I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteLe immagini di Perseverance della NASA possono mostrare record di Wild Martian...

Le immagini di Perseverance della NASA possono mostrare record di Wild Martian River

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Anni fa, gli scienziati hanno notato una serie di bande curve di roccia stratificata all’interno del cratere Jezero che hanno soprannominato “l’unità curvilinea”. Potevano vedere questi strati dallo spazio ma sono finalmente in grado di vederli da vicino, grazie a Perseverance.

Una posizione all’interno dell’unità curvilinea, soprannominata “Skrinkle Haven”, è catturata in uno dei nuovi mosaici Mastcam-Z. Gli scienziati sono sicuri che gli strati curvi qui siano stati formati da acqua che scorre potente, ma gli scatti dettagliati di Mastcam-Z li hanno lasciati discutere di che tipo: un fiume come il Mississippi, che si snoda come un serpente attraverso il paesaggioo un fiume intrecciato come la Platte del Nebraska, che forma piccole isole di sedimenti chiamate banchi di sabbia.

Se visti da terra, gli strati curvi appaiono disposti in file che si increspano attraverso il paesaggio. Potrebbero essere i resti degli argini di un fiume che si sono spostati nel tempo o i resti di banchi di sabbia che si sono formati nel fiume. Gli strati erano probabilmente molto più alti in passato. Gli scienziati sospettano che dopo che questi cumuli di sedimenti si sono trasformati in roccia, siano stati sabbiati dal vento nel corso degli eoni e scolpiti fino alle loro dimensioni attuali.

“Il vento ha agito come un bisturi che ha tagliato la parte superiore di questi depositi”, ha dichiarato Michael Lamb di Caltech, specialista fluviale e collaboratore del team scientifico di Perseverance. “Vediamo depositi come questo sulla Terra, ma non sono mai così ben esposti come lo sono qui su Marte. La terra è ricoperta di vegetazione che nasconde questi strati”.

Un secondo mosaico catturato da Perseverance mostra una posizione separata che fa parte dell’unità curvilinea ea circa un quarto di miglio (450 metri) da Skrinkle Haven. “Pinestand” è una collina isolata con strati sedimentari che si incurvano verso il cielo, alcuni alti fino a 20 metri. Gli scienziati pensano che questi alti strati potrebbero anche essere stati formati da un fiume potente, sebbene stiano esplorando anche altre spiegazioni.

“Questi strati sono insolitamente alti per i fiumi sulla Terra”, ha detto Ives. “Ma allo stesso tempo, il modo più comune per creare questo tipo di morfologia sarebbe un fiume”.

Il team sta continuando a studiare le immagini di Mastcam-Z per ulteriori indizi. Stanno anche scrutando sotto la superficie, usando lo strumento radar che penetra nel terreno su Perseverance chiamato RIMFAX (abbreviazione di Radar Imager for Mars’ Subsurface Experiment). Ciò che apprendono da entrambi gli strumenti contribuirà a un corpo di conoscenza in continua espansione sull’antico passato acquoso di Marte.

“La cosa eccitante qui è che siamo entrati in una nuova fase della storia di Jezero. Ed è la prima volta che vediamo ambienti come questo su Marte”, ha dichiarato Katie Stack Morgan del JPL, vice project scientist di Perseverance. “Stiamo pensando ai fiumi su una scala diversa rispetto a prima”.

Un obiettivo chiave per la missione di Perseverance su Marte è astrobiologia, compresa la ricerca di segni di antica vita microbica. Il rover caratterizzerà la geologia del pianeta e il clima passato, aprirà la strada all’esplorazione umana del Pianeta Rosso e sarà la prima missione a raccogliere e immagazzinare roccia e regolite marziane (roccia rotta e polvere).

Le successive missioni della NASA, in collaborazione con l’ESA (Agenzia spaziale europea), invieranno veicoli spaziali su Marte per raccogliere questi campioni sigillati dalla superficie e riportarli sulla Terra per un’analisi approfondita.

Fonte: Amministrazione nazionale dell’aeronautica e dello spazio



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