I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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WorldAmericaUna visione audace o una scommessa polarizzante?

Una visione audace o una scommessa polarizzante?

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In un discorso molto atteso a un anno dal suo insediamento, il presidente argentino Javier Milei ha presentato un discorso esaustivo e appassionato, celebrando quello che ha descritto come un anno di trasformazione per la nazione. Il discorso, intitolato “L’annuncio più importante”, mirava a evidenziare i risultati del governo, a giustificare le sfide affrontate dai cittadini e a delineare una visione per il futuro dell’Argentina. Mentre i sostenitori hanno elogiato le sue riforme radicali, i critici sono rimasti incerti sulla fattibilità a lungo termine delle sue politiche.

Un anno di sacrifici e difficoltà

“Cari argentini, voglio iniziare ringraziandovi tutti”, ha aperto Milei, esprimendo gratitudine per la perseveranza dimostrata dai comuni cittadini. Riferendosi al cosiddetto “modello di casta” a cui imputava decenni di cattiva gestione, ha dichiarato: “Il sacrificio che avete fatto è commovente. Ti assicuro che non sarà vano”.

Milei ha riconosciuto che il suo primo anno in carica ha comportato quella che ha descritto come una “prova del fuoco”, citando misure che hanno causato dolore a breve termine ma miravano a un guadagno a lungo termine. “Quando sono entrato in carica, l’inflazione era ad un tasso annualizzato del 17.000%”, ha affermato, riferendosi alle pressioni iperinflazionistiche che avevano attanagliato il paese. economia. Secondo Milei, attraverso misure fiscali aggressive, l’inflazione è ora sotto controllo, con l’indice all’ingrosso che mostra solo l’1,2% per ottobre.

Revisione economica

Al centro del discorso di Milei c’era un’analisi dettagliata delle sue riforme economiche. Ha sottolineato l’eliminazione dello sbalorditivo deficit fiscale dell’Argentina, trasformandolo in un surplus sostenuto per la prima volta in oltre un secolo. “Ciò è stato ottenuto attraverso il più grande aggiustamento nella storia dell’umanità”, ha affermato, sottolineando la controversa decisione di fermare le emissioni monetarie. Tagliando la spesa pubblica e tagliando i sussidi governativi, Milei afferma di aver stabilizzato l’economia e aperto le porte agli investimenti esteri.

Sul debito internazionale, Milei ha dipinto un netto contrasto tra la situazione di un anno fa e quella di oggi: “Il debito con gli importatori, che ammontava a 42,6 miliardi di dollari, è ora saldato. Il nostro surplus commerciale sta crescendo e le riserve sono in fase di ricostituzione”.

Il piano Motosierra in azione

Un segno distintivo della campagna di Milei è stata la sua promessa di brandire una figurativa “motosega” (motosierra) contro la spesa pubblica e l’ingrossamento del governo. Nel suo discorso ha proclamato progressi significativi nella razionalizzazione dell’apparato statale. “Abbiamo ridotto i ministeri da 18 a 8 ed eliminato quasi 100 agenzie in esubero. I dipendenti del settore pubblico devono ora superare esami di competenza per mantenere il posto di lavoro”.

I critici di Milei sostengono che i suoi drastici tagli ai servizi governativi rischiano di creare lacune in settori vitali. Ciononostante, ha ribadito la sua convinzione che “uno Stato più piccolo significa maggiore libertà” e ha promesso riforme ancora più aggressive per il prossimo anno.

Politiche sociali e ordine pubblico

Il Presidente ha anche affrontato la questione scottante della pubblica sicurezza. Ha auspicato una riduzione del 63% degli omicidi a Rosario, l’epicentro dell’Argentina farmaco violenza, attribuendo il successo al suo “Piano Bandera” e ad un approccio duro contro il crimine. “Le strade non sono più dominate dalla paura e dall’illegalità”, ha dichiarato, aggiungendo che i delinquenti sono ora costretti a lavorare per ripagare il loro debito con la società.

Sul piano sociale, Milei ha sottolineato che i trasferimenti diretti ai cittadini, aggirando gli intermediari, hanno restituito dignità ai più vulnerabili. “Un anno fa, l’assegno universale per l’infanzia copriva solo il 60% del paniere alimentare di base. Oggi copre completamente il 100%”, ha affermato.

Verso un futuro di libero mercato

La visione di Milei per il futuro economico dell’Argentina si basa sui principi radicali del libero mercato. Ha annunciato l’introduzione di un sistema di concorrenza monetaria, che consente agli argentini di effettuare transazioni in qualsiasi valuta, compresi i dollari statunitensi. “Stiamo gettando le basi per eliminare completamente la Banca Centrale”, ha affermato, definendo questa soluzione come una soluzione all’inflazione cronica dell’Argentina.

La sua amministrazione ha anche dato priorità alla deregolamentazione. “Oltre 800 regolamenti sono stati eliminati”, si è vantato Milei, citando come beneficiari industrie dal settore farmaceutico all’e-commerce. Ha anche chiesto all’Argentina di abbracciare il libero scambio, spingendo per un accordo storico con gli Stati Uniti.

Una prospettiva ottimistica

Milei ha concluso il suo discorso con una nota ottimistica, promettendo che il 2024 segnerà un anno di “crescita elevata e bassa inflazione”. Lo ha attribuito alle riforme strutturali e alla capacità del governo di attrarre significativi investimenti esteri. Evidenziando il potenziale dell’Argentina di diventare un hub globale per l’intelligenza artificiale e l’energia pulita, ha affermato: “Abbiamo le risorse, il talento e la libertà per essere leader nelle tecnologie di domani”.

Nonostante la retorica ambiziosa, le sfide future sono immense. I disordini sociali, la disoccupazione e l’erosione della fiducia pubblica nelle istituzioni rimangono ostacoli. Il discorso di Milei non ha approfondito queste complessità, concentrandosi invece sui risultati positivi della sua amministrazione.

Reazioni polarizzate

Per i sostenitori, le riforme di Milei rappresentano la resa dei conti attesa da tempo con uno Stato gonfio e una classe politica corrotta. La sua aggressiva deregolamentazione e disciplina fiscale gli sono valse il paragone con i riformatori storici.

Tuttavia, i critici sostengono che la velocità e la portata delle sue riforme rischiano di destabilizzare l’economia e di esacerbare la disuguaglianza. I sindacati e i partiti di opposizione lo accusano di dare priorità agli investitori stranieri rispetto al welfare nazionale. Alcuni temono che la deregolamentazione possa erodere la tutela del lavoro e la salvaguardia dell’ambiente.

Guardando avanti

Il primo anno di Milei è stato a dir poco trasformativo, caratterizzato da politiche audaci e retorica polarizzante. Mentre i suoi sostenitori vedono le premesse di un “miracolo argentino”, gli scettici rimangono poco convinti. Mentre l’Argentina si prepara ad un altro anno elettorale, l’agenda di Milei sarà senza dubbio un fattore determinante nel futuro politico ed economico della nazione.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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