I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Autogoverno locale: la Francia deve perseguire il decentramento e chiarire la divisione dei poteri, afferma il Congresso

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Il Consiglio d’Europa Congresso dei poteri locali e regionali ha invitato Francia perseguire il decentramento, chiarire la divisione dei poteri tra lo Stato e le autorità subnazionali e fornire una migliore protezione ai sindaci.

Adottando la sua raccomandazione basata su a rapporto di Bryony Rudkin (Regno Unito, L, SOC/G/PD) e Matija Kovac (Serbia, R, PPE/CCE), dopo le loro visite nel 2023 per monitorare l’attuazione del la Carta europea delle autonomie localiil Congresso ha accolto con favore le riforme di decentramento previste dalla Francia, la clausola generale di competenza dei comuni, la ratifica da parte della Francia del Protocollo aggiuntivo della Carta sul diritto di partecipazione agli affari di un ente locale, la concessione dello statuto speciale a Parigi nel 2019 e le frequenti riferimenti alla Carta nei procedimenti giudiziari relativi alla governance locale o regionale.

Il rapporto sottolinea alcuni punti che meritano particolare attenzione, in particolare il decentramento incompleto menzionato nella relazione pubblica annuale 2023 della Corte dei conti; distribuzione poco chiara dei poteri; un’eccessiva regolamentazione dei poteri delegati agli enti locali e una graduale riduzione della tassazione locale che porta a un’eccessiva centralizzazione dei finanziamenti degli enti locali.

Le autorità locali non dispongono di finanziamenti proporzionali da parte del governo centrale, sono sempre più dipendenti dai sussidi e dai finanziamenti contrattuali e i meccanismi di consultazione sono utilizzati principalmente come canali per informare le autorità locali e regionali sulle iniziative, i piani e i regolamenti del governo centrale, afferma il rapporto. Ha inoltre espresso preoccupazione per le crescenti minacce e attacchi contro sindaci e rappresentanti eletti a livello locale da parte della società in generale, spesso attraverso i social network, che mettono a repentaglio la governance locale democratica. Le autorità nazionali dovevano rafforzare la tutela giuridica dei sindaci ed estendere i termini di prescrizione in materia penale.

Il Congresso ha chiesto che le riforme di decentramento recentemente annunciate siano portate avanti e che la divisione del potere sia chiarita, evitando un’eccessiva regolamentazione. L’autonomia fiscale dovrebbe essere rafforzata e i costi legati all’esercizio dei poteri delegati dovrebbero essere periodicamente rivisti per garantire che siano finanziati in modo proporzionale. Ha inoltre sottolineato l’importanza di ridurre la dipendenza degli enti locali dai finanziamenti contrattuali e dai trasferimenti centrali, attuando al contempo veri e propri meccanismi di consultazione.

Al dibattito è seguito uno scambio di opinioni con Dominique Faure, ministro francese incaricato degli enti locali e degli affari rurali, che ha poi partecipato ad una tavola rotonda in occasione del 30° anniversario del Congresso.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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