I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’Europa ha bisogno di una trasformazione energetica che unisca, non divida: la prospettiva CEE

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Il compito principale della nuova Commissione europea è quello di far avanzare la transizione verso l’energia verde in modo da favorire l’unità e ridurre le disuguaglianze sociali, soprattutto nell’Europa centrale e orientale (PECO), una regione particolarmente esposta alla polarizzazione e alla disinformazione climatica.

Un anno fa, decine di migliaia di agricoltori europei scesero in piazza per protestare contro le politiche climatiche dell’UE. Le voci euroscettiche e di estrema destra hanno guadagnato terreno, anche nel Parlamento europeo. Allo stesso tempo, l’aumento dei prezzi dell’energia e il deterioramento delle condizioni abitative hanno lasciato molte comunità vulnerabili alla disinformazione, il che semina dubbi sulla Unione Europeagli obiettivi climatici. Da nessuna parte queste sfide sono più evidenti che nella CEE, dove la posta in gioco di una transizione energetica giusta è particolarmente alta.

I neoeletti Commissari CEE comprendono queste dinamiche meglio di chiunque altro. Ecco perché è essenziale che, nel portare avanti gli obiettivi climatici dell’UE, essi enfatizzino la coesione e l’inclusione sociale. Il Green Deal europeo e Fit for 55 tracciano una traiettoria chiara, ma il viaggio da percorrere richiede unità e attenzione verso coloro che sono più a rischio, in particolare i lavoratori e le famiglie in situazioni precarie.

Uno sforzo di squadra

Centrale e Orientale Europa rappresenta circa un quarto della popolazione dell’UE – una quota significativa che comporta sia influenza che responsabilità. Tuttavia, la regione è spesso ricaduta sul “gioco delle colpe di Bruxelles”, deviando le responsabilità per le inefficienze interne. Questo gioco è finito: i paesi CEE devono ora garantire un più agevole assorbimento dei fondi, una migliore leva finanziaria della finanza privata, opportunità di investimento per tutti e politiche progressiste.

Soprattutto perché esiste una nuova – migliore – partita da giocare per i paesi CEE e si chiama cooperazione. I portafogli dei Commissari CEE sono profondamente interconnessi, fornendo una via per una collaborazione di grande impatto. Il lavoro di Ekaterina Zaharieva sulla promozione della ricerca e delle startup integra il mandato di Jozef Síkela di costruire partenariati internazionali per la sicurezza energetica. PIotr Serafin, che gestisce il bilancio dell’UE, ha il potere di garantire che i fondi siano indirizzati in modo efficace, anche verso le iniziative sociali di Roxana Minzatu. Il ruolo di Maroš Šefčovič nella sicurezza commerciale ed economica può allineare gli interessi economici con gli obiettivi climatici, garantendo che competitività e sostenibilità vadano di pari passo. Insieme, questi leader hanno gli strumenti per dare forma a una trasformazione energetica a beneficio dell’intera regione.

Unità di finanziamento, non divisione

Una delle principali sfide dei Commissari sarà garantire che i fondi dell’UE siano utilizzati per promuovere la coesione piuttosto che la divisione. Il Fondo per una transizione giusta, il Fondo di coesione e il Fondo per il clima sociale hanno già sostenuto investimenti trasformativi in ​​tutta la regione. Ora è imperativo espandere strategicamente queste iniziative. La semplice distribuzione di liquidità non mirata rischia di compromettere il progresso. Questi fondi devono invece colmare il divario energetico, in particolare nei paesi CEE che continuano a dipendere fortemente dai combustibili fossili e mancano di solide infrastrutture per le energie rinnovabili.

Josef Síkela e Piotr Serafin hanno un ruolo fondamentale da svolgere nel garantire che gli investimenti siano in linea con le realtà socioeconomiche della regione, promuovendo al contempo la sostenibilità. Allo stesso tempo, la Commissione europea deve rafforzare la responsabilità, collegando i finanziamenti agli impegni in materia di stato di diritto. E, cosa importante, anche le autorità locali e la società civile – da lungo tempo promotrici della transizione verde – dovrebbero avere più voce in capitolo nel dare forma a questi meccanismi finanziari.

Affrontare la crisi del costo della vita

La crescente crisi del costo della vita ha reso la posta in gioco della transizione verde ancora più alta. L’aumento dei prezzi dell’energia, la crescente povertà e il peggioramento delle condizioni abitative minacciano le basi sociali necessarie per un equo cambiamento energetico. Roxana Minzatu, a capo degli sforzi per il Fondo sociale per il clima, ha un ruolo essenziale nel sostenere le famiglie a basso reddito, un compito particolarmente urgente nella CEE, dove la povertà energetica è spesso più acuta che nel resto dell’UE. Il suo lavoro è in linea con la leadership di Dan Jørgensen della nuova Taskforce for Housing, volta a decarbonizzare il riscaldamento e il raffreddamento residenziale in modo socialmente equo. Insieme, le loro iniziative possono garantire che nessuna regione, in particolare nella CEE, venga lasciata indietro.

L’imperativo sociale delle politiche energetiche dell’UE

In questa spinta alla trasformazione, l’UE sta anche portando avanti iniziative come il Clean Industrial Deal e l’ETS2, che mirano a decarbonizzare le industrie e creare posti di lavoro verdi. Se da un lato queste politiche offrono opportunità significative, dall’altro comportano anche rischi sociali ed economici, in particolare per i paesi CEE. I nuovi Commissari devono dare priorità alla risoluzione di questi problemi. Ad esempio, l’attenzione di Ekaterina Zaharieva sulla riduzione della frammentazione nei settori dell’innovazione potrebbe consentire alle startup e alle PMI di sviluppare le tecnologie verdi cruciali per la decarbonizzazione. Tuttavia, questo non è un compito che spetta ai singoli portafogli. È necessario uno sforzo unificato per garantire che queste politiche migliorino le comunità anziché aggravare le disuguaglianze.

Un futuro verde condiviso

La trasformazione energetica dell’Europa deve unire i suoi cittadini, non allontanarli. Per la regione CEE, ciò significa bilanciare gli imperativi ambientali con la giustizia sociale, garantendo che la transizione migliori i lavoratori, rafforzi le comunità e promuova la coesione oltre i confini. I nuovi Commissari CEE hanno un’opportunità unica di guidare questa carica, sfruttando i loro portafogli interconnessi per allineare gli obiettivi economici, sociali e ambientali. Dando priorità alla cooperazione e all’equità, possono garantire che la transizione verde diventi non solo una necessità, ma una storia di successo condivisa Europa nel suo complesso. E il nostro ruolo, come rappresentanti della società civile, sarà quello di effettuare il “controllo della realtà” continuo – per verificare se le politiche vengono implementate correttamente e valutarne l’efficacia. Dobbiamo anche assicurarci che le istituzioni dell’UE tengano conto delle differenze tra gli Stati membri e sfruttino al massimo il loro potenziale. La Commissione Europea – che non è stata necessariamente molto attiva nel comunicare i benefici delle politiche europee alle “persone sul campo” – dovrebbe concentrarsi maggiormente e sviluppare strumenti migliori per spiegare e persino promuovere le politiche dell’UE ai cittadini. Se questi compiti verranno svolti bene, la regione CEE potrà rappresentare una storia di successo e un motore della transizione energetica in Europa.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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