I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Gli umanitari delle Nazioni Unite completano la prima distribuzione di cibo a Khartoum mentre la fame e le minacce ai bambini si intensificano

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PAMIl Country Director in Sudan, Eddie Rowe, ha detto ai giornalisti a Ginevra che in una svolta importante, l’agenzia distribuito assistenza alimentare a 15.000 persone in entrambe le aree controllate dalle forze armate sudanesi (SAF) e dalle forze di supporto rapido (RSF) di Omdurman, parte dell’area metropolitana di Khartoum, a partire da sabato.

Parlando da Port Sudan, il signor Rowe ha evidenziato altre recenti distribuzioni di cibo a Wadi Halfa, nello stato del nord raggiungere 8.000 persone in fuga da Khartoum e in viaggio verso l’Egitto, nonché 4.000 nuovi sfollati persone a Porto Sudan.

Aumentare rapidamente il supporto

In totale, PAM è riuscito a raggiungere 725.000 persone da allora in 13 stati del paese ripreso le sue operazioni il 3 maggio, a seguito di a pausa causato dall’uccisione di tre operatori umanitari all’inizio del conflitto.

Il signor Rowe ha affermato che il WFP sta rapidamente aumentando il suo sostegno, che prevede di aumentare a seconda dei progressi nei negoziati per l’accesso umanitario per tutte le regioni, compresi Darfur e Kordofan, fortemente colpite dalla violenza e dallo sfollamento.

Fame in aumento

Oltre ai 16 milioni di sudanesi che già trovavano “molto difficile permettersi un pasto al giorno” prima dell’inizio dei combattimenti, Rowe ha avvertito che il conflitto aggravato dall’imminente stagione della fame, potrebbe aumentare la popolazione con insicurezza alimentare di circa 2,5 milioni persone nei prossimi mesi.

Con l’avvicinarsi della stagione magra, il piano del WFP era di raggiungere 5,9 milioni di persone in tutto il Sudan nei prossimi sei mesi, ha affermato.

Ha sottolineato che il WFP ha bisogno di un totale di 730 milioni di dollari per fornire l’assistenza necessaria, nonché i servizi di telecomunicazione e logistica alla comunità umanitaria, comprese tutte le agenzie delle Nazioni Unite che operano in Sudan.

17.000 tonnellate di cibo perse a causa del saccheggio

Ha inoltre ribadito l’appello della comunità umanitaria a tutte le parti in conflitto affinché consentano la consegna sicura degli aiuti alimentari urgentemente necessari e ha deplorato che finora il WFP abbia perso circa 17.000 tonnellate di cibo a saccheggi diffusi in tutto il paese, in particolare nel Darfur.

Solo due giorni fa, ha detto, l’hub principale dell’agenzia a El Obeid, nel Nord Kordofan, è stato minacciato ed è già stato confermato il saccheggio di beni e veicoli.

© Società della Mezzaluna Rossa Sudanese

Circa 10.000 persone riceveranno aiuti alimentari in una prima distribuzione a Omdurman, in Sudan.

Oltre 13 milioni di bambini bisognosi

Il Fondo delle Nazioni Unite per l’infanzia (UNICEF) ha riferito che “oggi più bambini in Sudan hanno bisogno di un sostegno salvavita che mai”, con 13,6 milioni di bambini bisognosi di soccorso urgente. “Questo è più dell’intera popolazione della Svezia, del Portogallo, del Ruanda”, ha detto il portavoce dell’UNICEF James Elder ai giornalisti a Ginevra.

Secondo i rapporti ricevuti dall’UNICEF, centinaia di ragazze e ragazzi sono stati uccisi nei combattimenti. “Sebbene non siamo in grado di confermarli a causa dell’intensità della violenza, abbiamo anche rapporti che migliaia di bambini sono stati mutilati”, ha detto il signor Elder.

‘Condanna a morte’

Ha anche sottolineato che le segnalazioni di bambini uccisi o feriti sono solo quelle che hanno avuto contatti con una struttura medica, il che significa che il la realtà è “senza dubbio molto peggio” e aggravato dalla mancanza di accesso a servizi salvavita tra cui nutrizione, acqua potabile e assistenza sanitaria.

Il signor Elder ha avvertito che “tutti questi fattori combinati rischiano di diventare una condanna a morte, soprattutto per i più vulnerabili”.

L’UNICEF ha chiesto finanziamenti per la somma di 838 milioni di dollari per affrontare la crisi, un aumento di 253 milioni di dollari dall’inizio del conflitto in corso ad aprile, per raggiungere 10 milioni di bambini. Il signor Elder ha sottolineato che finora è stato ricevuto solo il 5 per cento dell’importo richiesto e che senza il cibo terapeutico ei vaccini che questo denaro permetterebbe di ottenere, i bambini morirebbero.

Sanità sotto attacco

La terribile situazione dell’assistenza sanitaria nel paese è stata aggravata dai continui attacchi alle strutture mediche. Dall’inizio del conflitto, il 15 al 25 maggio, l’Organizzazione Mondiale della Sanità (CHI) ha verificato 45 attacchi alla sanità, che hanno provocato otto morti e 18 feriti, ha detto il portavoce dell’agenzia Tarik Jašarević.

Ha anche citato segnalazioni di occupazione militare di ospedali e magazzini di forniture mediche, che hanno reso impossibile per le persone bisognose accedere a farmaci per malattie croniche o cure per la malaria. Jašarević ha ricordato che gli attacchi contro l’assistenza sanitaria sono una violazione del diritto internazionale umanitario e devono cessare.

Tenere aperte le frontiere: Grandi

L’Alto Commissario delle Nazioni Unite per i Rifugiati, Filippo Grandi, ha concluso martedì una visita di tre giorni in Egitto, con un appello urgente per il sostegno alle persone in fuga dal Sudan – e dai paesi che le ospitano – insistendo sul fatto che i confini devono rimanere aperti.

Più di 170.000 persone sono entrate in Egitto dall’inizio del conflitto, molte attraverso Qoustul, un valico di frontiera che Grandi ha visitato verso la fine del suo viaggio. Il Paese ospita circa la metà delle oltre 345.000 persone che sono fuggite di recente Sudan.

Il signor Grandi ha incontrato i rifugiati appena arrivati ​​e i funzionari di frontiera egiziani, per farsi un’idea delle difficoltà che vengono sopportate.

Perdita “su vasta scala”

Ho sentito esperienze strazianti: perdita di vite umane e proprietà su vasta scala“, ha detto Grandi. “La gente parlava di viaggi rischiosi e costosi per arrivare qui in salvo. Molti le famiglie sono state distrutte. Sono traumatizzati e hanno urgente bisogno della nostra protezione e del nostro sostegno.“

IL UNHCR Il capo ha anche tenuto colloqui con il presidente egiziano, Abdel Fattah Al-Sisi, e ha discusso del modo migliore per sostenere i rifugiati e mobilitare risorse per i paesi ospitanti, non ultimo l’Egitto.

Mi congratulo con l’Egitto per il suo impegno di lunga data nel fornire un rifugio sicuro a chi fugge dalla violenza”, ha detto Grandi. “Il governo, la Mezzaluna Rossa egiziana e il popolo lo sono stati molto generoso nel sostenere gli arrivi. Abbiamo urgente bisogno di mobilitare più risorse per aiutarli a mantenere questa generosità”.

Prima di questo conflitto, l’Egitto ospitava già una vasta popolazione di rifugiati di 300.000 persone di 55 nazionalità diverse.

Dopo essersi registrati presso l’UNHCR, i rifugiati ei richiedenti asilo hanno accesso a un’ampia gamma di servizi, tra cui la sanità e l’istruzione. Il programma di assistenza in denaro di emergenza dell’UNHCR è iniziato la scorsa settimana.

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