I progressi nella tecnologia di editing genico noto come CRISPR-Cas9 negli ultimi 15 anni hanno prodotto importanti nuove intuizioni sui ruoli che i geni specifici svolgono in molte malattie. Ma ad oggi questa tecnologia – che consente agli scienziati di utilizzare un RNA “guida” per modificare le sequenze di DNA e valutare gli effetti – è in grado di colpire, eliminare, sostituire o modificare solo sequenze di singoli geni con un singolo RNA e ha una capacità limitata di valutare contemporaneamente più cambiamenti genetici.
Ora, tuttavia, gli scienziati di Yale hanno sviluppato una serie di sofisticati modelli di topo utilizzando la tecnologia CRISPR (“ripetizioni palindromiche brevi regolarmente intervallate”) che consente loro di valutare contemporaneamente le interazioni genetiche su una serie di risposte immunologiche a malattie multiple, incluso il cancro.
I risultati sono stati pubblicati il 20 marzo sulla rivista Ingegneria biomedica della natura.
Le tecnologie di editing genico consentono agli scienziati di utilizzare gli enzimi-in questo caso, CAS9 (proteina 9 associata a CRISPR)-come una sorta di forbici molecolari che possono tagliare o modificare con precisione porzioni di DNA o RNA, rivelando intuizioni sul ruolo che questi geni svolgono in una varietà di disordini.
Il nuovo strumento, chiamato CRISPR-CAS12A, può aiutare i ricercatori a valutare contemporaneamente l’impatto di molteplici cambiamenti genetici coinvolti nella varietà delle risposte del sistema immunitario, affermano i ricercatori.
“Abbiamo creato quattro nuove linee di topo CAS12A che consentiranno ai ricercatori di studiare complesse interazioni genetiche e i loro effetti coinvolti in molti disturbi”, ha affermato Sidi Chen, professore associato di genetica e neurochirurgia presso la Yale School of Medicine e un pioniere nel campo della tecnologia CRISPR. È autore di coordinamento del nuovo studio.
Con questi potenti ceppi di strumenti, Chen’s Lab è stato in grado di indurre e tenere traccia dei cambiamenti in una varietà di cellule del sistema immunitario in risposta all’editing genico e a perfezionare simultaneamente serie di geni in diverse direzioni. Il laboratorio ha inoltre consentito la rapida generazione di nuovi modelli di malattia e di trattamento, come la malattia genetica nel fegato, il carcinoma polmonare e il cancro della pelle.
Questo progresso, ha affermato, offrirà uno strumento prezioso per i ricercatori che creano nuove terapie per una serie di patologie, tra cui cancro, malattie metaboliche, malattie autoimmuni e disturbi neurologici.
Chen è membro del Systems Biology Institute presso il campus occidentale di Yale e una consociata del Yale Cancer Center, del Yale Stamy Cell Center e del Yale Center for Biomedical Data Science.
Matthew B. Dong e Xiaoyu Zhou, entrambi del Dipartimento di Genetica di Yale, sono autori che rispondono coordinanti. Kaiyuan Tang e Liqun Zhou sono autori co-piombo.
La ricerca è stata finanziata dal National Institutes of Health e dal Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti.
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