I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Myanmar: gli scioperi militari persistono tra gli sforzi di risposta del terremoto

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In un momento in cui il solo attenzione dovrebbe essere quello di garantire che gli aiuti umanitari arrivino alle zone di disastro, i militari stanno invece lanciando attacchi“Portavoce Ravini Shamdasani detto Giornalisti di Ginevra.

Dal disastro del 28 marzo, secondo quanto riferito, le forze militari hanno effettuato oltre 120 attacchi, ha detto, e più della metà si è verificata dopo che un cessate il fuoco dichiarato avrebbe dovuto essere in vigore il 2 aprile.

Aree devastate colpite

La maggior parte degli attacchi prevedeva attacchi aerei e di artiglieria, anche nelle aree colpite dal terremoto.

Numerosi scioperi sono stati riportati in aree popolate, con molti che sembrano ammontare ad attacchi indiscriminati e per violare il principio di proporzionalità nel diritto internazionale umanitario “, ha aggiunto.

Il Myanmar stava già affrontando la crisi politica, umanitaria, di diritti umani e economici prima che il terremoto colpisse.

Il miliario ha sequestrato il potere dal governo democraticamente eletto nel febbraio 2021 ed è stato impegnato in una brutale guerra civile con milizie dell’opposizione.

Aiuti ostacoli, appello di amnistia

La signora Shamdasani ha detto Capo dei diritti umani delle Nazioni Unite Volker Türk chiede ai militari di rimuovere tutti gli ostacoli per aiutare il parto e cessare le operazioni militari.

Ha notato che le aree dell’epicentro del terremoto nella sagaing, in particolare quelle controllate dagli oppositori dell’esercito, hanno dovuto fare affidamento sulle risposte della comunità locale per la ricerca e il salvataggio e per soddisfare i bisogni di base.

“Poiché la stagione tradizionalmente festiva di Thingyan e l’inizio di un nuovo anno iniziano domenica in Myanmar, chiediamo sforzi comuni per aiutare le persone nel massimo bisogno”, ha aggiunto.

A questo proposito, Ohchr Chiesto ai militari ad annunciare una piena amnistia per i detenuti che ha incarcerato dal febbraio 2021, tra cui il consulente statale Aung San Suu Kyi e il presidente U Win Myint.

“Storm perfetta” per la malattia

Nel frattempo, il Fondo per bambini delle Nazioni Unite (Unicef) è preoccupato che il terremoto abbia creato “una tempesta perfetta per l’emergere di focolai di malattie infettive”.

Eric Ribaira, il capo della salute dell’UNICEF Myanmar, ha affermato che anche prima del disastro, il paese ha affrontato focolai di malattie prevenibili e trasmissibili del vaccino come morbillo, malaria, dengue e colera.

La situazione è molto più pericolosa ora per le persone, in particolare i bambini, in queste aree colpite dal terremoto “, ha detto Notizie delle Nazioni Unite.

Ribaira ha spiegato che i terremoti scintillano lo spostamento della popolazione che può portare a aree sovraffollate, come rifugi temporanei, mentre i sistemi di acqua e igiene vengono interrotti causando forniture idriche contaminate e cattive condizioni di igiene.

I bambini possono anche ottenere infezioni respiratorie da polvere e detriti da edifici crollati, ha aggiunto.

L’UNICEF sta contribuendo a fornire acqua potabile e servizi igienico -sanitari, nonché forniture necessarie in modo che le donne in gravidanza possano consegnare in modo sicuro.

Finora abbiamo raggiunto circa 700 donne in gravidanza e in allattamento con kit di parto neonati e puliti. E abbiamo in programma di raggiungere molto, molto di più nei prossimi giorni “, ha dichiarato Ribaira.

I partner dell’UNICEF e degli aiuti hanno anche distribuito kit medici generali per coprire circa 250.000 persone per i prossimi tre mesi, ma ha sottolineato che un maggiore supporto è fondamentale.

“I bisogni sono enormi e dobbiamo fare tutto il possibile per prevenire questi focolai e garantire che le donne possano consegnare i loro bambini in sicurezza e che la popolazione generale abbia un supporto medico urgente quando ne hanno bisogno”, ha detto.

UN Mobilitare l’aiuto

Questa settimana, le Nazioni Unite e i partner sono stati lanciati Un appello di $ 275 milioni Come addendum a un piano umanitario per raggiungere circa 1,1 persone in Myanmar.

Il terremoto ha spinto due milioni di persone a fare affidamento sugli aiuti. Si uniscono a quasi 20 milioni di altri che hanno già richiesto assistenza umanitaria.

Le agenzie delle Nazioni Unite, i partner e gli Stati membri hanno rapidamente mobilitato gli aiuti, tra cui cure mediche, alloggio, acqua sicura, kit di igiene e cibo.

Per rafforzare ulteriormente gli sforzi sul terreno, le Nazioni Unite Fondo di risposta all’emergenza centrale (Cerf) ha stanziato altri $ 5 milioni per la risposta a terremoti, che segue un precedente esborso di $ 5 milioni.



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