrariamente e detenuti per aver esercitato la libertà di espressione e di riunione, alcuni per azioni risalenti al 2020. Gli arresti sono continuati nel 2024.

Trattamento degradante in detenzione

Dal 2020, migliaia di bielorussi hanno subito trattamenti o punizioni crudeli, inumani o degradanti nelle strutture di detenzione di tutto il Paese, afferma il rapporto.

Si sono verificati alcuni casi di tortura lesioni gravi e violenza sessuale e di genere. L’ufficio per i diritti delle Nazioni Unite ha inoltre riscontrato violazioni del diritto alla vita dovute a negligenza medica e due decessi registrati in custodia nel 2024.

Esprimendo allarme per possibili sparizioni forzate di noti membri dell’opposizione che stavano affrontando accuse motivate politicamente, i funzionari delle Nazioni Unite hanno esortato le autorità a fornire informazioni sulla loro sorte e dove si trovano.

Bambini arrestati

Con molti giovani alla guida delle proteste del 2020, l’OHCHR ha riscontrato in seguito diffusi arresti arbitrari di bambini, con oltre 50 processi penali a sfondo politico contro minori di 18 anni privi delle tutele garantite dal diritto internazionale.

Le autorità hanno utilizzato il pretesto della procedura per “situazioni socialmente pericolose”. allontanare i figli dai genitorilasciandone alcuni senza cure o in custodia di parenti o amici.

Non è sicuro tornare

Da maggio 2020, fino a 300.000 bielorussi sono stati costretti ad andarsenestima il rapporto, con il governo che limita i diritti delle persone in esilio, impedendo tra l’altro il rilascio di passaporti all’estero e una politica di arresto dei rimpatriati.

“Secondo quanto riferito, almeno 207 persone sono state arrestate nel 2023 al loro ritorno in Bielorussia e gli arresti sono continuati nel 2024. Attualmente non è sicuro per coloro che sono in esilio tornare in Bielorussia”, ha affermato Volkmann, invitando gli Stati membri a facilitare la protezione internazionale dei rifugiati per coloro che sono in esilio.

Il rapporto dice che ci sono fondati motivi per ritenere che “potrebbe essere stato commesso il crimine contro l’umanità della persecuzione”.”.

L’OHCHR esorta la Bielorussia a rilasciare tutte le persone detenute arbitrariamente e a porre fine alle continue violazioni dei diritti, invitando al contempo gli Stati membri a fare tutto il possibile per riportare la Bielorussia al rispetto del diritto internazionale.



Da un’altra testata giornalistica. news de news.un.org

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