I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Editor's choiceUna nuova risoluzione affronta la tratta e le conversioni religiose forzate

Una nuova risoluzione affronta la tratta e le conversioni religiose forzate

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Washington, DC, 20 novembre 2024 – Facendo un passo avanti per il progresso dei diritti umani in tutto il mondo, il Terzo Comitato dell’Assemblea Generale delle Nazioni Unite (UNGA) ha approvato una risoluzione innovativa sulla Matrimonio infantile, precoce e forzato (A/C.3/79/L.19/REV.1) che affronta preoccupazioni urgenti come i rapimenti, la tratta di esseri umani e le conversioni religiose forzate che hanno un impatto sproporzionato su donne e ragazze. Questa sentenza epocale è stata raggiunta durante la sessione delle commissioni del 18 novembre e rappresenta una pietra miliare cruciale nella continua lotta per la libertà religiosa e la salvaguardia delle comunità vulnerabili.

La risoluzione relativa ai matrimoni precoci e ai matrimoni forzati è stata raggiunta grazie agli sforzi di oltre 60 gruppi e persone impegnate a difendere i diritti umani e l’uguaglianza sociale. La formulazione approvata sottolinea specificamente l’importanza di affrontare la mancanza di responsabilità nei casi di rapimenti. Conversioni forzate effettuate da gruppi armati ed entità non statali. Questo riconoscimento è vitale poiché fa luce su un problema mondiale che è stato spesso ignorato nelle conversazioni globali.

Jonas Fiebrantz, in qualità di presidente del gruppo di lavoro delle Nazioni Unite per la tavola rotonda sulla libertà religiosa internazionale, in rappresentanza di ADF International, e vicepresidente del comitato delle ONG delle Nazioni Unite a Ginevra sulla libertà religiosa, ha sottolineato l’importanza della cooperazione per raggiungere questo traguardo. Grazie ai nostri sforzi congiunti di advocacy, le nostre proposte sono state accolte dalla delegazione dell’Unione Europea, che ha inserito con successo questo linguaggio nella bozza rivista. Questo progresso è una testimonianza del potere della collaborazione.” La risoluzione è stata sostenuta all’unanimità da tutti i 193 Stati membri come dimostrazione di unità nella protezione dei diritti e della dignità di coloro che si trovano in situazioni particolari.

La risoluzione esorta i paesi a rafforzare le misure per prevenire e proteggere le donne e i bambini a rischio di violazioni contrastando la violenza perpetrata sia da entità non statali che da gruppi armati. Si ispira al linguaggio diffuso alle Nazioni Unite Diritti umani Consiglio nel 2023, ma prevede garanzie pratiche per rendere la risoluzione attuabile. Ciò rappresenta una pietra miliare, poiché è il caso in cui l’ONU ha riconosciuto le conversioni religiose forzate in una risoluzione dell’Assemblea Generale. Questa svolta evidenzia un cambiamento nelle discussioni sulla libertà che erano in fase di stallo dal 2011 a causa di stalli politici.

L’approvazione di questa risoluzione non rappresenta una vittoria in termini processuali; dimostra una crescente comprensione a livello mondiale dell’importanza di affrontare le gravi ingiustizie subite da donne e ragazze. IL La tavola rotonda dell’IRF è stata determinante nel spingere per questa risoluzione. Si impegna a garantire che il linguaggio concordato porti a tutele reali per i soggetti più a rischio. Il team è ansioso che l’Assemblea generale delle Nazioni Unite adotti ufficialmente questa risoluzione a dicembre e che gli Stati membri di tutto il mondo la mettano in atto.

In un’epoca in cui il mondo deve affrontare sfide riguardanti la libertà e diritti umani Allo stesso modo, questa risoluzione brilla come simbolo di ottimismo e unità nella lotta contro i rapimenti e le conversioni forzate. Dimostrare la forza che si trova nel lavorare insieme e gli sforzi dedicati dei sostenitori di tutto il mondo per costruire un mondo più sicuro e più giusto per tutti.

Nei prossimi mesi, l’obiettivo principale sarà quello di garantire che le promesse delineate in questa risoluzione non siano solo riconosciute ma anche messe in atto, con il risultato di tutele tangibili per i più bisognosi. La tavola rotonda dell’IRF e i suoi collaboratori sono pronti a persistere nel loro sostegno, assicurandosi che le preoccupazioni delle popolazioni a rischio siano ascoltate e che i loro diritti siano salvaguardati in tutte le regioni del mondo.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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