I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le Nazioni Unite si impegnano a “stare con e lavorare per il popolo sudanese” – europeantimes.news

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Parlare all’ONU Consiglio di Sicurezza, ha detto António Guterres: “Sia chiaro: le Nazioni Unite non lasceranno il Sudan. Il nostro impegno è nei confronti del popolo sudanese, a sostegno dei suoi desideri per un futuro pacifico e sicuro. Siamo con loro, in questo momento terribile.”

Il segretario generale António Guterres si rivolge alla riunione del Consiglio di sicurezza sul mantenimento della pace e della sicurezza internazionale.

In una dichiarazione rilasciato in precedenza dal suo portavoce, António Guterres, ha affermato che l’esercitazione di ricollocazione si è svolta “senza incidenti”, aggiungendo di aver apprezzato la collaborazione mostrata dal personale dell’esercito sudanese e dai paramilitari delle Forze di supporto rapido (RSF), consentendo un passaggio sicuro a Port Sudan, sul Mar Rosso.

“Il segretario generale ribadisce il suo appello alle parti affinché cessino immediatamente le ostilità e consentano l’evacuazione di tutti i civili dalle zone colpite dai combattimenti”.

Il signor Guterres ha affermato “il continua dedizione” dell’intero sistema delle Nazioni Unite, “per stare con e lavorare per il popolo sudanesea sostegno dei loro auspici per un futuro pacifico e sicuro e un ritorno alla transizione democratica”.

Le fazioni in guerra avevano lavorato insieme sin dalla cacciata del sovrano di lunga data Omar al-Bashir, quattro anni fa, realizzando un colpo di stato militare in un’operazione congiunta nel 2021 che ha posto fine a un accordo di condivisione del potere militare-civile. Negli ultimi mesi, mentre avanzavano i negoziati per un ritorno al governo civile, le due fazioni non sono riuscite a concordare un piano di integrazione, sulla strada della formazione di un governo civile.

“Esercita la massima leva finanziaria”

Rivolgendosi agli ambasciatori al Consiglio di Sicurezza durante un dibattito generale sull’importanza del multilateralismo, Guterres ha condannato il bombardamento “indiscriminato” di aree e strutture civili, invitando i membri “a esercitare la massima influenza con le parti per porre fine alla violenzaristabilire l’ordine e riprendere il cammino della transizione democratica”.

Ha detto che era dentro “contatto costante” con i capi militari a Khartoum e li ha invitati a tornare al tavolo delle trattative.

I civili devono poter accedere a cibo, acqua e altri rifornimenti essenzialied evacuare dalle zone di combattimento”, ha detto.

Bilancio delle vittime

In il suo ultimo aggiornamentol’ufficio di coordinamento umanitario delle Nazioni Unite OCHAha riferito che dopo nove giorni di combattimenti almeno 427 persone sono state uccise e più di 3.700 ferite.

Almeno 11 strutture sanitarie sono state attaccate e molte non funzionano più a Khartoum e negli stati del Darfur.

Piano di trasferimento e di evacuazione

In una dichiarazione rilasciata dalla Missione di assistenza delle Nazioni Unite per la transizione al governo civile, UNITAMS, il rappresentante speciale Volker Perthes, ha affermato che il personale trasferito sarà evacuato dal Sudan, nei paesi vicini, “dove lavoreranno a distanza, come misura per ridurre al minimo i rischi per la loro sicurezza continuando a fornire assistenza al popolo sudanese”.

Circa 700 ONU, organizzazioni internazionali non governative (INGO) e personale dell’ambasciata e le loro famiglie sono arrivati ​​a Port Sudan su strada, ha continuato.

“Inoltre, 43 membri del personale delle Nazioni Unite reclutati a livello internazionale e 29 membri del personale delle OING sono già stati evacuati da El Geneina (Darfur occidentale) e Zalingei (Darfur centrale) in Ciad, mentre altre operazioni sono in corso o pianificate.

‘Misure necessarie’ per proteggere i lavoratori sudanesi

Il signor Perthes ha detto che lui e un piccolo numero di altri membri del personale reclutati a livello internazionale, rimarrebbe in Sudan “e continuare a lavorare per risolvere l’attuale crisi”.

Ha detto che le Nazioni Unite erano “prendendo le misure necessarie per proteggere i dipendenti sudanesi e le loro famiglie e sta cercando tutti i modi possibili per sostenerli”.

Ci impegniamo a rimanere in Sudan e sostenere il popolo sudanese in ogni modo possibile. Faremo tutto il possibile per salvare vite proteggendo la sicurezza della nostra gente”.

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