I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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Scienze & AmbienteIl nuovo strumento dell'Osservatorio Keck punta gli occhi sulla Nebulosa Tartaruga

Il nuovo strumento dell’Osservatorio Keck punta gli occhi sulla Nebulosa Tartaruga

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Un nuovo strumento per studiare una rete di filamenti che collega le galassie in tutto l’universo ha catturato la sua prima immagine, una pietra miliare nota in astronomia come “prima luce”. Il Keck Cosmic Reionization Mapper (KCRM) al Osservatorio WM Keck in cima alla vetta del Maunakea alle Hawaii, fornirà mappe dettagliate del gas attorno a stelle morenti e altri oggetti cosmici, e mapperà la cosiddetta rete cosmica che collega e alimenta le galassie. Lo strumento è stato recentemente installato accanto al suo partner, il Keck Cosmic Web Imager (KCWI), che ha iniziato ad operare nel 2017.

Il Keck Cosmic Web Imager (KCWI) e il suo partner recentemente installato, il Keck Cosmic Reionization Mapper (KCRM), hanno ottenuto un’immagine spettrografica della Nebulosa Tartaruga, o NGC 6210, una complessa nebulosa planetaria creata da una stella calda e morente (che potrebbe infatti far parte di un sistema stellare triplo), situato a circa 6.600 anni luce di distanza nella costellazione di Ercole. La stella, che ha espulso un involucro esterno, sta eccitando il gas della nebulosa con la radiazione del suo caldo nucleo interno recentemente svelato. Il pannello “a” mostra un’immagine della nebulosa del telescopio spaziale Hubble e il pannello “b” mostra l’immagine KCWI e KCRM in tre linee di emissione, codificate dai colori (blu, verde e rosso) come si vede nei pannelli “d”, ” e” e “f.” Il pannello “c” mostra la porzione esterna della nebulosa catturata da KCWI e KCRM, inclusi due filamenti estesi e deboli (le “braccia” della tartaruga). Lo spettro della nebulosa è mostrato a destra, che si estende da 350 a 1.000 nanometri, la maggior parte della gamma di lunghezze d’onda ottiche degli strumenti. Si possono vedere più di 80 linee spettrali individuali di molti elementi della tavola periodica. Immagine di credito: C. Martin/Caltech; Credito Hubble: NASA/STScI

“Ho immaginato questo strumento come uno spettrografo per imaging a due bracci nel 2007, basato sul nostro Web imager cosmico Palomarma è stata una lunga strada per ottenere i finanziamenti, quindi abbiamo diviso lo strumento in due parti”, afferma Cristoforo Martino, il principale investigatore dello strumento e professore di fisica al Caltech. “KCWI stava già facendo scienza fenomenale con un braccio legato dietro la schiena, quindi ora si parte per le gare. È appropriato che la nostra immagine di prima luce mostri due “bracci” della nebulosa tartaruga. Non ce l’avremmo fatta senza il lavoro del nostro fantastico team di strumenti e il supporto del Caltech, dell’Osservatorio Keck, della National Science Foundation e di un generoso donatore anonimo”.

L’immagine di prima luce mostra la Nebulosa Tartaruga, o NGC 6210, che consiste in una stella calda e morente che ha espulso il suo involucro esterno di materiale. Nell’immagine, che combina i dati di KCRM e KCWI, si possono vedere due “braccia” tozze e gassose che sporgono dal guscio della “tartaruga”, a dimostrazione del potere degli strumenti di vedere il debole gas nel cosmo. “Le braccia sono state catturate facilmente in meno di un minuto di osservazione”, afferma Martin, che è anche direttore degli Osservatori ottici del Caltech. Anche se le braccia erano già state viste, questa è la prima volta che i loro dettagli spettrali sono stati completamente mappati.

L’immagine spettrale, che copre la maggior parte della gamma di lunghezze d’onda ottiche di KCWI e KCRM, da 350 a 1.000 nanometri, è stata catturata in circa cinque minuti. Sono state rilevate facilmente più di 80 singole linee di emissione spettrale da molti elementi nella tavola periodica.

KCRM completa il concetto originale dello strumento KCWI per produrre uno spettrografo di imaging che è tra i migliori al mondo per l’acquisizione di immagini spettrali di oggetti cosmici. Ciò significa che gli astronomi possono esaminare ogni pixel all’interno di un oggetto ripreso sull’intera lunghezza d’onda dello strumento. Mentre KCWI copre lunghezze d’onda comprese tra 350 e 560 nanometri, o l’estremità blu dello spettro della luce visibile, KCRM cattura contemporaneamente la luce con lunghezze d’onda comprese tra 560 e 1.080 nanometri, o l’estremità rossa dello spettro.

Poiché la luce dell’universo lontano è allungata, o spostata, a lunghezze d’onda più lunghe e più rosse a causa dell’espansione dello spazio, KCRM può vedere più indietro nel tempo rispetto a KCWI. Ciò significa che è particolarmente adatto per indagare sui misteri che circondano l’era successiva al Big Bang, quando il cosmo era un bambino e la luce delle prime stelle ha fatto passare l’universo dall’oscurità alla luce. Durante questo periodo, chiamato l’epoca della reionizzazione (da qui il nome di KCRM), iniziarono a formarsi le prime stelle e galassie, emettendo radiazioni abbastanza potenti da bruciare attraverso l’oscura e densa nebbia di gas idrogeno freddo che riempiva l’universo.

Oltre a studiare la rete cosmica e l’epoca della reionizzazione, KCWI e KCRM possono osservare potenti venti che fuoriescono dalle galassie, getti di gas attorno a giovani stelle, buchi neri e altro ancora.

“Siamo entusiasti e orgogliosi di aver unito KCRM con KCWI”, afferma Mateusz Matuszewski, senior instrument scientist presso Caltech. Attendiamo con impazienza le entusiasmanti scoperte che noi e la comunità di osservatori faremo con questo nuovo strumento. E siamo grati ai team di ingegneri di Caltech, Osservatorio UCO/Licke l’Osservatorio Keck per aver reso questo strumento una realtà”.

Scritto da Whitney Clavin

Fonte: Caltech



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