I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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I ricercatori di Heidelberg descrivono i meccanismi che potrebbero aiutare a prevenire le infezioni con i virus dell’influenza A e dell’Ebola — ScienceDaily

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Virus come l’influenza A e l’Ebola invadono le cellule umane in una serie di passaggi. In un approccio interdisciplinare, i gruppi di ricerca dell’Università di Heidelberg e dell’ospedale universitario di Heidelberg hanno studiato le fasi finali della penetrazione virale utilizzando la tomografia elettronica e simulazioni al computer. Nel caso dell’influenza A, sono stati in grado di determinare come il sistema immunitario combatte il virus utilizzando una piccola proteina. Per i virus Ebola, hanno scoperto che una specifica struttura proteica deve essere smontata affinché un’infezione prenda piede. I cosiddetti pori di fusione, attraverso i quali il genoma virale viene rilasciato nella cellula ospite, svolgono un ruolo centrale in questi processi. Se è possibile impedire che si formino, anche il virus viene bloccato. Gli scienziati di Heidelberg descrivono meccanismi precedentemente sconosciuti, che potrebbero portare a nuovi approcci per prevenire le infezioni.

Molti virus che infettano l’uomo sono ricoperti da una membrana lipidica che ha glicoproteine ​​che possono agganciarsi alle cellule umane. Nei virus come l’influenza A, che entrano attraverso le vie respiratorie, queste sono le proteine ​​spike che si legano principalmente alle cellule epiteliali del naso e dei polmoni. Al contrario, il virus Ebola altamente infettivo si diffonde attraverso il contatto diretto con fluidi corporei infetti e può penetrare in un ampio spettro di tipi di cellule. Dopo aver invaso le cellule umane, questi virus devono aprire un poro di fusione tra la membrana virale e la membrana ospite per rilasciare il loro genoma nella cellula ospite e propagarsi.

Per combattere il virus, il sistema immunitario umano tenta di bloccare la formazione del poro di fusione in un processo a più stadi. Le cellule infette avvertono la presenza del genoma estraneo e inviano un segnale, sotto forma di una molecola di interferone, alle cellule non ancora infette. Questo segnale innesca le cellule non infette per produrre una piccola proteina cellulare chiamata proteina transmembrana indotta da interferone 3 (IFITM3). “Questa proteina specializzata può prevenire efficacemente la penetrazione di virus come influenza A, SARS-CoV-2 ed Ebola, ma i meccanismi sottostanti erano sconosciuti”, afferma il virologo Dr Petr Chlanda, il cui gruppo di lavoro appartiene al Centro BioQuant dell’Università di Heidelberg e il Centro per la ricerca integrativa sulle malattie infettive dell’ospedale universitario di Heidelberg. I ricercatori sono stati ora in grado di dimostrare che per i virus dell’influenza A, l’IFITM3 seleziona localmente i lipidi nella membrana. Ciò impedisce la formazione dei pori di fusione. “I virus vengono letteralmente catturati in una trappola lipidica. La nostra ricerca indica che alla fine vengono distrutti”, spiega il dott. Chlanda.

Per analizzare i dettagli strutturali dei virus, il dottor Chlanda e il suo team hanno sfruttato le apparecchiature della Cryo-Electron Microscopy Network di Ruperto Carola. In un approccio interdisciplinare, i gruppi di ricerca guidati dal Prof. Dr. Ulrich Schwarz del BioQuant-Center e dell’Istituto di fisica teorica insieme al Prof. Dr. Walter Nickel del Centro di biochimica dell’Università di Heidelberg hanno previsto questo processo con l’ausilio di simulazioni al computer. Nel contesto della terapia antivirale, i ricercatori ritengono possibile sviluppare peptidi di selezione dei lipidi che si inseriscono nella membrana del virus, rendendo i virus incapaci di fusione della membrana. “Tali peptidi potrebbero essere usati in uno spray nasale, per esempio”, afferma Petr Chlanda.

In un secondo studio, i ricercatori di Heidelberg hanno studiato la penetrazione e la fusione del virus Ebola. La morfologia filamentosa del virus è determinata da un involucro proteico flessibile noto come strato proteico della matrice VP40. “Ci ha sempre lasciato perplessi come questo lungo virus potesse penetrare nella cellula, fondersi con la membrana e rilasciare il suo genoma”, afferma il dott. Chlanda. Usando la loro analisi strutturale di cellule infette ma inattive fornite dai collaboratori del Friedrich Loeffler Institute di Greifswald, i ricercatori hanno scoperto che questo involucro proteico del virus si disassembla a un pH basso, cioè in un ambiente acido. Questo passaggio non è meno decisivo per la formazione dei pori di fusione, come hanno mostrato ulteriori simulazioni al computer del Prof. Schwarz e del Prof. Nickel. Durante questo processo, le interazioni elettrostatiche della matrice VP40 con la membrana vengono indebolite, riducendo così la barriera energetica della formazione dei pori. I risultati della ricerca di base di Heidelberg suggeriscono che un blocco dello smontaggio di questo strato sarebbe un modo per mantenere i virus Ebola in uno stato che non consente la formazione di pori di fusione. Simile al virus dell’influenza A, il virus Ebola verrebbe quindi attirato in una trappola dalla quale non potrebbe sfuggire.

Gli studi facevano parte del Centro di ricerca collaborativo “Integrative Analysis of Pathogen Replication and Spread” (CRC 1129) finanziato dalla German Research Foundation. I risultati della ricerca sono stati pubblicati sia su “Cell Host & Microbe” che su EMBO Journal.



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