I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Mentre la prossima stagione degli uragani si avvicina, lo studio esplora gli impatti delle tempeste del 2024

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Quando le grandi tempeste hanno colpito Houston la scorsa primavera e estate, perdere potere è stato un incubo per i residenti, ma per molti, la ricaduta finanziaria è stata altrettanto devastante. Un nuovo rapporto del Kinder Institute for Urban Research della Rice University rileva che oltre la metà dei lavoratori dell’area di Houston ha perso le entrate a causa di queste tempeste, sia perché non potevano mettersi al lavoro o il loro lavoro è stato costretto a chiudere.

Più del 90% dei residenti a Houston e nella contea di Harris ha perso il potere, alcuni per giorni e quasi 8 su 10 hanno dovuto buttare via cibo viziato, a volte più di una volta. Inoltre, circa la metà di tutti i residenti ha riportato danni alle loro case o proprietà, aggiungendo alla tensione finanziaria. Per molti, queste tempeste non hanno solo causato battute d’arresto temporanee: hanno creato sfide finanziarie a lungo termine.

“La diffusa esperienza di interruzioni di corrente, perdita di servizi pubblici e danni a case e proprietà è stata qualcosa che abbiamo previsto vedere in questo studio perché abbiamo vissuto”, ha affermato Daniel Potter, direttore del Centro di ricerca sulla popolazione di Houston presso il Kinder Institute. “Ma con molti perdendo centinaia di dollari di cibo viziato e poi perdendo reddito, questo è un effetto aggravante che può rendere ancora più difficile il recupero.”

Altri risultati chiave includono:

  • Circa 6 residenti su 10 hanno registrato una perdita di cibo combinata da entrambi gli eventi di circa $ 500.

  • Oltre i due terzi dei residenti hanno riferito che la loro salute è stata influenzata in qualche modo.

  • Circa la metà dei residenti ha subito danni a casa o alla proprietà da una delle tempeste e circa 1 su 7 ha avuto danni ai veicoli.

Mentre FEMA e altre agenzie hanno monitorato il danno fisico da queste tempeste, il nuovo rapporto del Kinder Institute, “2024 Storm Impacts e Harris County: una panoramica descrittiva”, esamina gli impatti cumulativi, inclusi danni e effetti sulla salute e sulle finanze dei residenti.

“Prima sapevamo queste tempeste che quasi la metà dei residenti nell’area di Houston ha dichiarato che avrebbero avuto difficoltà a trovare $ 400 per coprire una spesa inaspettata”, ha detto Potter. “Una tempesta che cancella centinaia di dollari di generi alimentari è un esempio di spesa inaspettata.”

Con la stagione delle tempeste di Houston che si avvicina e la stagione degli uragani proprio dietro l’angolo, questi risultati possono aiutare i funzionari e gli sforzi di preparazione a comprendere meglio gli effetti diffusi dell’anno scorso.

Oltre agli aiuti FEMA alle famiglie colpite da catastrofi – che ammontavano a oltre $ 1 miliardo per le persone colpite da Derecho e Beryl – la Texas Workforce Commission fornisce assistenza alla disoccupazione in caso di disastro nelle contee ai sensi di una dichiarazione di disastro presidenziale.

“Come la contea di Houston e Harris si preparano per il prossimo disastro – perché non si tratta di se, ma quando si verificherà – sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere ulteriormente le disparità degli impatti nei quartieri e nelle comunità in modo che le risorse possano essere schierate rapidamente dove potrebbero essere necessarie di più”, ha detto Potter.

Il sondaggio è stato condotto su oltre 5.000 residenti della contea di Harris nel luglio-agosto 2024.



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