I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notizieIntere comunità appiattite, dicono le squadre di aiuto

Intere comunità appiattite, dicono le squadre di aiuto

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Parlando con i giornalisti di Yangon martedì, Julia Rees, vice rappresentante del Fondo per bambini delle Nazioni Unite (Unicef) nel paese ha descritto vedere bisogni enormi che aumentano di ora, dopo un terremoto di magnitudo 7,7.

“Intere comunità sono state appiattite”, ha detto, con bambini e famiglie che dormono all’aperto senza case a cui tornare.

“Ho incontrato bambini che erano scioccati dopo aver assistito alle loro case crollate o la morte di un membro della famiglia … Alcuni sono stati separati dai loro genitori e altri non sono stati contabilizzati”, ha spiegato.

Circa 72 ore dopo che il sisma ha scosso le regioni di Mandalay e Sagaing, nonché Nay Pyi Taw e Stato del Shan del sud, il bilancio delle vittime è salito a circa 2.000, secondo la giunta militare del paese, con centinaia di persone non contabili e migliaia ferite.

“La finestra per la risposta salvavita si sta chiudendo”, ha detto la signora Rees, mentre attraverso le aree colpite, le famiglie affrontano carenze acute di acqua pulita, cibo e forniture mediche. Ma le condizioni rimangono estremamente impegnative come Le squadre di aiuti lavorano “senza elettricità o igiene, dormendo fuori, come le comunità che serviamo”.

Risposta internazionale

L’ufficio delle Nazioni Unite per il coordinamento degli affari umanitari (Ocha) ha affermato che le squadre locali di ricerca e salvataggio, supportate da unità di salvataggio internazionali di numerosi paesi tra cui Cina, India, Russia, Tailandia e Bangladesh, hanno “intensificato i loro sforzi” in particolare nel Myanmar centrale, che ha continuato a sperimentare le scosse di assestamento.

Il capo del rilievo Tom Fletcher, che guida Ocha, ha ribadito in un post su X che a parte pesanti danni alle infrastrutture La risposta “è stata ostacolata dalla mancanza di finanziamenti”. Ha detto che le Nazioni Unite sono in contatto con le autorità del Myanmar su come la comunità internazionale può fare di più, con budget di aiuti all’estero tagliati a Washington e molte capitali europee.

Il miglior funzionario umanitario delle Nazioni Unite sul terreno, Marcoluigi Corsi, appena tornato da una visita alla capitale del paese, Noy Pyi Taw, ha affermato che, quando la finestra critica per trovare sopravvissuti sotto le macerie si stava restringendo, le condizioni nelle aree colpite hanno continuato a deteriorarsi.

“Non hai elettricità, non hai acqua corrente”, ha detto, mentre le persone combattevano il caldo estivo. “Spesso ci sono scosse di assestamento e le persone hanno paura di andare nelle loro case”, ha aggiunto.

Gli ospedali sopraffatti

Dr. Fernando Thushara, rappresentante dell’Organizzazione mondiale della sanità (CHI) in Myanmar, ha detto che a Nay Pyi Taw ha visto gli ospedali “sopraffatti dai pazienti”.

“Le forniture mediche erano asciutte. Ci sono state interruzioni di elettricità in alcuni ospedali … e carenze di acqua corrente”, ha aggiunto, aggiungendo che in alcuni casi i generatori di energia non lavoravano e gli ospedali erano a corto di carburante.

Il dottor Thushara lo ha avvertito Una mancanza di acqua dolce e igiene potrebbe alimentare focolai di malattie infettive “a meno che non le controlliamo molto rapidamente”.

Ha ricordato che alcuni mesi fa, diversi comuni a Mandalay erano stati colpiti dal colera. Circa 800 casi di malattia trasmessa dall’acqua erano stati segnalati fino a febbraio in nove stati e regioni in Myanmar, mentre altre malattie infettive come la dengue, l’epatite, la malaria possono diffondersi ulteriormente.

La terribile situazione sanitaria non è l’unica crisi che affronta la gente del Myanmar. Agenzia delle Nazioni Unite per i rifugiati (UNHCR) Il portavoce Babar Baloch ha sottolineato che il paese è “vacillante” da quattro anni di conflitto scatenato da un colpo di stato militare nel 2021, mentre il signor Corsi delle Nazioni Unite ha affermato che negli ultimi anni ha subito un ciclone e enormi inondazioni.

Baloch ha parlato di una “doppia tragedia” per il popolo del Myanmar, evidenziando il fatto che anche prima del devastante successo del terremoto, tutte le aree colpite hanno già ospitato 1,6 milioni di sfollati.

Corsi ha sottolineato che la resilienza delle comunità colpite dal disastro è ora altamente compromessa. Quasi 20 milioni di persone in tutto il paese avevano già bisogno di assistenza umanitaria prima del terremoto e oltre 15 milioni avevano fame.

In tre mesi dopo l’anno, l’appello umanitario da 1,1 miliardi di Nazioni Unite per il Myanmar rimane solo il cinque per cento finanziato. “Questo è il momento … per il mondo di intensificare e sostenere la gente del Myanmar”, ha concluso.

Clicca qui per donare al ricorso di emergenza delle Nazioni Unite per il Myanmar

Originalmente pubblicato su The European Times.

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