I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Una migliore esperienza di realtà virtuale

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Uno scienziato informatico dell’Università del Texas ad Arlington spera di comprendere la qualità delle esperienze degli utenti realtà virtuale (VR) utilizzando l’intelligenza artificiale (AI) per quantificare le reazioni fisiologiche ai video immersivi.

Ming Li, professoressa associata di informatica e ingegneria, ha ottenuto una sovvenzione di 600.000 dollari dalla National Science Foundation per la sua ricerca. Yingying Zhu, assistente professore del dipartimento, è il co-investigatore principale. Anche Wei Li della Georgia State University (GSU) sta lavorando con Li e riceverà 250.000 dollari dalla sovvenzione per studiare come proteggere la privacy dei dati degli utenti senza compromettere l’accuratezza della quantificazione.

Li e il suo team sperano di creare un nuovo sistema per valutare la qualità dell’esperienza degli utenti quando interagiscono con video immersivi VR a 360 gradi. Il team utilizzerà rilevatori dello sguardo, sensori e fotocamere interne su dispositivi VR per acquisire dati comportamentali e fisiologici e creare un modello per valutare il coinvolgimento degli utenti con il contenuto che stanno visualizzando.

Ad esempio, secondo gli studi preliminari di Li, gli utenti più coinvolti in una scena VR tendono a guardare in una direzione o a concentrarsi su un oggetto. Vengono misurati anche la velocità con cui sbattono le palpebre, la dimensione della pupilla, la velocità con cui muovono la testa e le espressioni facciali. Il team prenderà il sensore, elaborerà i dati e costruirà un modello di intelligenza artificiale che fornirà un’analisi quantitativa dell’esperienza, che potrebbe essere fornita in tempo reale a fornitori di servizi come Meta e YouTube.

“Queste informazioni potrebbero consentire ai fornitori di servizi video di migliorare l’esperienza dell’utente finale perché saranno in grado di interagire meglio con i propri utenti e di rendere meglio i loro video”, ha affermato Li. “Se siamo in grado di valutare la qualità dell’esperienza in tempo reale, i fornitori possono regolare la quantità di risorse di rete assegnate a un particolare utente e migliorare la qualità in base alle esigenze di un singolo utente. Non è possibile nel quadro attuale, ma speriamo che questo possa essere un primo passo verso questo tipo di interazione con l’utente”.

Il gruppo GSU determinerà come mantenere sicuri i dati condivisi senza sacrificare l’accuratezza della modellazione.

Li ha affermato che il suo lavoro fa parte di una “visione più ampia” che potrebbe avere un impatto sui giochi online, sulle videoconferenze e su altri servizi di rete.

“Le classiche tecniche di rete sono progettate senza pensare alla prospettiva o al contributo dell’utente finale, ma cosa accadrebbe se fosse possibile una rete centrata sull’utente?” chiese Li. “Con questo tipo di misurazione, possiamo fornire ai fornitori di contenuti informazioni dettagliate sulle esperienze degli utenti in tempo reale. Possono adattare di conseguenza le loro strategie di fornitura dei servizi e l’utente giocherà un ruolo maggiore nelle decisioni future”.

Fonte: Università del Texas ad Arlington



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