I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

-2.9 C
Rome
mercoledì, Aprile 9, 2025
- Pubblicità -
EU institutionsL'UE è fermo sui diritti umani tra le sfide globali, Kallas dice...

L’UE è fermo sui diritti umani tra le sfide globali, Kallas dice al Parlamento europeo

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

Strasburgo, 1 aprile 2025 -In un potente discorso alla sessione plenaria del Parlamento europeo sulla relazione annuale del 2024 sui diritti umani e sulla democrazia nel mondo, l’alto rappresentante e vicepresidente Kaja Kallas ha sottolineato l’impegno incrollabile dell’Unione europea a difendere i diritti umani e la democrazia in mezzo a un turbolento paesaggio globale. Consegnato il 1 ° aprile 2025, a Strasburgo, il discorso ha messo in evidenza sia le minacce per l’ordine internazionale basato sulle regole sia gli sforzi proattivi dell’UE per contrastarli.

Kallas ha aperto le sue osservazioni ringraziando il relatore Isabel Wiseler Lima e altri collaboratori del rapporto del Parlamento, prima di attingere al suo recente discorso al Consiglio di sicurezza delle Nazioni Unite. Ha sottolineato che i principi sanciti dalla Carta delle Nazioni Unite – peace, prosperità, diritti umani, dignità e sviluppo – sono sotto tensione senza precedenti. “Ottanta anni dopo, vediamo questi principi sotto incendio pesante”, ha dettoindicando le violazioni del diritto internazionale, il backsliding democratico e gli assalti sulla parità di genere e sulla libertà dei media.

L’alto rappresentante ha individuato la guerra in corso della Russia contro l’Ucraina come un duro esempio di questa erosione, definendola “una sfida diretta all’ordine internazionale basato sulle regole e un assalto alla sovranità”. Ha anche fatto riferimento al conflitto tra Israele e Gaza come un ricordo che fa riflettere sulla fragilità dei diritti umani in tempo di guerra. Più vicino a casa, ha notato la crescente minaccia rappresentata dai regimi autoritari, una preoccupazione echeggiata nel rapporto del 2024 del Parlamento.

Tuttavia, tra queste sfide, Kallas ha preso una nota di cauto ottimismo. Ha citato la caduta del regime di Assad in Siria nel dicembre 2024 come un punto di svolta storico, che termina 54 anni di dittatura. “Tuttavia, c’è speranza”, ha detto, sottolineando che l’UE deve lavorare per garantire che i diritti di tutti i siriani siano protetti durante la fragile transizione del paese.

Un partner fermo in tempi turbolenti

Kallas ha delineato la solida risposta dell’UE alle crisi globali per i diritti umani, posizionando il blocco come partner affidabile e prevedibile. Solo nel 2024, l’UE ha sostenuto oltre 10.000 difensori per i diritti umani ad alto rischio, aggiungendo a un totale di 80.000 persone aiutate dal 2015. Solo due settimane prima del suo discorso, l’UE ha adottato un pacchetto di finanziamento di 349 milioni di euro per sostenere i diritti umani e le ragazze della democrazia, e le ragazze della democrazia, le ragazze della democrazia e

Anche il sostegno dell’UE per il quadro dei diritti umani delle Nazioni Unite è stato al centro della scena. Kallas ha ribadito la difesa del blocco per l’alto commissario delle Nazioni Unite per i diritti umani e la sua spinta alla responsabilità attraverso meccanismi come il Tribunale penale internazionale (ICC). “Il rispetto per il diritto umanitario internazionale da parte degli attori statali e non statali e la responsabilità per le violazioni commesse, sono la pietra miliare per la pace e la sicurezza”, ha dichiarato. Ha rivelato di aver incontrato il presidente dell’ICC nel marzo 2025 per rafforzare il sostegno dell’UE, tra discussioni sul miglioramento del sostegno finanziario e diplomatico alla Corte.

Il regime delle sanzioni per i diritti umani globali dell’UE, istituito nel 2020, ha dimostrato uno strumento vitale, con rapide misure imposte nel 2024 che si prendono di mira per gli abusatori dei diritti umani in Russia, Medio Oriente e Corea del Nord. “Ciò dimostra la nostra determinazione a rafforzare il nostro ruolo nell’affrontare gravi violazioni dei diritti umani e abusi in tutto il mondo”, ha affermato Kallas.

Democrazia in azione

Riflettendo il 2024 come “anno elettorale”, con oltre 75 paesi che detengono elezioni, Kallas ha elogiato il ruolo delle missioni di osservazione delle elezioni dell’UE nella salvaguardia dell’integrità elettorale e della governance democratica. Ha promesso un continuo sostegno a parlamenti, media indipendenti e attori democratici che operano in ambienti ostili, promettendo una stretta collaborazione con il Parlamento europeo in questi sforzi.

Nelle sue osservazioni di chiusura, Kallas ha incorniciato la difesa dei diritti umani come inseparabile dalla ricerca della pace. “La pace non è semplicemente l’assenza di guerra; è una coltivazione attiva della giustizia”, ​​ha detto, sottolineando che la dignità e i diritti umani sono fondamentali per la stabilità duratura. Ha invitato l’UE a sfruttare i suoi valori come attività strategica, promuovendo partenariati con paesi terzi basati su progressi sostenibili e reciproci benefici.

Una chiamata all’unità

Kallas ha concluso con un grido di raduno per l’unità, esortando il parlamento a resistere all’erosione dei principi fondamentali dell’UE. “L’Unione europea è fondata su pace, democrazia e unità”, ha detto. “Dobbiamo chiarire che non tollereremo l’erosione di questi diritti e libertà che ci definiscono davvero”.

Mentre l’alto rappresentante si prepara a rilasciare il suo rapporto sui diritti umani e sulla democrazia del 2024, il suo discorso è stato sia una valutazione che fa riflettere sulle sfide globali sia una risoluta affermazione della leadership dell’UE nel confrontarle. Con il Parlamento europeo come alleato chiave, Kallas ha segnalato che l’impegno del blocco per i diritti umani rimane una pietra miliare della sua identità e del suo futuro.

Originalmente pubblicato su The European Times.

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.