I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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ChristianityCondoglianze dai leader spirituali per la tragedia di Kočani

Condoglianze dai leader spirituali per la tragedia di Kočani

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Un periodo di lutto di sette giorni è stato dichiarato nella Macedonia settentrionale a causa della tragedia nella città di Kočani, in cui cinquantotto giovani di età compresa tra 14 e 25 anni sono morti in un incendio e quasi cento sono rimasti feriti.

Il santo sinodo della Chiesa ortodossa nel paese si rivolse ai parenti del defunto e dell’intera società: “Con profondo dolore e dolore abbiamo ricevuto la minacciosa notizia dell’enorme tragedia a Kočani, in cui molti dei nostri bambini hanno perso la vita e molti altri stanno combattendo per la loro vita. Anche in questi momenti di indescrivibile dolore, tuttavia, non dimentichiamo che Dio è il Dio dei vivi e che non ci sono morti in Lui. Pertanto, sebbene sia impossibile trovare parole di conforto umane, consolazione per le famiglie e i propri cari, così come per tutti noi, ci sia fede che il ricordo dei giusti è eterno e che risiederanno per sempre nel Dio vivente. “

Metropolitan Hilarion of Bregalnica, nella cui diocesi Kočani si trova, ha scritto: “Con grande tristezza e dolore nella mia anima questa mattina ho imparato la terribile e triste notizia sulla tragedia avvenuta nella nostra diocesi, nella città di Kocani. Per tutti i defunti, mi inginochino e prego il Dio risorto per riceverli tra gli angeli e i santi nel Regno dei Cieli e che questa sofferenza possa essere imputata loro come martirio. Sono simpatizzato con il dolore e il dolore dei genitori, dei parenti e di tutti coloro che sono in qualche modo colpiti da questa terribile tragedia. In questi momenti difficili, andiamo al fianco dell’altro, dando conforto a coloro che ne hanno bisogno in questo triste momento. “

Il patriarca ecumenico Bartholomew ha inviato le sue condoglianze al presidente della Macedonia settentrionale Gordana Siljanovska-Davkova e all’ilarion metropolitana. Ha espresso il suo profondo dolore, simpatia e sostegno per il popolo della Macedonia settentrionale.

Il patriarca bulgaro Daniil chiamò l’arcivescovo Stefan della Macedonia settentrionale per esprimere le sue più profonde condoglianze sul tragico incidente nella città di Kochani. “Il dolore e la sofferenza che i nostri fratelli e sorelle della Macedonia del Nord stanno vivendo in questo momento sono allo stesso tempo il nostro dolore e la nostra sofferenza”, ha detto il suo arcivescovo della beatitudine Stefan. Ha ringraziato i cristiani ortodossi della fraterna chiesa ortodossa bulgaro per la loro simpatia e le loro preghiere in questo tragico momento per tutta la Macedonia del Nord.

Anche il patriarca serbo Porphyry ha inviato le sue condoglianze: “La verità evangelica che se un membro soffre, tutti i membri ne soffrono, e se un membro è glorificato, tutti i membri si rallegrano con esso” (1 Cor. 12:26), che si applica a tutte le persone e a tutte le nazioni, lo sentiamo ancora più in profondità quando si tratta di avere i nostri fratelli più vicini – come il caso della notte in Kochi. Sappi, la tua beatitudine, che insieme alle nostre persone fedeli siamo uniti a te nel dolore, perché quelli che avevano appena fatto i loro primi passi su questo percorso terreno sono partiti. ” Il vescovo Parthenius di Antananarivo – Abate del monastero di Bigorski, ha scritto: “Questa tragedia, sfortunatamente, è l’ennesimo promemoria che l’irresponsabilità e la mancanza di coscienza spesso regnano nella nostra società. Quante vite potrebbero essere salvate se ci fosse cura, se tutti si assumessero la loro responsabilità con la serietà necessaria che la vita richiede da noi? Ancora una volta, siamo testimoni di come irresponsabilità, negligenza e avidità possano portare a perdite irreparabili. Per quanto tempo guarderemo le stesse tragedie ripetersi senza assumersi la responsabilità e correggere gli errori? Pertanto, oggi, oltre alla compassione e alla preghiera, facciamo anche un appello: un appello alla società, un appello alla coscienza, un appello a noi stessi … La vita umana è sacra, un dono inestimabile da parte di Dio e qualsiasi perdita a causa di senza scrupoli e disonestà è anche la nostra colpa collettiva. “

Possa, attraverso le preghiere del nostro patrono e intercessore celeste, la più santa signora, la Madre di Dio, nostro Signore Gesù Cristo concedere forzezza, coraggio, fede e speranza ai nostri fratelli e sorelle macedoni in questo terribile calvario.

Originalmente pubblicato su The European Times.

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