I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Disastro della diga: le Nazioni Unite “si impegnano a raggiungere tutti gli ucraini bisognosi”, afferma un alto funzionario degli aiuti

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Denise Brown, Residente e coordinatore umanitarioha rassicurato Dmytro Kuleba che le agenzie delle Nazioni Unite e altri partner umanitari hanno consegnato acqua, cibo e denaro agli sfollati o che hanno subito l’impatto della rottura della diga e il crollo dell’importante centrale idroelettrica nella regione sudorientale vicino alla città di Kherson.

Supporto in espansione

“Ora si sta pianificando, anche in collaborazione con le autorità dell’oblast, di raggiungere il più vaste aree colpite dalle inondazioni il prima possibileuna volta che i militari lo riterranno sicuro, dati i rischi in quanto l’acqua in rapido movimento sposta mine e ordigni inesplosi in aree precedentemente assicurate come sgomberate”, si legge in un comunicato stampa dal suo ufficio.

L’incontro è scaturito da commenti ampiamente riportati e critici rivolti alle Nazioni Unite e ad altre importanti organizzazioni umanitarie che operano in Ucraina, mercoledì dal presidente Volodymyr Zelenskyy, che ha affermato che i soccorsi iniziali erano stati insufficienti.

“IL Le Nazioni Unite si impegnano a raggiungere tutti gli ucraini bisognosi, su entrambe le sponde del fiume“, ha affermato il comunicato delle Nazioni Unite in Ucraina, riferendosi al fiume Dnipro che funge da linea del fronte tra gli occupanti russi sulla riva sinistra e il governo ucraino detiene il territorio opposto.

Ripetute richieste di accesso agli aiuti

L’Onu ha “più volte richieste garanzie di accesso e sicurezza”, in particolare dai comandanti russi attualmente al controllo delle aree che, secondo quanto riferito, stanno subendo il peggior impatto delle inondazioni.

“Non abbiamo ricevuto tale accesso, né le necessarie garanzie di sicurezza per il personale umanitario e per le persone che vi aiuterebbero”, prosegue il comunicato.

In un tweet pubblicato giovedì, l’ufficio di coordinamento degli aiuti delle Nazioni Unite in Ucraina, OCHA, ha evidenziato che l’ONU e i suoi partner hanno fornito cibo a 18.000 persone; più di 100.000 bottiglie d’acqua, contanti per 5.000 persone bisognose; migliaia di kit per l’igiene, comprese forniture speciali per gli anziani; e supporto sanitario e psicosociale mobile.

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Le persone bloccate vengono evacuate dai quartieri a causa delle massicce inondazioni causate dalla distruzione della diga di Kakhovka nel sud dell’Ucraina.

Le preoccupazioni per la centrale nucleare di Zaporizhzhya rimangono: IAEA

La più grande centrale nucleare d’Europa a Zaporizhzhya, situata relativamente vicino al sito della diga distrutta e al vasto serbatoio che ora si sta svuotando nel fiume, fa affidamento sull’acqua di lì per il suo sistema di raffreddamento.

L’agenzia dell’energia atomica delle Nazioni Unite, AIEA, detto che c’era ancora motivo di preoccupazione che il livello dell’acqua per le sue riserve possa scendere a un livello tale da non poter più essere pompato nel sito per mantenere freddi i reattori.

“Poiché l’entità completa dei danni della diga rimane sconosciuta, non è possibile prevedere se e quando ciò potrebbe accadere. Se l’attuale tasso di caduta dovesse continuare, tuttavia, il livello di 12,7 metri potrebbe essere raggiunto entro i prossimi due giorni”, ha affermato l’AIEA in una nota.

Riserve edilizie

Preparandosi a tale possibilità, l’agenzia ha affermato che “rifornisce continuamente le sue riserve idriche – compreso il grande stagno di raffreddamento accanto all’impianto, nonché i suoi stagni di raffreddamento a pioggia più piccoli e i canali adiacenti – utilizzando completamente l’acqua del bacino di Kakhovka mentre questo rimane ancora possibile.

“È essenziale che sia mantenuta l’integrità sia del bacino di raffreddamento ZNPP che del canale di scarico ZTPP. Questo è fondamentale in modo che l’impianto disponga di acqua sufficiente per fornire il raffreddamento essenziale al sito per i mesi a venire”, ha affermato il direttore generale Rafael Mariano Grossi.

Ha in programma di recarsi all’impianto la prossima settimana per valutare la situazione in seguito al danno alla diga e per monitorare il rispetto i cinque principi fondamentali per proteggere lo ZNPP che ha presentato alle Nazioni Unite Consiglio di Sicurezza il 30 maggio.

Si è inoltre impegnato a rafforzare la presenza dell’AIEA nel sito, che è attualmente occupato dai russi, ma con personale locale, sostituendo l’attuale squadra con un gruppo più numeroso che viaggia con lui attraverso la linea del fronte.

L’UNICEF sta fornendo aiuti umanitari ai passeggeri che arrivano a Mykolaiv con il primo treno di evacuazione da Kherson, in Ucraina.

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