I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniNicaragua: allarmante erosione della libertà e dell’autonomia accademica

Nicaragua: allarmante erosione della libertà e dell’autonomia accademica

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Nell’a nuovo rapporto rilasciato venerdì, il gruppo di esperti di tre persone – nominati dall’ONU Consiglio per i diritti umani – hanno riscontrato che le autorità hanno fatto ricorso alla violenza fisica e psicologica, comprese minacce di intimidazione, percosse e isolamento prolungato sia contro gli studenti che contro i docenti.

Alcuni di questi casi potrebbero equivalere a tortura e coinvolgono in gran parte studenti e professori che hanno partecipato a diffuse proteste antigovernative nel 2018 o coloro che hanno criticato pubblicamente il governo del presidente Daniel Ortega.

Le università in Nicaragua svolgono da tempo un ruolo storico come spazi per il cambiamento sociale e la resistenza, fin dalla Rivoluzione Sandinista del 1979, notano gli esperti.

Di conseguenza, “il governo del Nicaragua ha preso di mira direttamente le università come parte di una vasta campagna repressiva, eliminando la loro autonomia e trasformandoli in centri di controllo politico,“, ha detto Jan Simon, che presiede il gruppo, nessuno dei quali riceve un compenso per il proprio lavoro e che non fanno parte del personale delle Nazioni Unite.

Chiusure, espulsioni

Tra il 2021 e il 2024, almeno 37 università e agli istituti di istruzione superiore – la maggior parte dei quali noti per sostenere i movimenti sociali – è stato revocato il loro status giuridico a causa di sanzioni amministrative.

Queste chiusure, sottolineano gli esperti, rientrano in una strategia più ampia prevenire l’opposizione organizzata e limitare la libertà accademica​.

Inoltre, a partire dalle proteste del 2018, si stima che centinaia di studenti e professori hanno subito espulsioni o licenziamenti arbitrari per le loro convinzioni politiche, ma percentuali specifiche sono difficili a causa della censura governativa e delle restrizioni sui dati.

Riforme governative e controllo universitario

Nel 2022, il governo ha introdotto riforme attraverso la legge 1114, che ha rimosso l’autonomia universitaria, centralizzando il controllo sulle istituzioni accademiche.

Gli esperti hanno sottolineato che questa riforma ha effettivamente affidato al governo la responsabilità delle finanze, dell’amministrazione e dei programmi di studio delle istituzioni accademiche, minando il pensiero indipendente e la libertà.

Il rapporto rileva inoltre che nelle università che non hanno chiuso, studenti e professori ritenuti critici nei confronti del regime ora incontrano ostacoli nell’ottenere diplomi o trascrizioni. Ciò limita non solo il loro progresso educativo ma anche le future opportunità di lavoro.

Appello all’azione internazionale

Il Gruppo di esperti ha invitato la comunità internazionale a sollecitare lo Stato nicaraguense a ripristinare l’autonomia universitaria e a garantire la sicurezza e la libertà di espressione nella sfera accademica.

“La comunità accademica merita spazi sicuri e liberi per esprimere idee e contribuire allo sviluppo sociale del Paese, e questi diritti devono essere ripristinati con urgenza. Con queste azioni il governo mette a repentaglio il futuro del paese”, ha sottolineato Simon.



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