I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gli scienziati hanno esortato a staccare la spina alla “modellazione della vasca da bagno” del rischio di inondazioni

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Negli ultimi decenni si è assistito a un rapido aumento dei danni e dei disagi causati dalle inondazioni. In un articolo di commento pubblicato oggi sulla rivista American Geophysical Union Il futuro della Terrai ricercatori dell’Università della California, Irvine e dell’Università di Bristol nel Regno Unito – questi ultimi anche dirigenti della società britannica di intelligence sui rischi delle inondazioni Fathom – invitano gli scienziati a creare modelli più accurati di questi rischi e a mettere in guardia contro una rendicontazione eccessivamente drammatizzata dei futuri rischi. rischi nei mezzi di informazione.

Nel documento, i ricercatori esortano la comunità scientifica del clima ad abbandonare un approccio obsoleto alla mappatura dei rischi di alluvioni noto come “modellazione della vasca da bagno”, che presuppone che le inondazioni si diffondano su aree come una piscina livellata. La tecnica viene spesso utilizzata come un modo semplice per visualizzare l’impatto delle alluvioni nelle aree costiere ma, secondo gli autori, può portare a un quadro eccessivamente semplificato e meno realistico del rischio di alluvioni rispetto ai metodi più avanzati. L’alternativa alla modellazione della vasca da bagno, dicono, è la modellazione dinamica che risolve equazioni basate sulla fisica.

“I modelli delle vasche da bagno possono sia sovrastimare che sottostimare le inondazioni”, ha affermato il coautore Brett Sanders, professore di ingegneria civile e ambientale alla UC Irvine Chancellor. “Una delle maggiori cause di errore è che i modelli di vasche da bagno non riescono a tenere conto in modo accurato dei sistemi in atto per proteggere persone e beni, compresi i tombini, gli argini e i sistemi di pompaggio.”

Lui e i suoi collaboratori: Oliver Wing, direttore scientifico della Fathom e ricercatore onorario presso l’Università di Bristol; e Paul Bates, professore di idrologia dell’Università di Bristol e presidente di Fathom – notano che la modellazione della vasca da bagno è limitata nella sua capacità di tenere conto di almeno sei fattori chiave (vedi grafico). Questi sono: attenuazione delle inondazioni dovuta agli effetti della dinamica degli eventi e dell’attrito sulla diffusione delle inondazioni; amplificazione delle maree associata alla risonanza delle maree oceaniche all’interno degli insediamenti costieri; difese contro le inondazioni, come argini e pareti alluvionali che possono sovraccaricarsi durante un evento estremo ma che comunque limitano il grado di inondazioni nell’entroterra; secchezza della falda freatica; le acque sotterranee superficiali dall’influenza combinata dell’innalzamento del livello del mare e del cambiamento dei bilanci idrologici; e il pompaggio delle acque sotterranee all’interno dei terreni sotto il livello del mare per mitigare le inondazioni dovute all’innalzamento delle acque sotterranee.

Sulla base di una revisione della letteratura relativa al rischio di alluvioni, il gruppo di ricerca riassume la ridotta accuratezza dei modelli di vasche da bagno utilizzando l’indice di successo critico, che assegna un punteggio all’accuratezza dell’estensione delle inondazioni compreso tra 0 e 1, dove 1 rappresenta una corrispondenza perfetta basata sulle misurazioni sul campo. Il CSI per i modelli di vasche da bagno analizzati in letteratura è costantemente inferiore a 0,5, ben al di sotto della soglia di 0,65 di cui gli esperti suggeriscono che i modelli abbiano bisogno per avere rilevanza locale e quindi produrre risultati utili quando applicati nelle analisi di impatto.

“I CSI inferiori a 0,5 indicano che questi modelli sono peggiori di una classificazione casuale”, ha affermato Wing. “In altre parole, uno scimpanzé ha più abilità di un modello di vasca da bagno nel delineare le aree a rischio di inondazioni.”

Secondo i ricercatori, gli studi che si basano sulla modellazione della vasca da bagno si trovano spesso in pubblicazioni di giornale di breve formato e di grande impatto e attirano un notevole interesse da parte dei media. Sebbene i pregiudizi e le incertezze della modellazione delle vasche da bagno siano spesso riconosciuti in questi documenti tecnici, il messaggio comunicato al pubblico e ai politici – a volte con visualizzazioni avvincenti di città sott’acqua – è troppo spesso un’esagerazione, dicono.

“Mappe accurate delle aree a rischio di inondazioni sono di fondamentale importanza per tutti, dai proprietari di case e aziende agli assicuratori, alle banche e ai governi”, ha affermato Bates. “Abbiamo tutti un ruolo da svolgere nel ridurre le perdite dovute alle inondazioni, ma tutto inizia con informazioni affidabili.”

Secondo Sanders, sono necessari modelli affidabili del rischio di inondazioni per coinvolgere efficacemente le comunità colpite nei processi di adattamento e per attuare strategie di mitigazione e adattamento efficaci ed eque. Modelli imprecisi potrebbero portare a un disadattamento.

“Le proiezioni delle inondazioni devono avere un senso per le persone, non solo per comprendere cosa è a rischio, ma anche per decidere gli investimenti e le politiche che saranno fatte per gestirlo”, ha detto Sanders. “In effetti, numerosi articoli di ricerca hanno dimostrato che i residenti nelle aree a rischio difficilmente si fidano delle proiezioni di future inondazioni se queste non riflettono le loro esperienze vissute. Gli studi di ricerca che semplificano eccessivamente le inondazioni e non rappresentano i dati del mondo reale pongono un problema minaccia all’azione trasformativa”.

Questo lavoro è stato sostenuto dalla National Science Foundation degli Stati Uniti, dalla National Oceanic and Atmospheric Administration e dal Natural Environment Research Council nel Regno Unito



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