I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Rappresentante delle Nazioni Unite allarmato dalla violenza sessuale contro donne e ragazze nella RDC

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“Le accuse di gravi casi di violenza sessuale contro i civili, compresi i bambini, che colpiscono in particolare gli sfollati interni in fuga dal conflitto nella parte orientale della RDC, sono motivo di profonda preoccupazione che richiede azione immediata,ha detto il massimo funzionario delle Nazioni Unite che sostiene le donne e le ragazze colpite dalla violenza sessuale.

La rappresentante ha parlato di come sia stata “profondamente turbata” da alcuni attacchi che ha subito luogo in pieno giornoche incidono sulla vita quotidiana e sui mezzi di sussistenza di donne e ragazze a Goma, la capitale della provincia del Nord Kivu.

Proteggere donne e ragazze

Ha osservato che il Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia (UNICEF), ha segnalato un numero allarmante di casi di violenza di genere (GBV) nel 2022 e che i campi per sfollati rappresentano un “volatile ambiente di sicurezza’ soprattutto per le donne e le ragazze sfollate.

“Più di 38.000 casi di violenza di genere (GBV) sono stati segnalati dall’UNICEF per tutto il 2022 solo nel Nord Kivu. Gli attori umanitari riferiscono di aver fornito assistenza a over 600 sopravvissuti alla violenza sessuale legata al conflittoe in sei campi per sfollati interni nel corso di due settimane in un ambiente di sicurezza instabile. Nella maggior parte dei casi, i sopravvissuti hanno riferito di essere stati attaccati da uomini armati e sfollati dentro e intorno ai campi”, ha sottolineato.

Nessun aiuto “salvavita” immediato

La signora Patten ha anche richiamato l’attenzione su come le donne e le ragazze siano colpite in modo sproporzionato dalla violenza sessuale in migliaia di casi segnalati dai partner umanitari, con alcuni incapaci di “accedere ai servizi salvavita, compresi i kit di profilassi post-esposizione, durante le cruciali 72 ore finestra dopo un attacco”.

Ha affermato che il modo migliore per proteggere le donne e le ragazze in tali condizioni è fornire assistenza medica, ma anche offrire percorsi per sfuggire alla violenza e ad altre insicurezze in primo luogo.

“L’assistenza medica e psicosociale immediata deve essere accompagnata da misure di protezioneper garantire che coloro che sono stati costretti a lasciare le loro case a causa della violenza e dell’insicurezza, comprese le donne e le ragazze in fuga dal conflitto nei territori di Masisi e Rutshuru nella provincia del Nord Kivu, possano accedere ai servizi e siano non messo a ulteriore rischio di violenza sessuale”.

Ha detto che l’ufficio per i diritti delle Nazioni Unite nella RDC (OHCHR) stava collaborando con partner umanitari e altre agenzie delle Nazioni Unite nel paese per documentare le accuse e fornire il sostegno necessario.

Giustizia per le vittime di violenza sessuale

La signora Patten ha anche invitato le autorità a soddisfare i loro obblighi in materia di diritti umani collaborando con le Nazioni Unite per fornire protezione ai civili in fuga dalla violenza del conflitto, oltre a indagare e perseguire i responsabili.

“Esorto il governo a garantire che la sua polizia nazionale protegga tutti i campi per sfollati in conformità con il loro obbligo primario di proteggere i civili ai sensi del diritto umanitario internazionale e le loro responsabilità di rispettare, proteggere e adempiere agli obblighi in materia di diritti umani.

La signora Patten ha invitato i donatori a contribuire a garantire la protezione delle vittime di violenza sessuale nella Repubblica Democratica del Congo e ha affermato che il suo ufficio è disponibile ad assistere i partner nel fornire supporto.



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