I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Il progetto di legge dello stato di New York è un'”opportunità d’oro” per garantire un equo alleggerimento del debito

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Olivier de Schutter, Relatore speciale su povertà estrema e diritti umanie Attiya Waris, Esperto indipendente in debito estero e diritti umani, hanno accolto la proposta New York Taxpayer and International Debt Crises Prevention Actattualmente in discussione.

Hanno esortato i legislatori a farlo adotta il disegno di leggeche obbliga i creditori privati ​​a partecipare agli sforzi internazionali di alleggerimento del debito a condizioni simili a quelle dei prestatori pubblici.

Giusto per tutti

Lo Stato di New York ospita New York City, la capitale finanziaria del mondo.

Alcuni 60 per cento del debito dei paesi in via di sviluppo è detenuto da creditori privati, e La legge di New York governa il 52%. di questo debito globale, secondo gli esperti.

“Se i contribuenti contribuiscono alla riduzione del debito pubblico, i creditori privati ​​dovrebbero essere obbligati a partecipare alle stesse condizioni,” loro hanno detto. “La riduzione del debito deve essere efficace ed equa per tutti e i suoi costi devono essere condivisi anche dai creditori privati”.

La legislazione proposta significa che i paesi in difficoltà a basso e medio reddito sarebbero in grado di proteggere i diritti economici, sociali e culturali dei loro cittadini invece di pagare carichi di debito “insostenibili”.

Sposta le priorità del budget

Nel 2021, queste nazioni hanno speso in media il 27,5% dei loro budget in pagamenti di interessi e debiti, o più della somma spesa per l’istruzione, la sanità e la protezione sociale messe insieme.

“Questo disegno di legge è un’occasione d’oro che consentirà ai paesi in difficoltà di indebitamento di spostare le loro priorità di bilancio e, fornendo migliori condizioni di vita, ridurre i rischi per gli investitori in questi paesi e creare migliori opportunità “, hanno affermato.

Gli esperti hanno sottolineato che il COVID 19 pandemia, la crisi energetica, l’aumento dei prezzi dei prodotti alimentari e l’inflazione, hanno portato a un aumento del debito insostenibile per molti paesi, con un impatto particolare sui paesi in via di sviluppo.

“Molte persone povere possono a malapena permettersi il cibo e le esigenze dietetiche minime per la salute. È proprio in tempo di crisi che gli Stati devono saperlo fare garantire protezione sociale e sicurezza alimentare a tutte le persone nel loro paese”, hanno aggiunto.

Hanno sottolineato che “tutti hanno interesse che i paesi possano investire in protezione sociale, assistenza sanitaria, alloggio, istruzione e sicurezza alimentare, invece di dedicare sempre più dei loro budget limitati al rimborso del debito”.

A proposito di esperti delle Nazioni Unite

I relatori speciali e gli esperti indipendenti ricevono i loro mandati dalle Nazioni Unite Consiglio dei diritti umaniche ha sede a Ginevra.

Servono a titolo individuale e sono indipendenti da qualsiasi governo o organizzazione.

Non fanno parte del personale delle Nazioni Unite e non ricevono compenso per il loro lavoro.

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