I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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L’area di libero scambio africana potrebbe stimolare una crescita sostenibile: il capo delle Nazioni Unite

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Il signor Guterres stava parlando l’ultimo giorno dell’annuale Serie di dialoghi sull’Africa a New York, dove quest’anno l’attenzione si è concentrata accelerazione dell’implementazione dell’Area di libero scambio continentale africana (AfCFTA) – destinato a diventare il più grande del mondo.

Sfrutta il potenziale

Ha detto che la pandemia ha portato ad alti prezzi del cibo e dell’energia, aggravati dall’invasione russa dell’Ucraina, esacerbando la povertà, le disuguaglianze e l’insicurezza alimentare.

I governi hanno anche affrontato l’aumento dei tassi di interesse, aumentando il potenziale di indebitamento, mentre il cambiamento climatico ha creato inondazioni mortali e siccità, contribuendo al rischio di fame.

“Guidati dal Agenda 2030 per lo sviluppo sostenibile e l’Agenda 2063 dell’Unione africana, dobbiamo intensificare i nostri sforzi e sfruttare tutto il potenziale del commercio e dell’industrializzazione per promuovere una crescita sostenibile e inclusiva”, ha detto il capo delle Nazioni Unite ai partecipanti.

Milioni di persone potrebbero sfuggire alla povertà

Ha detto che l’AfCFTA è destinato a essere un motore di tale crescita.

“La sua piena attuazione potrebbe generare guadagni di reddito fino al nove per cento entro il 2035, secondo le ultime stime. Ciò solleverebbe fino a 50 milioni di persone dalla povertà estrema e ridurrebbe le disparità di reddito”, ha aggiunto.

Il Segretario generale ha sottolineato che la realizzazione della promessa dell’AfCFTA richiede un’azione in quattro aree critiche, a partire dal potenziamento dell’accesso alle risorse finanziarie e agli investimenti.

“Abbiamo bisogno di riforma fondamentale del sistema finanziario globale in modo che l’Africa sia rappresentata al più alto livello”, ha affermato.

Anche le barriere che frenano il commercio intra-africano e le capacità produttive devono essere abbattute, anche attraverso l’eliminazione delle tariffe, la costruzione di catene di approvvigionamento “made in Africa” ​​e l’armonizzazione delle normative che consentirebbero gli investimenti.

Sfrutta la tecnologia

Il suo terzo punto si è concentrato su infrastrutture energetiche e digitalifondamentali per i paesi africani per sviluppare le proprie capacità produttive e sfruttare appieno il potenziale dell’innovazione e dell’imprenditorialità.

“Abbiamo bisogno di alimentare l’industrializzazione dell’Africa e sfruttare la tecnologia scavalcare le infrastrutture obsolete e dirigersi dritti verso la quarta rivoluzione industriale”, ha dichiarato Guterres.

Il continente è anche dotato di risorse che potrebbero renderlo leader nell’energia pulita, ha aggiunto, e nel settore potrebbe generare più di sei milioni di posti di lavoro entro la metà del secolo. Eppure l’Africa ha ricevuto solo il due percento degli investimenti globali nelle energie rinnovabili nell’ultimo decennio.

Investi nelle persone

Il suo punto finale ha sottolineato l’investimento nel “capitale umano”, con quello dell’Africa popolazione vivace, giovane e innovativa rappresentando sia una forza lavoro dinamica che un mercato enorme.

“Creare posti di lavoro dignitosi, in particolare per le donnee promuovere l’istruzione, la formazione e l’apprendimento permanente è il modo migliore per garantire che la popolazione africana contribuisca pienamente alla rivoluzione digitale e alla crescita sostenibile del continente”, ha affermato.

Dialogo annuale

L’African Dialogue Series riunisce politici e decisori, esperti, accademici, rappresentanti della società civile, giovani e altre parti interessate per esaminare le sfide e le opportunità che incidono sul continente.

È organizzato dall’Ufficio delle Nazioni Unite del Consigliere speciale per l’Africa (OSAA) e partner.



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