I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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gli esperti lodano l’impegno della Spagna nella lotta alla violenza contro le donne e chiedono di migliorare la formazione dei professionisti

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In un nuovo rapporto il Consiglio d’Europa Gruppo di esperti sulla lotta alla violenza contro le donne e alla violenza domestica (GREVIO) accoglie IL L’impegno costante delle autorità spagnole e i progressi realizzati nelle misure di prevenzione e lotta alla violenza contro le donne. Il GREVIO identifica inoltre le aree che richiedono un’azione urgente affinché il Paese possa conformarsi pienamente alla Convenzione di Istanbul, in particolare migliorare la formazione dei professionisti che si occupano di vittime e autori di violenza contro le donneanche in magistratura.

Il GREVIO riconosce che le autorità spagnole hanno continuato ad ampliare il quadro legislativo e politico per prevenire e combattere la violenza contro le donne, in particolare adottando, nel 2022, la Legge organica sulla garanzia globale della libertà sessuale, che criminalizza tutti gli atti sessuali con una persona che non ha prestato libero consenso.

Altri passi positivi includono l’adozione del Piano congiunto pluriennale sulla violenza contro le donne (2023-2027), misure sostanziali per ampliare la portata delle politiche e dei servizi ad altre forme di violenza contro le donne rispetto alla violenza del partner, e il contesto in corso creazione di centri di assistenza globali aperti 24 ore su 24 per le vittime di violenza sessuale in tutto il Paese. Lo stanziamento di fondi per la prevenzione e la lotta alla violenza contro le donne ha continuato ad aumentare costantemente.

L’approccio delle forze dell’ordine nei confronti delle donne vittime di violenza, soprattutto tra le unità specializzate, è migliorato sostanzialmente. Nonostante questi progressi, il GREVIO esorta le autorità ad adottare diverse misure per garantire sostegno, protezione e giustizia alle vittime della violenza contro le donne e della violenza domestica.

Il GREVIO esorta le autorità spagnole a intensificare la formazione di tutti i professionisti che si occupano di vittime e autori di violenza contro le donne su tutte le forme di violenza e ad affrontare le esigenze specifiche delle donne appartenenti a gruppi vulnerabili. Questa formazione dovrebbe essere fornita ai professionisti della giustizia, delle forze dell’ordine, dell’assistenza sociale, della sanità e dell’istruzione.

Inoltre, il GREVIO esorta le autorità a garantire una formazione obbligatoria dei giudici che presiedono i casi che coinvolgono i diritti di affidamento e di visita sugli effetti negativi che la testimonianza di violenza contro le donne ha sui bambini e sulla natura e le dinamiche della violenza domestica.

Il GREVIO osserva con particolare preoccupazione che le donne migranti e rifugiate, le donne con disabilità e le donne che vivono nelle zone rurali sono rappresentate in modo sproporzionato tra le vittime della violenza di genere e invita le autorità a intensificare gli sforzi per fornire loro protezione e sostegno.

Infine, il GREVIO è preoccupato per l’aumento dei casi denunciati di stupri di gruppo, in cui sia gli autori che le vittime sono spesso molto giovani. Sottolinea l’impatto, in Spagna e altrove, della pornografia violenta sui giovani che commettono tali crimini e del fatto che essa è esacerbata laddove l’accesso a discussioni contestualizzate sulla sessualità, l’uguaglianza di genere, i ruoli di genere non stereotipati, il rispetto reciproco, la violenza di genere contro le donne e il diritto alla personalità l’integrità è limitata.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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