I ricercatori hanno sviluppato nanoparticelle in grado di penetrare nella retina neurale e fornire mRNA alle cellule dei fotorecettori il cui corretto funzionamento rende possibile la visione.

Gli scienziati dell’Oregon State University College of Pharmacy hanno dimostrato in modelli animali la possibilità di utilizzare nanoparticelle lipidiche e RNA messaggero, la tecnologia alla base dei vaccini COVID-19, per trattare la cecità associata a una rara condizione genetica.

Lo studio è stato pubblicato oggi (11 gennaio 2023) sulla rivista I progressi della scienza. È stato guidato dal professore associato di scienze farmaceutiche dell’OSU Gaurav Sahay, dallo studente di dottorato dell’Oregon State Marco Herrera-Barrera e dall’assistente professore di oftalmologia dell’Oregon Health & Science University Renee Ryals.

Gli scienziati hanno superato quella che era stata la principale limitazione dell’utilizzo di nanoparticelle lipidiche, o LNP, per trasportare materiale genetico ai fini della terapia della vista, facendole raggiungere la parte posteriore dell’occhio, dove si trova la retina.

I lipidi sono acidi grassi e composti organici simili tra cui molti oli e cere naturali. Le nanoparticelle sono minuscoli pezzi di materiale di dimensioni variabili da uno a 100 miliardesimi di metro. L’RNA messaggero fornisce istruzioni alle cellule per produrre una particolare proteina.

Con i vaccini contro il coronavirus, l’mRNA trasportato dagli LNP istruisce le cellule a creare un pezzo innocuo della proteina spike del virus, che innesca una risposta immunitaria dal corpo. Come terapia per la compromissione della vista derivante dalla degenerazione retinica ereditaria, o IRD, l’mRNA istruirebbe le cellule dei fotorecettori – difettose a causa di una mutazione genetica – a produrre le proteine ​​necessarie per la vista.

L’IRD comprende un gruppo di disturbi di varia gravità e prevalenza che colpiscono una persona su poche migliaia in tutto il mondo.

Gli scienziati hanno dimostrato, in una ricerca che ha coinvolto topi e primati non umani, che gli LNP dotati di peptidi erano in grado di passare attraverso le barriere negli occhi e raggiungere la retina neurale, dove la luce viene trasformata in segnali elettrici che il cervello converte in immagini.

“Abbiamo identificato un nuovo set di peptidi che possono raggiungere la parte posteriore dell’occhio”, ha detto Sahay. “Abbiamo usato questi peptidi per agire come codici postali per consegnare nanoparticelle che trasportano materiali genetici all’indirizzo previsto all’interno dell’occhio”.

“I peptidi che abbiamo scoperto possono essere usati come ligandi mirati direttamente coniugati a RNA silenzianti, piccole molecole per terapie o come sonde di imaging”, ha aggiunto Herrera-Barrera.

Sahay e Ryals hanno ricevuto una sovvenzione di 3,2 milioni di dollari dal National Eye Institute per continuare a studiare la promessa delle nanoparticelle lipidiche nel trattamento della cecità ereditaria. Condurranno la ricerca sull’uso degli LNP per fornire uno strumento di editing genetico che potrebbe eliminare i geni cattivi nelle cellule dei fotorecettori e sostituirli con geni correttamente funzionanti.

La ricerca mira a sviluppare soluzioni per le limitazioni associate all’attuale principale mezzo di consegna per l’editing genetico: un tipo di virus noto come virus adeno-associato o AAV.

“L’AAV ha una capacità di confezionamento limitata rispetto agli LNP e può provocare una risposta del sistema immunitario”, ha affermato Sahay. “Inoltre, non funziona in modo fantastico nel continuare a esprimere gli enzimi che lo strumento di modifica utilizza come forbici molecolari per eseguire tagli nel DNA da modificare. Speriamo di utilizzare ciò che abbiamo appreso finora sugli LNP per sviluppare un sistema di consegna dell’editor di geni migliorato”.

Riferimento: “Le nanoparticelle lipidiche guidate da peptidi forniscono mRNA alla retina neurale di roditori e primati non umani” 11 gennaio 2023, I progressi della scienza.
DOI: 10.1126/sciadv.add4623

Lo studio LNP guidato dai peptidi è stato finanziato dal National Institutes of Health. Hanno partecipato alla ricerca per l’Oregon State anche i docenti del College of Pharmacy Oleh Taratula e Conroy Sun, i ricercatori post-dottorato Milan Gautam e Mohit Gupta, gli studenti di dottorato Antony Jozic e Madeleine Landry, l’assistente di ricerca Chris Acosta e lo studente universitario Nick Jacomino, uno studente di bioingegneria al College di Ingegneria che si è laureata nel 2020.

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La scoperta può aumentare la resa di un raccolto che nutre mezzo mondo — ScienceDaily

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I ricercatori dell’Università della California, Davis, e un team internazionale di scienziati hanno utilizzato lo strumento di modifica del genoma CRISPR-Cas per creare piante di riso resistenti alle malattie, secondo un nuovo studio pubblicato sulla rivista Natura 14 giugno.

Prove sul campo su piccola scala in Cina hanno dimostrato che la varietà di riso di nuova creazione, sviluppata attraverso l’editing del genoma di un gene appena scoperto, ha mostrato sia rese elevate che resistenza al fungo che causa una grave malattia chiamata rice blast. Il riso è una coltura essenziale che nutre metà della popolazione mondiale.

Guotian Li, un co-autore principale dello studio, ha inizialmente scoperto un mutante noto come mutante mimico della lesione mentre lavorava come borsista post-dottorato nel laboratorio di Pamela Ronald alla UC Davis. Ronald è co-autore principale e Distinguished Professor presso il Dipartimento di Patologia Vegetale e il Genome Center.

“È un bel passo avanti che il suo team sia stato in grado di migliorare questo gene, rendendolo potenzialmente utile per gli agricoltori. Questo lo rende importante”, ha detto Ronald.

Le radici della scoperta sono iniziate nel laboratorio di Ronald, dove hanno creato e sequenziato 3.200 ceppi di riso distinti, ciascuno con diverse mutazioni. Tra questi ceppi, Guotian ne ha identificato uno con macchie scure sulle foglie.

“Ha scoperto che il ceppo era anche resistente alle infezioni batteriche, ma era estremamente piccolo e con una bassa resa”, ha detto Ronald. “Questi tipi di mutanti ‘mimici delle lesioni’ sono stati trovati prima, ma solo in pochi casi sono stati utili agli agricoltori a causa della bassa resa”.

Lavorare con CRISPR

Guotian ha continuato la ricerca quando è entrato a far parte della Huazhong Agricultural University di Wuhan, in Cina.

Ha usato CRISPR-Cas9 per isolare il gene correlato alla mutazione e ha utilizzato l’editing del genoma per ricreare quel tratto di resistenza, identificando infine una linea che aveva una buona resa ed era resistente a tre diversi agenti patogeni, incluso il fungo che causa l’esplosione del riso.

Nelle prove sul campo su piccola scala piantate in appezzamenti ricchi di malattie, le nuove piante di riso hanno prodotto una resa cinque volte superiore rispetto al riso di controllo, che è stato danneggiato dal fungo, ha detto Ronald.

“Blast è la più grave malattia delle piante nel mondo perché colpisce praticamente tutte le regioni di coltivazione del riso e anche perché il riso è un raccolto enorme”, ha detto Ronald.

Applicazioni future

I ricercatori sperano di ricreare questa mutazione nelle varietà di riso comunemente coltivate. Attualmente hanno ottimizzato questo gene solo in una varietà modello chiamata “Kitaake” che non è ampiamente coltivata. Sperano anche di colpire lo stesso gene nel grano per creare grano resistente alle malattie.

“Molti di questi mutanti mimici delle lesioni sono stati scoperti e in qualche modo messi da parte perché hanno una resa bassa. Speriamo che le persone possano dare un’occhiata ad alcuni di questi e vedere se possono modificarli per ottenere un buon equilibrio tra resistenza e alto rendimento”, ha detto Ronald.

Anche Rashmi Jain con il Dipartimento di Patologia Vegetale e Genome Center della UC Davis ha contribuito alla ricerca, così come gli scienziati della BGI-Shenzhen, della Huazhong Agricultural University, della Jiangxi Academy of Agricultural Sciences, della Northwest A&F University e della Shandong Academy of Agricultural Sciences, Cina; il Lawrence Berkeley National Laboratory e l’UC Berkeley; l’Università di Adelaide, Australia; e l’Università di Bordeaux, Francia.

La ricerca nel laboratorio Ronald è stata sostenuta dalla National Science Foundation, dal National Institutes of Health e dal Joint Bioenergy Institute finanziato dal Dipartimento dell’Energia degli Stati Uniti.



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