I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

14.1 C
Rome
lunedì, Aprile 14, 2025
- Pubblicità -
NewsL'UNICEF condanna il saccheggio delle forniture di salvataggio per i bambini in...

L’UNICEF condanna il saccheggio delle forniture di salvataggio per i bambini in Sudan

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

L’attacco a uno degli ultimi ospedali operativi nella regione ha ulteriormente approfondito l’attuale crisi umanitaria lanciata dal Guerra civile tra soldati rivaliLe forze armate sudanesi (SAF) e le forze di supporto paramilitare (RSF), iniziate nell’aprile 2023.

Tra le forniture rubate c’erano 2.200 scatole di alimenti terapeutici pronti a usare -un trattamento cruciale per i bambini che soffrono di grave malnutrizione acuta Una condizione fatale caratterizzata da grave perdita di peso e spreco muscolare.

Supplementi di ferro e acido folico per donne in gravidanza e allattante, nonché kit di ostetrica e forniture per la salute primaria per madri, neonati e bambini.

Attacco alla loro sopravvivenza

“” Volare forniture vitali per i bambini in malnutrizione è scandaloso e un attacco diretto alla loro sopravvivenza »» disse Catherine Russell, direttore esecutivo di Unicef.

“” Questi atti inaccettabili contro i bambini vulnerabili devono finire. Tutte le parti devono aderire al diritto umanitario internazionale, proteggere i civili e garantire un accesso umanitario sicuro e indubbia a coloro che ne hanno bisogno. »»

L’UNICEF era riuscito in queste forniture il 20 dicembre dello scorso anno, segnando la prima spedizione umanitaria a Jabal Awlia in oltre 18 mesi. Tuttavia, il saccheggio, combinato con l’escalation della violenza che ha costretto le operazioni di aiutare a sospendere, spinge le più vulnerabili nella regione più vulnerabile del disastro.

I bambini si sono avvicinati al disastro

L’ospedale si trova a Jabal Awlia, una delle 17 località a rischio di carestia.

La regione sta lottando con gravi carenze di cibo, medicina e altri elementi essenziali. I combattimenti hanno bloccato le forniture commerciali e umanitarie per più di tre mesi, lasciando migliaia di civili di Tranwell nel mezzo di combattimenti intensificati.

Più di 4.000 persone sono state costrette a fuggire, approfondendo ulteriormente la crisi.

Crisi umanitaria senza precedenti

Oltre a Jabal Awlia, il disastro umanitario si estende attraverso il Sudan, dove milioni si trovano ad affrontare condizioni mortali.

Più di 24,6 milioni di persone – più della metà della popolazione – devono affrontare l’insicurezza alimentare acuta e il crollo dei servizi sanitari, la chiusura delle scuole e il record viaggio I livelli hanno creato una crisi senza precedenti.

Di fronte all’aumento delle sfide, l’UNICEF ha invitato tutti gli attori a garantire urgentemente l’accesso umanitario all’aiuto, la protezione degli ospedali e le infrastrutture civili, nonché garanzie di sicurezza per i lavoratori umanitari per garantire la salvaguardia della vita della vita può raggiungere coloro che ne hanno bisogno.

Originariamente pubblicato a Almouwatin.com

Originalmente pubblicato su The European Times.

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.