I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Le Nazioni Unite sono “determinate” a porre fine all’arretramento sugli obiettivi di sviluppo, dice Guterres all’ECOSOC

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António Guterres è intervenuto alla prima riunione ad alto rischio del Consiglio economico e sociale delle Nazioni Unite (ECOSOC) Attività operative per il segmento di sviluppo presso la sede delle Nazioni Unite a New York, che ha descritto come “un primo passo importante” verso la fornitura di un’azione accelerata per il raggiungimento dei 17 ambiziosi SDG, entro la scadenza del 2030.

“Debole e insufficiente”

Ha detto che tra gli “obiettivi fondamentali” che vanno nella direzione sbagliata c’è quello di ridurre la povertà e la fame. “I progressi su un altro 50 per cento sono deboli e insufficienti”, ha aggiunto.

Ha delineato una serie di iniziative delle Nazioni Unite – dalla misura di emergenza SDG Stimulus per aumentare i finanziamenti per i paesi bisognosi, all’Iniziativa del Mar Nero per aiutare i paesi che soffrono gli effetti della guerra in Ucraina – che, ha affermato, sono tutte al servizio dell’obiettivo più ampio di rimettere in carreggiata gli SDGs.

Il signor Guterres ha elogiato l’efficacia delle squadre nazionali delle Nazioni Unite in tutto il mondo, che guidano gli sforzi dell’Organizzazione per uno sviluppo sostenibile e inclusivo.

“Nessuno avrebbe potuto prevedere, quando sono state messe in atto le riforme dello sviluppo, che i Country Team avrebbero dovuto affrontare un ambiente globale così impegnativo.

“Nonostante ciò, quattro anni dopo, le riforme hanno avuto successo…I coordinatori residenti stanno riunendo le entità delle Nazioni Unite a sostegno delle priorità dei paesi per l’attuazione del Agenda 2030“, Egli ha detto.

‘Finanziamento abisso’ per le nazioni più povere

Ma quando si tratta di finanziare l’Agenda, ha affermato che gli investimenti non sono stati all’altezza.

“Molti paesi in via di sviluppo semplicemente non possono permettersi di investire negli SDG perché si trovano di fronte a un abisso finanziario”, ha affermato.

Il deficit di finanziamento era di $ 2,5 trilioni prima della pandemia di COVID, ma ora si attesta a $ 4,2 trilioni, secondo l’OCSE.

Imponendo agli Stati membri la necessità di uno stimolo SDG di almeno 500 miliardi di dollari all’anno, il capo delle Nazioni Unite ha anche osservato che il sistema di coordinatori residenti delle Nazioni Unite era “ancora cronicamente sottofinanziato”.

Armi vs sviluppo

Dato che il relativamente “piccolo investimento” di 85 miliardi di dollari sarebbe alla base della stabilità del sistema di sviluppo delle Nazioni Unite, ha messo a confronto questo con gli oltre 2 trilioni di dollari spesi all’anno per i budget militari.

“Semplicemente non è credibile impegnarsi a sostenere la pace, se non si è disposti a investire una piccola frazione di questo importo nello sviluppo sostenibile – il più grande strumento di prevenzione che abbiamo”, ha affermato il capo delle Nazioni Unite.

In conclusione, ha affermato che il vertice SDG di settembre “deve essere un momento di unità per fornire un rinnovato slancio e un’azione accelerata per il raggiungimento degli SDG”, che fornisca progressi concreti e “un chiaro impegno a rivedere l’attuale architettura finanziaria internazionale”.

A quell’appello ha fatto eco il vicesegretario generale, Amina Mohammed, che ha affermato che questo non è “un anno normale” per la battaglia per raggiungere gli SDG.

“E questo non è un normale segmento di attività operative dell’ECOSOC. Lo è una pietra miliare nei nostri sforzi di riforma e una fermata d’autobus fondamentale sulla strada per settembre“, lei ha aggiunto.

Salvare gli SDG, “più importante che mai”

Il vicepresidente dell’ECOSOC con delega per le questioni di sviluppo, Albert Chimbindi, ha dichiarato all’incontro che il Segmento chiave per lo sviluppo si è svolto “durante uno dei momenti più difficili della storia“, con COVID 19 “si fa ancora sentire in tutto il mondo”, tra nuovi conflitti come la guerra in Ucraina, che continua a perturbare i mercati energetici, alimentando insicurezza alimentare e malnutrizione.

“Allo stesso tempo, la crisi climatica e le catastrofi naturali continuano a imporre enormi danni economici, generando crisi umanitarie in molti paesi“, Ha aggiunto.

Solo un’azione collettiva che affronti le crisi interconnesse sarà efficace, ha avvertito, sotto forma di politiche integrate e ben progettate “con effetti moltiplicatori all’interno e tra i paesi”.

In un mondo in crisi, salvare il Obiettivi di sviluppo sostenibile è più importante che mai”, ha proseguito, aggiungendo che per ora la maggior parte dei 17 gol si muoveva all’indietro.

Salvarli e potenziarli, “deve essere la nostra massima priorità comune”, e il motore per il progresso dell’intero Sistema di sviluppo delle Nazioni Unite durante le riunioni dell’ECOSOC nelle prossime settimane.



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