I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Una sinfonia di speranza: il “Concerto per la pace” di Omar Harfouch risuona a Béziers

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In una serata che trascende la semplice performance musicale, Omar Harfouch è salito sul palco del Teatro Comunale di Béziers il 6 marzo, presentando la sua composizione originale, “Concerto per la Pace”. L’evento, che ha attirato un vasto pubblico, non è stato solo un concerto ma un profondo messaggio di unità, speranza e armonia trasmesso attraverso il linguaggio universale della musica.

Omar Harfouch, una figura poliedrica nota per il suo senso degli affari e gli sforzi umanitari, si è anche costruito una reputazione come pianista e compositore di talento. La sua ultima opera, “Concerto for Peace”, è una testimonianza della sua fede nel potere della musica di promuovere la pace e di effettuare il cambiamento. Nato a Tripoli, in Libano, i primi anni di vita di Harfouch furono segnati dalla guerra civile, rendendo il pianoforte non solo uno strumento ma un amico per tutta la vita e un faro di speranza.

Il concerto, tenutosi nell’elaborato teatro all’italiana di Béziers, è stato il primo nel suo genere. Inizialmente composto per pianoforte e violino, il pezzo è stato ampliato per includere l’intera orchestra dell’Orchestra Sinfonica di Béziers Méditerranée per questa esecuzione. Sotto la direzione del direttore Mathieu Bonnin, l’orchestra, insieme a Harfouch al pianoforte e Anne Gravoin, una violinista pluripremiata, hanno dato vita al “Concerto per la pace” in un modo maestoso e profondamente commovente.

L’amico d’infanzia di Harfouch, Houtaf Khoury, si è occupato dell’orchestrazione, aggiungendo strati di profondità con violoncelli, contrabbassi e arpa, tra gli altri. Questo sforzo di collaborazione ha dato come risultato una performance ricca di trama quanto lo era nel suo messaggio di pace e amore.

Il pubblico, seduto su morbide sedie di velluto rosso, è stato portato in un viaggio etereo. La precisione della composizione musicale, unita alla sincera esecuzione, hanno reso la serata una festa sia uditiva che emotiva. Il programma comprendeva anche il Concerto per violino in mi minore di Mendelssohn, un caposaldo del repertorio romantico tedesco, che metteva in mostra il talento virtuosistico del solista Michaël Seigle.

Il “Concerto per la pace” di Harfouch è un audace promemoria del potere di trasformazione della musica. In un mondo spesso diviso, il suo lavoro rappresenta un faro di speranza, sostenendo l’amore, la tolleranza e il rispetto per le differenze. Il successo del concerto a Béziers è una testimonianza della visione, del talento e della fede incrollabile di Harfouch nella musica come forza del bene.

Mentre le note del concerto risuonavano tra le mura del Teatro Comunale di Béziers, facevano eco anche al messaggio di Harfouch ben oltre, ispirando tutti i presenti a credere nella possibilità di un mondo unito dalla pace. Il viaggio di Harfouch dalle strade devastate dalla guerra di Tripoli al palco di Béziers è una potente narrazione di resilienza, creatività e del potere duraturo della musica di guarire e unire.

Il “Concerto per la Pace” è più di un semplice brano musicale; è un invito all’azione, un promemoria del fatto che ognuno di noi ha il potere di fare la differenza nel mondo. Attraverso la sua musica, Omar Harfouch ci sfida ad ascoltare, riflettere e, soprattutto, ad agire al servizio della pace. In uno spettacolo che sarà ricordato negli anni a venire, Harfouch e l’Orchestra Sinfonica di Béziers Méditerranée hanno davvero toccato una corda a favore della pace, che risuona con la speranza di un domani migliore.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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