I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

4.3 C
Rome
sabato, Aprile 5, 2025
- Pubblicità -
WorldAsia15 milioni di persone in Siria hanno bisogno di assistenza umanitaria

15 milioni di persone in Siria hanno bisogno di assistenza umanitaria

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.

15 milioni di persone in Siria hanno bisogno di assistenza umanitaria L’eurodeputato György Hölvényi insieme alla Fondazione AVSI ha tenuto una conferenza dal titolo “Che tipo di aiuto chiedono i siriani?” martedì al Parlamento europeo.

Durante l’evento in vista della VII Conferenza dei donatori di Bruxelles Sostenere il futuro del Paese e della regione, il politico democristiano ha dichiarato:

“se non riusciamo a rimuovere gli ostacoli alla fornitura di assistenza, dovremo affrontare un’altra ondata migratoria”.

2 milioni di bambini non sono mai andati a scuola

Evento sulla Siria ospitato dall’eurodeputato György Hölvényi.

Alla conferenza organizzata dall’eurodeputato György Hölvényi e alla presenza di esperti locali provenienti dalla Siria e Unione Europea politici, ha affermato l’eurodeputato 15 milioni di persone in Siria hanno bisogno di assistenza umanitaria, semplicemente per garantire la loro esistenza quotidiana. 12 milioni muoiono di fame, 16 milioni non hanno accesso all’acqua potabile e 2 milioni di bambini non sono mai andati a scuola.

Tutto questo in un paese di 22 milioni di abitanti, l’eurodeputato ha sottolineato la drammatica situazione del paese, visitando le aree disastrate di Aleppo e Lattakia poco prima di Pasqua.

In questa situazione, il popolo siriano ha perso ogni speranza. Ora devono avere la possibilità di rimanere nella loro patria. Indispensabile è l’opera delle Chiese locali, che già svolgono un ruolo di primo piano nel campo della sanità e dell’istruzione, ha affermato l’eurodeputato democristiano.

La società civile siriana ha condiviso le proprie esperienze

Evento sulla Siria ospitato dall'eurodeputato György Hölvényi ( Holvenyi )
Evento sulla Siria ospitato dall’eurodeputato György Hölvényi ( Holvenyi )

Alla conferenza, Mario Zenariil Nunzio Apostolico a SiriaFadi Salim Azar, sacerdote francescano e direttore dell’ospedale di Lattakia, e Roy Moussalli, direttore esecutivo del Comitato patriarcale per lo sviluppo di Sant’Efrem, hanno condiviso le loro esperienze.

Sulla base delle loro testimonianze e della propria esperienza personale, MEP György Hölvényi ha sottolineato che è chiaro che le sanzioni contro il regime del paese stanno rendendo molto più difficile l’assistenza umanitaria e la ricostruzione. Pertanto, con la partecipazione di ministri, rappresentanti dell’UE e partner che la pensano allo stesso modo, la Conferenza dei donatori sta aprendo la porta per esplorare le possibilità di affrontare la crisi nella regione e riconsiderare le sanzioni senza rinunciare agli obiettivi politici. Questo è ciò che le organizzazioni umanitarie locali chiedono unanimemente a noi, il Gruppo PPE ha concluso il politico.

Da un’altra testata giornalistica news de www.europeantimes.news

- Pubblicità -
- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Contenuti esclusivi

Iscriviti oggi

OTTENERE L'ACCESSO ESCLUSIVO E COMPLETO AI CONTENUTI PREMIUM

SOSTENERE IL GIORNALISMO NON PROFIT

Get unlimited access to our EXCLUSIVE Content and our archive of subscriber stories.

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

Articoli più recenti

Altri articoli

- Pubblicità -Newspaper WordPress Theme

INFORMATIVA: Alcuni degli articoli che pubblichiamo provengono da fonti non in lingua italiana e vengono tradotti automaticamente per facilitarne la lettura. Se vedete che non corrispondono o non sono scritti bene, potete sempre fare riferimento all'articolo originale, il cui link è solitamente in fondo all'articolo. Grazie per la vostra comprensione.