I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniINTERVISTA: La conoscenza delle popolazioni indigene può favorire l'armonia con la Terra

INTERVISTA: La conoscenza delle popolazioni indigene può favorire l’armonia con la Terra

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.


Dario Jose Mejia Montalvo, presidente del Forum permanente delle Nazioni Unite sulle questioni indigene e leader dell'Organizzazione nazionale indigena della Colombia.
Dario Jose Mejia Montalvo, presidente del Forum permanente delle Nazioni Unite sulle questioni indigene e leader dell’Organizzazione nazionale indigena della Colombia.

Molte popolazioni indigene professano un profondo rispetto per il pianeta e tutte le forme di vita, e comprendono che la salute della Terra va di pari passo con il benessere dell’umanità.

Questa conoscenza sarà condivisa più ampiamente durante la sessione del 2023 del Forum permanente sulle questioni indigene (UNPF II), un evento di dieci giorni che dà voce alle comunità indigene all’ONU, con sessioni dedicate allo sviluppo economico e sociale, alla cultura, all’ambiente, all’istruzione, alla salute e ai diritti umani).

Prima della conferenza, UN News ha intervistato Dario Mejia Montalvomembro indigeno della comunità Zenú nei Caraibi colombiani e presidente del Forum permanente sulle questioni indigene.

Notizie ONU: Che cos’è il Forum permanente sulle questioni indigene e perché è importante?

Dario Mejia Montalvo: Prima dobbiamo parlare di cosa sono le Nazioni Unite. L’ONU è composta da Stati membri, la maggior parte dei quali ha meno di duecento anni.

Molti di loro hanno imposto i propri confini e sistemi giuridici ai popoli che erano lì molto prima della formazione degli Stati.

Le Nazioni Unite sono state create senza tener conto di questi popoli, che hanno sempre ritenuto di avere il diritto di mantenere il proprio modo di vivere, il proprio governo, il proprio territorio e la propria cultura.

La creazione del Forum Permanente è il più grande raduno di popoli nel Sistema delle Nazioni Unite, cercando di discutere questioni globali che interessano tutta l’umanità, non solo i popoli indigeni. È un risultato storico di questi popoli, che sono stati esclusi dalla creazione dell’ONU; permette alle loro voci di essere ascoltate, ma c’è ancora molta strada da fare.

Notizie ONU: Perché quest’anno il Forum concentra le sue discussioni sulla salute planetaria e umana?

Darío Mejía Montalvo: IL COVID 19 La pandemia è stata uno sconvolgimento epocale per gli esseri umani ma, per il pianeta, un essere vivente, è stata anche una tregua dall’inquinamento globale.

L’ONU è stata creata con un solo punto di vista, quello degli Stati membri. I popoli indigeni ci propongono di andare oltre la scienza, oltre l’economia e oltre la politica, e di pensare al pianeta come alla Madre Terra.

La nostra conoscenza, che risale a migliaia di anni, è valida, importante e contiene soluzioni innovative.

La conoscenza delle popolazioni indigene può sostenere un pianeta sano.

Notizie ONU: Quali diagnosi hanno le popolazioni indigene per affrontare la salute del pianeta?

Darío Mejia Montalvo: Ci sono più di 5.000 popolazioni indigene nel mondo, ognuna con la propria visione del mondo, comprensione delle situazioni attuali e soluzioni.

Quello che penso che i popoli indigeni abbiano in comune è il loro rapporto con la terra, i principi fondamentali di armonia ed equilibrio, dove l’idea dei diritti non si basa solo sugli esseri umani, ma sulla natura.

Esistono diagnosi multiple, che possono avere elementi in comune, e possono integrare le diagnosi della scienza occidentale. Non stiamo dicendo che un tipo di conoscenza sia superiore a un altro; dobbiamo riconoscerci l’un l’altro e lavorare insieme su un piano di parità.

Questo è l’approccio dei popoli indigeni. Non è una posizione di superiorità morale o intellettuale, ma di collaborazione, dialogo, comprensione e riconoscimento reciproco. È così che le popolazioni indigene possono contribuire alla lotta contro la crisi climatica.

Una donna indigena Barí si impegna per la pace in Colombia dopo aver combattuto nel gruppo di guerriglia delle FARC.

Una donna indigena Barí si impegna per la pace in Colombia dopo aver combattuto nel gruppo di guerriglia delle FARC.

Notizie delle Nazioni Unite: Quando i leader indigeni difendono i propri diritti, specialmente quelli che difendono i diritti ambientali, subiscono vessazioni, uccisioni, intimidazioni e minacce.

Darío Mejía Montalvo: Questi sono davvero olocausti, tragedie invisibili a molti.

L’umanità si è convinta che le risorse naturali sono infinite e sempre più economiche, e le risorse della Madre Terra sono state considerate merci.

Per migliaia di anni, le popolazioni indigene hanno resistito all’espansione delle frontiere agricole e minerarie. Ogni giorno difendono i loro territori dalle compagnie minerarie che cercano di estrarre petrolio, cola e risorse che, per molti popoli indigeni, sono la linfa del pianeta.

Molte persone credono che dobbiamo competere e dominare la natura. Il desiderio di controllare le risorse naturali con società legali o illegali, o attraverso i cosiddetti green bond o il mercato del carbonio è essenzialmente una forma di colonialismo, che considera i popoli indigeni inferiori e incapaci e, di conseguenza, ne giustifica la vittimizzazione e lo sterminio.

Molti Stati ancora non riconoscono l’esistenza dei popoli indigeni e, quando li riconoscono, vi sono notevoli difficoltà ad avanzare piani concreti che consentano loro di continuare a difendere ea vivere le loro terre in condizioni dignitose.

Un gruppo di Karamojong in Uganda esegue canzoni per condividere le conoscenze sul clima e sulla salute degli animali.

Un gruppo di Karamojong in Uganda esegue canzoni per condividere le conoscenze sul clima e sulla salute degli animali.

Notizie delle Nazioni Unite: Cosa ti aspetti quest’anno dalla sessione del Forum Permanente sulle Questioni Indigene?

Darío Mejía Montalvo: La risposta è sempre la stessa: essere ascoltati su un piano di parità e riconosciuti per i contributi che possiamo dare alle grandi discussioni globali.

Ci auguriamo che ci sia un po’ più di sensibilità, di umiltà da parte degli Stati membri per riconoscere che, come società, non siamo sulla strada giusta, che le soluzioni alle crisi finora proposte si sono rivelate insufficienti, se non contraddittorie. E ci aspettiamo un po’ più di coerenza, affinché gli impegni e le dichiarazioni si traducano in azioni concrete.

Le Nazioni Unite sono il centro del dibattito globale e dovrebbero tener conto delle culture indigene.



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