I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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notiziediritti umaniL'APCE rilascia una dichiarazione finale sulla deistituzionalizzazione delle persone con disabilità

L’APCE rilascia una dichiarazione finale sulla deistituzionalizzazione delle persone con disabilità

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Il Relatore della revisione dell’Assemblea Parlamentare del Consiglio d’Europa (PACE) sulla deistituzionalizzazione delle persone con disabilità ha riconosciuto in un commento scritto l’organo decisionale del Consiglio, il Comitato dei Ministri (CM), per la sua risposta alla Raccomandazione dell’Assemblea di aprile 2022. Allo stesso tempo, Reina de Bruijn-Wezeman ha anche sottolineato il problema che il CM continua a mantenere punti di vista obsoleti, rafforzando una divisione dei diritti umani con le Nazioni Unite e la società civile in generale per quanto riguarda le persone con problemi di salute mentale.

L’Assemblea parlamentare con la Raccomandazione 2227 (2022), Deistituzionalizzazione delle persone con disabilità aveva ribadito l’urgente necessità che il Consiglio d’Europa “integri pienamente il cambio di paradigma avviato dalla Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con disabilità (CRPD) nel suo lavoro”. E in secondo luogo ha raccomandato al Comitato dei Ministri di “dare priorità al sostegno agli Stati membri per avviare immediatamente la transizione verso l’abolizione delle pratiche coercitive nei contesti di salute mentale”.

L’Assemblea come punto finale aveva raccomandato che, in linea con la Raccomandazione dell’Assemblea adottata all’unanimità 2158 (2019), Porre fine alla coercizione nella salute mentale: la necessità di un approccio basato sui diritti umani che il Consiglio d’Europa e i suoi Stati membri “si astengano dall’approvare o adottare progetti di testi giuridici che renderebbero più difficile una deistituzionalizzazione efficace e significativa, nonché l’abolizione delle pratiche coercitive nei contesti di salute mentale, e che vanno contro lo spirito e la lettera del CRPD”.

Controverso possibile nuovo strumento giuridico

Con quest’ultimo punto l’Assemblea ha indicato la controversa bozza di un possibile nuovo strumento giuridico che disciplini la protezione delle persone durante l’uso di misure coercitive in psichiatria. Si tratta di un testo che il Comitato di bioetica del Consiglio d’Europa ha redatto in estensione al Consiglio d’Europa Convenzione sui diritti umani e la biomedicina. L’articolo 7 della convenzione, che è il principale testo rilevante in questione, così come il suo testo di riferimento, l’articolo 5 (1)(e) della Convenzione europea dei diritti dell’uomo, contengono punti di vista basati su politiche discriminatorie della prima metà del ‘900.

La relatrice, la sig.ra Reina de Bruijn-Wezeman, nel commento scritto della commissione per gli affari sociali, la salute e lo sviluppo sostenibile dell’Assemblea ha dichiarato di essere soddisfatta del fatto che il Comitato dei ministri “concordi con l’Assemblea sull’importanza di sostenere gli Stati membri nel loro sviluppo di strategie conformi ai diritti umani per la deistituzionalizzazione delle persone con disabilità”.

E allo stesso tempo non poteva non ribadire un paragrafo della Raccomandazione dell’Assemblea al Comitato dei Ministri: “[…] astenersi dall’approvare o adottare progetti di testi giuridici che renderebbero più difficile una deistituzionalizzazione efficace e significativa, nonché l’abolizione delle pratiche coercitive nei contesti di salute mentale, e che vanno contro lo spirito e la lettera della CRPD – come il progetto di protocollo aggiuntivo […].”

“Purtroppo il CM non sembra essere d’accordo sul fatto che ciò debba valere per le persone con problemi di salute mentale confinate in istituti, poiché considera le “persone con disabilità” un gruppo “distinto da [,] persone con problemi di salute mentale”, ha osservato Reina de Bruijn-Wezeman.

Ha sottolineato che “Qui sta il nocciolo della questione. L’Assemblea, dal 2016, ha adottato tre raccomandazioni al CM, sottolineando l’urgente necessità che il Consiglio d’Europa, in quanto principale organizzazione regionale per i diritti umani, integri pienamente il cambio di paradigma avviato dalla Convenzione delle Nazioni Unite sui diritti delle persone con Disabilities (CRPD) nel suo lavoro e sostenere così la fine della coercizione nella salute mentale”.

La sig.ra Reina de Bruijn-Wezeman ha chiarito il punto: “Invece, il CM, come sottolinea esso stesso in questa risposta, “ha risposto a diverse raccomandazioni dell’Assemblea riaffermando il mandato che ha dato al Comitato di bioetica per redigere un Protocollo addizionale al Convenzione sui diritti umani e la biomedicina concernente la protezione dei diritti umani e della dignità delle persone in relazione al collocamento forzato e al trattamento forzato all’interno dei servizi di salute mentale.

Il protocollo aggiuntivo è “non adatto allo scopo”

Reina de Bruijn-Wezeman quando ha presentato il suo rapporto sulla deistituzionalizzazione all’APCE

“Voglio essere molto chiaro qui”, ha aggiunto Reina de Bruijn-Wezeman. “Mentre accolgo con favore la decisione di redigere una raccomandazione (soft-law) che promuova l’uso di misure volontarie nei servizi di salute mentale, così come i piani del CM di preparare una dichiarazione (non vincolante) che affermi l’impegno del Consiglio d’Europa a migliorare la protezione e l’autonomia delle persone nei servizi di salute mentale, ciò non rende più appetibile la bozza di Protocollo Aggiuntivo – che sarà uno strumento vincolante”.

La stesura di questo possibile nuovo strumento giuridico (protocollo aggiuntivo) all’interno del Comitato dei Ministri del Consiglio d’Europa è stata severamente criticata in quanto, nonostante il suo dichiarato intento apparentemente importante di proteggere le vittime di brutalità coercitive in psichiatria che potenzialmente equivalgono a tortura, in effetti perpetua un Il fantasma dell’eugenetica in Europa. Il punto di vista di regolamentare e prevenire il più possibile tali pratiche dannose contro le persone con disabilità o problemi di salute mentale è in netto contrasto con i requisiti dei moderni diritti umani, che semplicemente le vietano.

La sig.ra Reina de Bruijn-Wezeman ha infine sottolineato che “la creazione di un “pacchetto” di strumenti giuridici auspicabili e indesiderabili non deve e non può distrarre dal fatto che il progetto di Protocollo addizionale non è adatto allo scopo (secondo le parole del Consiglio d’Europa Commissario per i diritti umani), ed è incompatibile con la CRPD (secondo il CRPD Comitato e i relatori speciali delle Nazioni Unite responsabili).

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